難治性橋グリオーマの小児患者の治療における Erivedge (Vismodegib)

包含基準:

• -被験者は、びまん性内在性橋神経膠腫をX線写真で証明し、初期治療後または再発/進行時に脳のMRIで確認された残存疾患の確認を持っている必要があります
• -被験者は3歳以上18歳以下でなければなりません
• -放射線療法を受けた後に測定可能な疾患を伴うびまん性内因性橋神経膠腫 同時またはその後の化学療法の2コース以下
• 以下によって定義される測定可能な疾患：

-MRIで10mmを超える測定可能な腫瘍

• Karnofsky Performance Status (PS) 60-100% (> 16 歳の患者) または Lansky PS 60-100% (患者 ≤ 16 歳)
• 体表面積 > 0.67 m2 および ≤ 2.21 m2
• 少なくとも2か月の平均余命
• 出産の可能性のある女性参加者（13歳以上または月経開始後）には、尿妊娠検査が陰性である必要があります。

• 以下によって定義される許容可能な肝機能：

  1. ビリルビン≦正常上限の1.5倍
  2. AST（SGOT）、ALT（SGPT）、アルカリホスファターゼが正常上限の2.5倍以下

• -クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体GFR≧70 mL /分または年齢に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。

  • 0.8mg/dL（5歳以下の患者）
  • 1.0mg/dL（6～10歳の患者）
  • 1.2mg/dL（11～15歳の患者）
  • 1.5mg/dL（15歳以上の患者）

• 以下によって定義される許容可能な血液学的状態:

  1. 顆粒球 ≥ 1500 細胞/mm3
  2. 血小板数≧100,000 (plt/mm3)
  3. 血清アルブミン≧2.5g/dL

• 尿検査:

  a. 臨床的に重大な異常なし

• 以下によって定義される許容可能な凝固状態:

  1. PT/INR が 1.5 未満
  2. 正常範囲内の PTT
• -被験者は経口薬を飲み込んで保持できる必要があります
• 思春期後の女性被験者は、治療中および治療中止後 7 か月間、より効果的な避妊方法のいずれかを使用することに同意する必要があります。 これらの方法には、完全な禁欲（性別なし）、経口避妊薬（「ピル」）、子宮内避妊器具（IUD）、レボノルゲストロール インプラント（Norplant）、または酢酸メドロキシプロゲステロン注射（デポ プロベラ ショット）が含まれます。
• 男性の思春期後の研究対象者は、精管切除後であっても、女性パートナーとの性交中に Erivedge カプセルで治療されている間、および胚または胎児が Vismodegib にさらされないようにするために、最後の投与後 2 か月間、殺精子剤を含むコンドームを使用することに同意する必要があります。
• -対象の親または法定後見人による書面によるIRB承認のインフォームドコンセントに自発的に署名し、日付を記入した

除外基準:

• -プロトコルで指定されたもの以外の同時抗がん療法（化学療法、放射線療法、手術、免疫療法、ホルモン療法、生物学的療法）。 患者は、治験薬の初回投与前に一般的に約 3 週間（放射線療法では 8 週間）、上記のがん治療を中止し、以前の治療によって誘発された毒性（脱毛症を除いてグレード 2 以下まで）から回復している必要があります。
• -現在、別の治験薬を受け取っています。

• 以下を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患：

  1. -全身療法を必要とする活動的で制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症
  2. -あらゆる原因の下痢≥CTCAEグレード2
  3. 精神疾患/患者の安全を脅かす社会的状況、またはコンプライアンス/ピルダイアリーの維持を含む研究要件へのコンプライアンスを制限する
  4. 胃腸機能に重大な影響を与えるあらゆる種類の吸収不良症候群
• 妊娠中または授乳中の女性患者。 注: 女性患者が妊娠した場合、またはこの研究に参加している間に妊娠している疑いがある場合は、治験薬の服用を中止し、すぐに主治医に知らせてください。
• ヘッジホッグ阻害剤による前治療
• -このプロトコルで必要な手順を遵守することを望まない、または遵守できない
• -研究者および/またはスポンサーの意見でプロトコルの目的を損なう可能性のある重篤な非悪性疾患（例、水腎症、肝不全、またはその他の状態）。
• -薬を必要とするうっ血性心不全（CHF）または心室性不整脈の病歴。