- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01774253
Erivedge (Vismodegib) i behandling av pediatriske pasienter med refraktær Pontine Gliom
En fase II, åpen, multisenterstudie av Erivedge (Vismodegib) i behandling av pediatriske pasienter med refraktært Pontine Glioma.
Formålet med denne forskningsstudien er å evaluere et undersøkelseslegemiddel (Vismodegib) for Pontine Glioma som vokser eller har kommet tilbake (gjentatt). Denne studien vil se på svulstenes respons på studiemedikamentet, Vismodegib, og vil også se på sikkerheten og toleransen til Vismodegib.
Vismodegib har blitt testet i flere kliniske studier for voksne og en pediatrisk studie. Laboratorietesting i pontine gliomer antyder at dette stoffet kan være effektivt i behandling av denne sykdommen.
Studieoversikt
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter må ha radiografisk påvist diffust intrinsisk pontint gliom og bekreftelse av gjenværende sykdom etter innledende behandling eller på tidspunktet for tilbakefall/progresjon som bekreftet av MR av hjernen
- Forsøkspersonene må være ≥3 år og ≤18 år
- Diffust intrinsic pontine gliom med målbar sykdom etter å ha mottatt strålebehandling enten samtidig med eller etterfulgt av ≤ 2 tidligere kurer med kjemoterapi
- Målbar sykdom som definert av:
Målbar svulst >10 mm ved MR
- Karnofsky ytelsesstatus (PS) 60-100 % (for pasienter > 16 år) ELLER Lansky PS 60-100 % (for pasienter ≤ 16 år)
- Kroppsoverflateareal > 0,67 m2 og ≤ 2,21 m2
- Forventet levetid på minst 2 måneder
- En negativ uringraviditetstest er nødvendig for kvinnelige deltakere i fertil alder (≥13 år eller etter menstruasjonsstart)
Akseptabel leverfunksjon som definert av:
- Bilirubin ≤ 1,5 ganger øvre normalgrense
- AST (SGOT), ALT (SGPT) og alkalisk fosfatase ≤ 2,5 ganger øvre normalgrense
Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥ 70 ml/min ELLER serumkreatinin basert på alder som følger:
- 0,8 mg/dL (for pasienter ≤ 5 år)
- 1,0 mg/dL (for pasienter 6 til 10 år)
- 1,2 mg/dL (for pasienter 11 til 15 år)
- 1,5 mg/dL (for pasienter > 15 år)
Akseptabel hematologisk status som definert av:
- Granulocytt ≥ 1500 celler/mm3
- Blodplateantall ≥ 100 000 (plt/mm3)
- Serumalbumin ≥ 2,5 g/dL
Urinalyse:
en. Ingen klinisk signifikante abnormiteter
Akseptabel koagulasjonsstatus som definert av:
- PT/INR mindre enn 1,5
- PTT innenfor normale grenser
- Forsøkspersonene må kunne svelge og beholde orale medisiner
- Kvinnelige forsøkspersoner etter puberteten må godta å bruke en av de mer effektive prevensjonsmetodene under behandlingen og i 7 (syv) måneder etter at behandlingen er stoppet. Disse metodene inkluderer total avholdenhet (ingen sex), orale prevensjonsmidler ("pillen"), en intrauterin enhet (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant), eller medroksyprogesteronacetat-injeksjoner (Depo-provera-skudd).
- Mannlige forsøkspersoner etter puberteten må godta å bruke kondom med sæddrepende middel, selv etter en vasektomi, under samleie med kvinnelige partnere mens de behandles med Erivedge-kapsel og i 2 måneder etter siste dose for å unngå å eksponere et embryo eller foster for Vismodegib.
- Frivillig signert og datert et skriftlig IRB-godkjent informert samtykke fra forelder eller juridisk verge for subjektet
Ekskluderingskriterier:
- Samtidig kreftbehandling (kjemoterapi, strålebehandling, kirurgi, immunterapi, hormonbehandling, biologisk terapi) annet enn de som er spesifisert i protokollen. Pasienter må ha avbrutt de ovennevnte kreftbehandlingene i generelt ca. 3 uker (8 uker for strålebehandling) før den første dosen med studiemedisin, samt kommet seg etter toksisitet (til ≤ enn grad 2 bortsett fra alopecia) indusert av tidligere behandlinger.
- Får for tiden et annet undersøkelsesmiddel.
Ukontrollert samtidig sykdom inkludert, men ikke begrenset til:
- Aktive, ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner som krever systemisk terapi
- Diaré uansett årsak ≥ CTCAE grad 2
- Psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som ville kompromittere pasientsikkerheten eller begrense overholdelse av studiekrav, inkludert vedlikehold av en compliance/pilledagbok
- Enhver form for malabsorpsjonssyndrom som påvirker gastrointestinal funksjon betydelig
- Gravide eller ammende kvinnelige pasienter. MERK: Hvis en kvinnelig pasient blir gravid eller mistenker at hun er gravid mens hun deltar i denne studien, bør hun slutte å ta studiemedikamentet og umiddelbart informere sin behandlende lege.
- Tidligere behandling med en Hedgehog-hemmer
- Uvilje eller manglende evne til å overholde prosedyrer som kreves i denne protokollen
- Alvorlig ikke-malign sykdom (f.eks. hydronefrose, leversvikt eller andre tilstander) som kan kompromittere protokollmålene etter etterforskerens og/eller sponsorens mening.
- Anamnese med kongestiv hjertesvikt (CHF) eller ventrikulær arytmi som krever medisinering.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Vismodegib
Vismodegib vil bli doseret ved 150 mg-300 mg oralt (maks dose: 300 mg) en gang daglig på dag 1 til 28 i en 28-dagers syklus.
I fravær av uakseptabel toksisitet eller sykdomsprogresjon, kan behandlingen fortsette så lenge det tolereres.
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antall dager deltakere opplevde Progression Free Survival (PFS)
Tidsramme: 5 år
|
Progresjon er definert ved hjelp av Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.0), som en 20 % økning i summen av den lengste diameteren til mållesjonene, eller utseendet til nye lesjoner.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 2 år
|
For å bestemme sikkerheten og toleransen til Vismodegib som enkeltmiddel hos pediatriske og unge voksne pasienter med refraktær eller tilbakevendende pontine gliom
|
2 år
|
Bestem median overall overlevelse (OS) for deltakere
Tidsramme: 2 år
|
Total overlevelse (OS) og klinisk fordel (ORR + stabil sykdom, SD)
|
2 år
|
Evaluer virkningen av livskvaliteten til barn som mottar Vismodegib ved å bruke PedsQL spørreskjemaer
Tidsramme: 2 år
|
Evaluer virkningen av livskvalitet for barn som får Vismodegib ved å bruke PedsQL spørreskjemaer
|
2 år
|
Bestem responsratene til deltakerne basert på aktivering (eller ingen aktivering) av pinnsvinsignalveien deres
Tidsramme: 3 år
|
For å bestemme de objektive responsratene (delvis og fullstendig respons) for pasienter uten og med bevis på aktivering av Hedgehog-signalveien i svulstene deres
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Albert Cornelius, MD, Helen DeVos Children's Hospital
- Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NMTRCPG007
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Pontine Glioma
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI); Food and Drug Administration (FDA)Aktiv, ikke rekrutterendeGenmodifiserte T-celler i behandling av pasienter med tilbakevendende eller refraktært malignt gliomTilbakevendende glioblastom | Tilbakevendende ondartet gliom | Ildfast malignt gliom | Tilbakevendende WHO Grad III Gliom | Tilbakevendende WHO grad II Gliom | Ildfast glioblastom | Ildfast WHO Grade II Gliom | Ildfast WHO Grade III GliomForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaBlue Earth Diagnostics, Inc; Dragon Master FoundationRekrutteringGlioma | Gliom av høy grad | Gliom, ondartet | Diffus gliom | Gliom intrakranieltForente stater
-
University of California, San FranciscoBeiGene USA, Inc.; Pacific Pediatric Neuro-Oncology ConsortiumRekrutteringGlioblastom | Ondartet gliom | Tilbakevendende glioblastom | Tilbakevendende WHO Grad III Gliom | WHO Grad III Gliom | IDH2-genmutasjon | IDH1 genmutasjon | Gliom av lav grad | Tilbakevendende WHO grad II Gliom | WHO Grad II GliomForente stater
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeGlioblastom | Ondartet gliom | WHO Grad III Gliom | Tilbakevendende gliom | Ildfast gliomForente stater
-
Hospital del Río HortegaFullførtGlioma | Glioblastom | Gliom av lav kvalitet | Gliom, ondartet | Gliom av høy kvalitetSpania
-
Sabine Mueller, MD, PhDPacific Pediatric Neuro-Oncology ConsortiumRekrutteringGlioblastom | Ondartet gliom | Tilbakevendende glioblastom | Tilbakevendende ondartet gliom | Tilbakevendende grad III Gliom | Grad III GliomForente stater, Australia, Israel, Sveits
-
Children's Hospital of PhiladelphiaBlue Earth Diagnostics; Dragon Master FoundationHar ikke rekruttert ennåGlioma | Gliom av lav kvalitet | Gliom, ondartet | Lavgradig hjernegliom | Gliom intrakranieltForente stater
-
Beijing Tiantan HospitalDuke UniversityUkjentGlioblastom | Gliom av høy grad | Gliom, ondartet | Gliom av hjernestammeKina
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringGlioma | Gliom av høy grad | Ondartet gliom | Gliomer | Gliom av lav gradForente stater
-
Susan ChangGE Healthcare; Sigma-Aldrich; Phillips-MedisizeRekrutteringTilbakevendende WHO Grad III Gliom | WHO Grad III Gliom | WHO Grad II Gliom | Tilbakevendende gliom av grad II fra Verdens helseorganisasjon (WHO).Forente stater
Kliniske studier på Vismodegib
-
University of Michigan Rogel Cancer CenterFullførtKarsinom, basalcelleForente stater
-
Genentech, Inc.Fullført
-
Hoffmann-La RocheFullførtBasalcellekarsinomItalia, Tsjekkia, Ungarn, Belgia, Canada, Irland, Mexico, Portugal, Slovenia, Spania, Tyrkia, Brasil, Bosnia og Herzegovina, Romania, Storbritannia, Tyskland, Israel, Frankrike, Hellas, Den russiske føderasjonen, Litauen, Nederland, N... og mer
-
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...FullførtProstatakreftForente stater
-
SRH Wald-Klinikum Gera GmbHFullførtBasalcellekarsinomTyskland
-
University Hospital, LilleHoffmann-La RocheFullførtBasalcellekarsinomFrankrike
-
University of ArizonaGenentech, Inc.FullførtBasalcellekarsinomForente stater
-
Hoffmann-La RocheTilbaketrukketIdiopatisk lungefibrose
-
Hoffmann-La RocheFullført