소아 난치성 교교종 신경교종 환자 치료에 에리베지(비스모데깁)

포함 기준:

• 피험자는 방사선학적으로 입증된 미만성 내재 뇌교 신경아교종을 가지고 있어야 하며 초기 치료 후 또는 뇌의 MRI로 확인된 재발/진행 시점에 잔여 질환이 확인되어야 합니다.
• 피험자는 3세 이상 18세 이하이어야 합니다.
• 화학요법의 2개 이하 과정과 동시에 또는 그 이후에 방사선요법을 받은 후 측정 가능한 질병이 있는 미만성 내재 뇌교 신경아교종
• 다음에 의해 정의된 측정 가능한 질병:

MRI로 측정 가능한 종양 >10mm

• Karnofsky 수행도(PS) 60-100%(>16세 환자의 경우) 또는 Lansky PS 60-100%(≤16세 환자의 경우)
• 신체 표면적 > 0.67m2 및 ≤ 2.21m2
• 기대 수명 최소 2개월
• 임신 가능성이 있는 여성 참여자(13세 이상 또는 월경 시작 후)의 경우 음성 소변 임신 검사가 필요합니다.

• 다음에 의해 정의된 허용 가능한 간 기능:

  1. 빌리루빈 ≤ 정상 상한치의 1.5배
  2. AST(SGOT), ALT(SGPT) 및 Alkaline phosphatase ≤ 정상 상한치의 2.5배

• 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR ≥ 70 mL/min 또는 다음과 같은 연령에 따른 혈청 크레아티닌:

  • 0.8mg/dL(5세 이하 환자의 경우)
  • 1.0mg/dL(6~10세 환자의 경우)
  • 1.2mg/dL(11~15세 환자의 경우)
  • 1.5mg/dL(>15세 환자의 경우)

• 다음에 의해 정의된 허용 가능한 혈액학적 상태:

  1. 과립구 ≥ 1500 세포/mm3
  2. 혈소판 수 ≥ 100,000(plt/mm3)
  3. 혈청 알부민 ≥ 2.5g/dL

• 소변검사:

  ㅏ. 임상적으로 유의미한 이상 없음

• 다음에 의해 정의된 허용 가능한 응고 상태:

  1. PT/INR 1.5 미만
  2. 정상 범위 내의 PTT
• 피험자는 경구 약물을 삼키고 유지할 수 있어야 합니다.
• 여성 사춘기 연구 피험자는 치료 중 및 치료 중단 후 7개월 동안 보다 효과적인 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다. 이러한 방법에는 완전 금욕(성 관계 없음), 경구 피임약("알약"), 자궁 내 장치(IUD), 레보노르게스트롤 이식(Norplant) 또는 메드록시프로게스테론 아세테이트 주사(Depo-provera 주사)가 포함됩니다.
• 사춘기 이후의 남성 피험자는 정관수술 후에도 Erivedge 캡슐로 치료를 받는 동안 여성 파트너와 성교하는 동안 그리고 마지막 투여 후 2개월 동안 배아 또는 태아가 Vismodegib에 노출되는 것을 방지하기 위해 살정제가 포함된 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 대상자의 부모 또는 법적 보호자가 IRB 승인 서면 동의서에 자발적으로 서명하고 날짜를 기입했습니다.

제외 기준:

• 프로토콜에 명시된 것 이외의 동시 항암 요법(화학 요법, 방사선 요법, 수술, 면역 요법, 호르몬 요법, 생물학적 요법). 환자는 연구 약물의 첫 투여 전 일반적으로 약 3주(방사선 요법의 경우 8주) 동안 위의 암 요법을 중단하고 이전 치료로 유발된 독성(탈모증을 제외하고 2등급 이하)에서 회복되어야 합니다.
• 현재 다른 연구 의약품을 받고 있습니다.

• 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않은 동시 질병:

  1. 전신 요법을 필요로 하는 활동성, 조절되지 않는 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염
  2. 모든 원인의 설사 ≥ CTCAE 등급 2
  3. 환자 안전을 위태롭게 하거나 규정 준수/약 일지 유지를 포함하여 연구 요구 사항 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황
  4. 위장 기능에 현저하게 영향을 미치는 모든 종류의 흡수장애 증후군
• 임신 또는 간호 여성 환자. 참고: 여성 환자가 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신한 것으로 의심되는 경우 연구 약물 복용을 중단하고 즉시 담당 의사에게 알려야 합니다.
• Hedgehog 억제제를 사용한 선행 요법
• 이 프로토콜에서 요구하는 절차를 따르지 않거나 준수할 능력이 없음
• 시험자 및/또는 의뢰자의 의견에 따라 프로토콜 목표를 손상시킬 수 있는 심각한 비악성 질환(예: 수신증, 간부전 또는 기타 상태).
• 약물이 필요한 울혈성 심부전(CHF) 또는 심실성 부정맥의 병력.