Une étude d'évaluation clinique multicentrique et multinationale pour les patients pédiatriques atteints d'achondroplasie
8 avril 2021 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Étude multicentrique et multinationale visant à recueillir des mesures de croissance de base cohérentes sur des patients pédiatriques atteints d'achondroplasie en cours d'examen pour une inscription ultérieure dans de futures études parrainées par BioMarin.
Aucun médicament à l'étude n'est administré.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
363
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Westmead, Australie, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Barcelona, Espagne, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
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Barcelona, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
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Málaga, Espagne, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Osaka, Japon
- Osaka University Hospital
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Saitama, Japon
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, Japon
- Tokushima University Hospital
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London, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Istanbul, Turquie, 34752
- Acibadem University School of Medicine
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Delaware
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Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Environ 500 patients seront inscrits.
Les patients de la naissance à <= 17 ans, inclus, à la date du consentement seront inscrits.
Un nombre à peu près égal de garçons et de filles sera inscrit.
La description
Critère d'intégration:
- Parent (s) ou tuteur (s) désireux et capable de fournir un consentement éclairé signé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche. En outre, disposé et capable de fournir un consentement écrit (au besoin) après que la nature de l'étude a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche.
- Âgé de 0 à <= 17 ans, inclus, à l'entrée dans l'étude.
- Avoir une ACH, documentée par un diagnostic clinique
- Sont ambulatoires et capables de se tenir debout sans aide (ne s'applique pas aux nourrissons)
- Sont disposés et capables d'effectuer toutes les procédures d'étude dans la mesure du possible.
Critère d'exclusion:
- Avoir une hypochondroplasie ou une condition de petite taille autre que l'ACH (par exemple, trisomie 21, pseudoachondroplasie)
Vous avez l'un des troubles suivants :
- Hypothyroïdie
- Diabète sucré insulinodépendant
- Maladie inflammatoire auto-immune
- Maladie inflammatoire de l'intestin
- Neuropathie autonome
- Avoir un état clinique instable susceptible de conduire à une intervention au cours de l'étude, y compris une compression médullaire cervicale progressive
- Les plaques de croissance ont fusionné
Avoir une histoire de l'un des éléments suivants:
- Insuffisance rénale
- Anémie
Maladie cardiaque ou vasculaire, y compris les suivantes :
- Dysfonctionnement cardiaque (échocardiogramme [ECHO] anormal, y compris masse du ventricule gauche [LV]) lors de la visite de dépistage
- Cardiomyopathie hypertrophique
- Maladie cardiaque congénitale
- Maladie cérébrovasculaire, insuffisance aortique
- Arythmies auriculaires ou ventriculaires cliniquement significatives
- Traitement actuel par des médicaments antihypertenseurs inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA), inhibiteurs des récepteurs de l'angiotensine II, diurétiques, bêta-bloquants, inhibiteurs calciques, glycosides cardiaques, agents anticholinergiques systémiques, tout médicament susceptible d'altérer ou d'améliorer la tachycardie compensatoire, les médicaments connus pour altérer la fonction rénale qui devrait se poursuivre pendant toute la durée de l'étude
- Ont été traités avec l'hormone de croissance, le facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) ou des stéroïdes anabolisants au cours des 6 mois précédents ou un traitement à long terme (> 3 mois) à tout moment
- Avoir reçu un traitement régulier à long terme (> 1 mois) avec des corticostéroïdes oraux (un stéroïde inhalé continu à faible dose pour l'asthme est acceptable)
- Médicament concomitant qui prolonge l'intervalle QT/QTc dans les 14 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant la visite de dépistage
- Avoir utilisé tout autre produit expérimental ou dispositif médical expérimental pour le traitement de l'ACH ou de la petite taille
- Avoir subi une chirurgie osseuse ou s'attendre à subir une chirurgie osseuse au cours de la période d'étude. Les sujets ayant déjà subi une chirurgie d'allongement des membres peuvent s'inscrire si la chirurgie a eu lieu au moins 18 mois avant l'étude et que la guérison est complète sans séquelles.
- Avoir une condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque élevé de mauvaise observance du calendrier de visite ou de ne pas terminer l'étude.
- Maladie ou affection concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Mesures de croissance
Environ 500 patients seront inscrits.
Les patients de la naissance à <= 17 ans à la date du consentement seront inscrits.
Un nombre à peu près égal de garçons et de filles sera inscrit.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Collecte de mesures de croissance cohérentes
Délai: Évalué tous les 3 mois jusqu'à 84 mois
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Les patients seront dépistés et subiront une série de mesures de croissance le jour 1 et tous les 3 mois par la suite.
Aucun médicament à l'étude n'est administré.
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Évalué tous les 3 mois jusqu'à 84 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 février 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
1 février 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 mai 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 mai 2012
Première publication (Estimation)
22 mai 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 avril 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2021
Dernière vérification
1 avril 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 111-901
- 2017-000701-21 (Numéro EudraCT)
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