산발성 근위축성 측삭 경화증(SALS)에서의 멕실레틴 (MX-ALS-001)

포함 기준:

• 산발성 근위축성 측삭 경화증(SALS)이 수정된 El Escorial 기준에 의해 정의된 대로 검사실에서 지원하는 개연성, 개연성 또는 확실한 ALS로 진단된 경우.
• 18세 이상.
• 질병 기간 ≤ ALS 증상 발병 후 36개월.
• 정보에 입각한 동의를 제공하고 시험 절차를 따를 수 있습니다.
• 피험자는 최소 30일 동안 riluzole을 복용하지 않았거나 무작위 배정 전 최소 60일 동안 riluzole을 1일 2회 50mg 복용해야 합니다(riluzole에 노출되지 않은 피험자는 연구에 허용됨).
• 피험자는 무작위 배정 전 최소 30일 동안 시클로벤자프린, 바클로펜, 카리소프로돌 또는 메토카바몰과 같은 근육 경련에 대한 약물을 복용하지 않았거나 무작위 배정 전 최소 60일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
• 사이트에 대한 지리적 접근성.
• 여성은 연구 기간 동안 임신해서는 안 되며 두 가지 피임 요법을 기꺼이 사용하고 연구 과정 내내 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
• 느린 폐활량(SVC)은 스크리닝 방문 시 성별, 키 및 연령에 대해 예측된 값의 50% 이상을 측정합니다.
• 연구자가 결정한 바와 같이 의학적으로 요추 천자(LP)를 받을 수 있는 피험자(예: 출혈 장애 없음, 국소 마취제에 대한 알레르기, LP 부위 또는 그 부근의 피부 감염 또는 높은 두개내압의 증거).
• 연구책임자(PI)의 판단에 따라 연구 과정 내내 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다.
• 간병인이 연구 약물 분배를 도와야 합니다.

제외 기준:

• 기관절개술과 같은 침습적 인공호흡기 의존성.
• 크레아티닌 수치가 1.5밀리그램/데시리터 이상입니다.
• 혈청 글루탐산 옥살로아세트산 트랜스아미나제(아스파르테이트 트랜스아미나제)/혈청 글루타민 피루브산 트랜스아미나제(알라닌 아미노트랜스퍼라제)가 스크리닝 시 정상 상한치의 3배 이상.
• 멕실레틴 또는 리도카인에 대해 알려진 민감성 또는 불내성 병력.
• 지난 1년 동안의 약물 남용, 불안정한 정신 질환, 인지 장애 또는 치매의 병력.
• 심전도에서 임상적으로 유의한 전도 이상 또는 심장 부정맥의 알려진 병력.
• 간질의 알려진 병력.
• 지난 24개월 이내에 알려진 울혈성 심부전(CHF) 병력 또는 심근 경색 병력.
• 기준선 방문 전 60일 동안 멕실레틴 사용.
• 기준선 방문 전 30일 이내에 고용량 크레아틴(1일 10g 초과)을 포함한 임의의 다른 실험적 제제(라벨 외 사용 또는 연구용)에 대한 노출.
• 아미오다론, 플레카이니드, 둘록세틴, 티자니딘 또는 클로자핀 사용.
• 임산부 또는 현재 모유 수유 중인 여성.
• 기준선 방문 전 60일 미만의 다이어프램 페이싱 시스템(DPS) 장치 배치.
• 기준선 방문 후 계획된 DPS 장치 이식.