GRN 유전자 돌연변이로 인한 프로그래눌린 부전 치료를 위한 니모디핀의 용량 결정 연구

포함 기준(모두 충족해야 함):

• 현지 IRB 규정에 따라 피험자 및/또는 피험자의 간병인으로부터 얻은 서명 및 날짜가 있는 서면 동의서
• 유전자 검사로 확인되고 FTD에 대한 국제(2011) 기준(Rascovsky et al., 2011), Boeve(2003) 기준(B. F. Boeve, Lang, & Litvan, 2003) CBS의 경우 또는 Gorno-Tempini 기준(2011) 원발성 진행성 실어증의 경우(Gorno-Tempini et al., 2011)(알려진 유전자 보인자 상태) 또는
• 알려진 질병 관련 돌연변이가 있는 가족의 무증상 GRN 돌연변이 보유자(유전자 보유자 상태가 알려짐);
• 나이: >30
• 스크리닝 방문 시 MMSE ≥ 10.
• 연구자가 모든 연구 절차를 준수할 수 있다고 판단
• 연구자의 의견에 따르면 환자는 프로토콜을 준수하고 연구를 완료할 확률이 높습니다.
• 다른 최근의 심각한 의학적 상태가 없음.

제외 기준(다음 중 하나는 대상이 연구에 등록되는 것을 제외함):

• 니모디핀 사용에 대한 과민증 또는 기타 금기증
• 프로그래눌린 수치를 변경할 수 있는 전신 자가면역 질환(예: 류마티스 관절염, 갑상선 질환 또는 당뇨병).
• 전신 코르티코스테로이드 또는 기타 항염증제를 정기적으로 사용합니다. 스크리닝 전 30일 동안 안정적인 용량을 사용하고 시험 기간 동안 동일한 용량을 유지하는 데 동의하는 경우 NSAID 사용이 허용됩니다.
• 피험자가 임신 중이거나, 연구 과정 중에 임신할 계획이 있거나, 소변 임신 테스트에서 양성을 나타냅니다.
• 연구 기간 동안 외과적으로 불임이 아닌 경우 두 가지 형태의 피임법을 사용하지 않으려 합니다.
• 5년 이내의 암 병력(피부 기저 세포 CA 제외).
• 심근 경색, 심장 전도 차단, 부정맥 또는 조사자의 의견에 따른 기타 심각한 심장 질환의 병력(보드 인증 심장 전문의와 상의).
• 소화성 궤양의 병력.
• 통풍 또는 잘 조절되지 않는 당뇨병과 같은 대사 질환.
• 조사자가 임상적으로 중요하다고 판단하는 경우 스크리닝 전 1년 이내에 알코올 또는 약물 남용 이력.
• 현재 악성 종양 또는 임상적으로 유의한 혈액, 내분비, 심혈관, 신장, 간, 위장관 또는 신경계 질환. 적어도 지난 1년 동안 상태가 안정적이었고 연구자가 환자의 연구 참여를 방해하지 않는다고 판단한 경우 환자가 포함될 수 있습니다.
• 다음 중 하나에 대한 CT 또는 MRI 증거: 수두증, 뇌졸중, 공간 점유 병변, 뇌 감염 또는 FTD, CBS 또는 진행성 실어증 이외의 임상적으로 중요한 CNS 질환.
• 수축기 혈압이 180보다 크거나 90mmHg보다 작습니다. 확장기 혈압이 105보다 크거나 50mmHg보다 작습니다.
• 스크리닝 시 비정상 ECG 및 조사자 및/또는 위원회 공인 심장 전문의에 의해 임상적으로 중요한 것으로 판단됨.
• 스크리닝 후 30일 이내 또는 이전 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 약물 사용 또는 조사 약물 연구 참여.
• 시험 시작 전 4주 이내에 니모디핀 사용.
• 시작 4주 이내 또는 연구 과정 동안 칼슘 채널 길항제, 혈액 희석제(예: 클로피도그렐, 와파린) 또는 니아신과 병용하는 스타틴 약물.
• 크레아티닌 ≥ 1.7, 검사실 정상 참조 범위 미만의 B12 또는 부위의 검사실 정상 참조 범위보다 높은 TSH를 포함하여 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 검사실 이상. 스크리닝 시 B12 또는 TSH 수치가 비정상적인 피험자는 조사자의 재량에 따라 포함될 수 있습니다.
• 어떤 이유로든 MRI 검사에 대한 금기(예: 심한 밀실 공포증, 체내 강자성 금속).