Multicentrikus, multinacionális klinikai értékelési vizsgálat achondroplasiás gyermekbetegek számára
2021. április 8. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
Multicentrikus, multinacionális vizsgálat következetes kiindulási növekedési mérések összegyűjtésére achondroplasiás gyermekbetegeken, amelyeket fontolóra vesznek a BioMarin által szponzorált jövőbeli tanulmányokba való későbbi beiratkozás céljából.
Nem adnak be vizsgálati gyógyszert.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
363
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Westmead, Ausztrália, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Osaka, Japán
- Osaka University Hospital
-
Saitama, Japán
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japán
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Pulyka, 34752
- Acibadem University School of Medicine
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
Málaga, Spanyolország, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Körülbelül 500 beteget vesznek fel.
Születéstől <= 17 éves korig, a beleegyezés napján bezárólagos betegek kerülnek felvételre.
Körülbelül egyenlő számban jelentkeznek fiúk és lányok.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Szülő(k) vagy gyám(ok), akik hajlandóak és képesek aláírt, tájékozott beleegyezést adni a vizsgálat természetének ismertetése után és bármely kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése előtt. Szintén hajlandó és képes írásbeli hozzájárulást adni (szükség szerint) a vizsgálat jellegének elmagyarázása után és bármely kutatással kapcsolatos eljárás végrehajtása előtt.
- 0 és <= 17 év közöttiek, a tanulmányba való belépéskor.
- Klinikai diagnózissal dokumentált ACH-ja van
- Járóképesek és segítség nélkül fel tudnak állni (csecsemőkre nem vonatkozik)
- Hajlandóak és képesek minden tanulmányi eljárás elvégzésére, amennyire fizikailag lehetséges.
Kizárási kritériumok:
- Az ACH-tól eltérő hipochondropláziája vagy alacsony termetű állapota van (pl. 21-es triszómia, pszeudoachondroplasia)
Ha az alábbi rendellenességek bármelyike van:
- Pajzsmirigy alulműködés
- Inzulinigényes diabetes mellitus
- Autoimmun gyulladásos betegség
- Gyulladásos bélbetegség
- Autonóm neuropátia
- Instabil klinikai állapota valószínűleg beavatkozáshoz vezethet a vizsgálat során, beleértve a progresszív nyaki velőkompressziót
- A növekedési lemezek összeolvadtak
Előzménye van a következők bármelyikének:
- Veseelégtelenség
- Anémia
Szív- vagy érrendszeri betegségek, beleértve a következőket:
- Szívműködési zavar (kóros echokardiogram [ECHO], beleértve a bal kamra tömegét [LV]) a szűrővizsgálaton
- Hipertrófiás kardiomiopátia
- Veleszületett szívbetegség
- Cerebrovascularis betegség, aorta-elégtelenség
- Klinikailag jelentős pitvari vagy kamrai aritmiák
- Jelenlegi kezelés vérnyomáscsökkentő gyógyszerekkel, angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlókkal, angiotenzin II-receptor-blokkolóval, vízhajtókkal, béta-blokkolóval, kalciumcsatorna-blokkolóval, szívglikozidokkal, szisztémás antikolinerg szerekkel, minden olyan gyógyszerrel, amely károsíthatja vagy fokozhatja a kompenzációs tachycardiát, ismert gyógyszerek megváltoztathatja a vesefunkciót, amely várhatóan a vizsgálat időtartama alatt folytatódik
- Bármikor kezelésben részesült növekedési hormonnal, inzulinszerű növekedési faktor 1-gyel (IGF-1) vagy anabolikus szteroidokkal az elmúlt 6 hónapban vagy hosszú távú kezelésben (> 3 hónap)
- Rendszeres, hosszú távú (> 1 hónapos) kezelésben részesült orális kortikoszteroidokkal (asztma kezelésére alacsony dózisú, folyamatos inhalációs szteroid alkalmazása elfogadható)
- Egyidejű gyógyszeres kezelés, amely meghosszabbítja a QT/QTc intervallumot 14 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a szűrővizsgálat előtt
- Használt bármilyen más vizsgálati terméket vagy vizsgálati orvosi eszközt ACH vagy alacsony termet kezelésére
- Csonttal kapcsolatos műtéten esett át, vagy várhatóan csonttal kapcsolatos műtétet hajtanak végre a vizsgálati időszak alatt. Korábban végtaghosszabbító műtéten átesett alanyok jelentkezhetnek, ha a műtétet legalább 18 hónappal a vizsgálat előtt végezték, és a gyógyulás következmények nélkül teljes.
- Bármilyen olyan körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a beteget annak, hogy rosszul tartja be a vizitbeosztást, vagy nem fejezi be a vizsgálatot.
- Egyidejű betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarná a vizsgálatban való részvételt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Növekedési mérések
Körülbelül 500 beteget vesznek fel.
Születéstől a beleegyezés időpontjában <= 17 éves korig bezárólagos betegeket vesznek fel.
Körülbelül egyenlő számban jelentkeznek fiúk és lányok.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Következetes növekedési mérések gyűjteménye
Időkeret: 3 havonta értékelik 84 hónapig
|
A betegeket kiszűrik, és növekedési mérések sorozatán esnek át az 1. napon, majd ezt követően 3 havonta.
Nem adnak be vizsgálati gyógyszert.
|
3 havonta értékelik 84 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. február 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. május 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. május 18.
Első közzététel (Becslés)
2012. május 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. április 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 8.
Utolsó ellenőrzés
2021. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 111-901
- 2017-000701-21 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .