뇌성마비에서 다리 또는 다리와 팔의 경직을 치료하기 위한 보툴리눔톡신 A형 장기 공개 연구
2017년 9월 28일 업데이트: Merz Pharmaceuticals GmbH
하지의 경직 또는 상지와 하지의 결합된 경직 치료를 위한 Xeomin®(Incobotulinumtoxin A, NT 201)의 안전성과 효능을 조사하기 위한 공개 라벨, 비대조, 다기관 장기 연구 뇌성마비 아동 및 청소년(2세 - 17세)
본 연구의 목적은 소아/청소년(2-17세)을 장기간 치료함에 있어 보툴리눔 독소 A형을 다리 또는 다리와 한쪽 팔의 근육에 주사하는 것이 안전한지 여부를 결정하는 것입니다. 뇌성 마비로 인한 증가된 근육 긴장/통제할 수 없는 근육 경직(경련).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
370
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Goyang, 대한민국, 410-773
- Merz Investigational Site #082019
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Incheon, 대한민국, 400-711
- Merz Investigational Site #082021
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Seongnam-si, 대한민국, 463-712
- Merz Investigational Site #082018
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Seoul, 대한민국, 135-710
- Merz Investigational Site #082020
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Bochum, 독일, 44791
- Merz Investigational Site #049328
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Muenster, 독일, 48149
- Merz Investigational Site #049329
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Munich, 독일, 80337
- Merz Investigational Site #049327
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Vogtareuth, 독일, 83569
- Merz Investigational Site #049326
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Kazan, 러시아 연방, 420097
- Merz Investigational Site #007014
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Khabarovsk, 러시아 연방, 680038
- Merz Investigational Site #007015
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Novosibirsk, 러시아 연방, 630091
- Merz Investigational Site #007018
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Saint-Petersburg, 러시아 연방, 194100
- Merz Investigational Site #007017
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Smolensk, 러시아 연방, 214029
- Merz Investigational Site #007013
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Stavropol, 러시아 연방, 355029
- Merz Investigational Site #007019
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Bucharest, 루마니아, 041408
- Merz Investigational Site #040003
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Bucharest, 루마니아, 041914
- Merz Investigational Site #040001
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Iasi, 루마니아, 700309
- Merz Investigational Site #040002
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Banska Bystrica, 슬로바키아, 97409
- Merz Investigational Site #421003
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Bratislava, 슬로바키아, 82108
- Merz Investigational Site #421008
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Krompachy, 슬로바키아, 05342
- Merz Investigational Site #421006
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Levoca, 슬로바키아, 05401
- Merz Investigational Site #421004
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Tallinn, 에스토니아, 13419
- Merz Investigational Site #372001
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Tartu, 에스토니아, 51014
- Merz Investigational Site #372002
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Vienna, 오스트리아, 1100
- Merz Investigational Site #043036
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Dnipropetrovsk, 우크라이나, 49027
- Merz Investigational Site #380001
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Kharkiv, 우크라이나, 61068
- Merz Investigational Site #380005
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Kiev, 우크라이나, 04209
- Merz Investigational Site #380002
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Odessa, 우크라이나, 65012
- Merz Investigational Site #380003
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Jerusalem, 이스라엘, 91240
- Merz Investigational Site #972003
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Merz Investigational Site #972001
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Merz Investigational Site #972002
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Brno, 체코, 65691
- Merz Investigational Site #420029
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Olomouc, 체코, 77520
- Merz Investigational Site #420028
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Elazig, 칠면조, 23119
- Merz Investigational Site #090005
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Izmir, 칠면조, 35100
- Merz Investigational Site #090003
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Izmit, 칠면조, 41380
- Merz Investigational Site #090002
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Bialystok, 폴란드, 15-274
- Merz Investigational Site #048089
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Gdansk, 폴란드, 80-389
- Merz Investigational Site #048063
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Kraków, 폴란드, 30-539
- Merz Investigational Site #048059
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Lublin, 폴란드, 20-828
- Merz Investigational Site #048084
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Lubon, 폴란드, 62-030
- Merz Investigational Site #048072
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Sandomierz, 폴란드, 27-600
- Merz Investigational Site #048075
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Warsaw, 폴란드, 02-315
- Merz Investigational Site #048061
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
연구 MRZ60201_3070_1 완료자를 위한 주요 임상 포함 기준:
- 12주에서 16주 사이의 두 주사 주기 기간으로 세 가지 용량 그룹 중 임의의 것에서 도입 연구 MRZ60201_3070_1을 완료한 하지[LL] 경련이 있는 피험자.
- 발바닥 굴근에서 Ashworth 척도[AS] 점수 ≥2(적어도 일방적). AS 점수가 1인 피험자의 경우, 조사자는 재주입에 대한 임상적 필요성을 결정해야 합니다.
- 다음에 대한 조사자의 임상적 판단에 따른 NT 201을 사용한 경련 치료에 대한 임상적 필요성:
8 U/kg BW NT 201(최대 200 U)로 LL 경직을 평발에 일방적으로 치료하고 임상 패턴 굴곡 무릎 또는 대퇴 내전 치료를 위해 추가 8 U/kg BW NT 201(최대 200 U) 필요( 동측) 또는 각 측의 첨족에 8 U/kg BW NT 201(최대 200 U)로 LL 경직의 양측 치료.
다른 임상 패턴의 치료는 허용되지 않습니다.
MRZ60201_3070_1에 참여하지 않은 피험자에 대한 주요 임상 포함 기준:
- 2~17세(포함)의 여성 또는 남성 피험자.
- 사지 경직을 치료하기 위해 BoNT 주사가 임상적으로 필요한 일측 또는 양측 CP.
- 발바닥 굴근에서 AS 점수 ≥ 2(적어도 일방적).
네 가지 치료 조합 중 하나에서 연구자의 임상적 판단에 따른 임상적 필요성:
- LL(s) 치료 전용(Gross Motor Function Classification System[GMFCS] 레벨 IV): 8 U/kg BW NT 201(최대 200 U)로 LL 경직을 첨족에, 8 U/kg BW NT로 일방적 치료 굴곡된 무릎 또는 내전된 허벅지에 201(최대 200U) 또는 각 첨족부에 8U/kg BW NT 201(최대 200U)로 LL 경직의 양측 치료(양측 AS 점수 ≥ 2).
- 편측 UL 및 편측 LL 조합의 경우(GMFCS 수준 I-III): 8 U/kg BW NT 201(최대 200 U)로 LL 경직의 편측 치료, 8 U/kg BW NT 201(최대 200 U) 굴곡된 무릎 또는 내전된 허벅지에 200U) + 굴곡된 팔꿈치, 굴곡된 손목, 꽉 쥔 주먹, 손바닥 안의 엄지 및/또는 내전된 팔뚝에 4U/kg BW NT 201(최대 100U)로 UL 경직의 일방적 치료.
- 편측 UL 및 편측 LL 조합(GMFCS 수준 IV-V)의 경우: LL 경직의 편측 치료로 8 U/kg BW NT 201(최대 200 U)을 첨족에, 4 U/kg BW NT201(최대 100 U)을 굴곡된 무릎 또는 내전된 허벅지에 4 U/kg BW NT 201(최대 100 U)을 사용하여 굴곡된 팔꿈치, 굴곡된 손목, 꽉 쥔 주먹, 손바닥의 엄지손가락 및/또는 내전된 팔뚝으로의 UL 경직의 일방적 치료.
- 편측 UL 및 양측 LL 조합의 경우(GMFCS 수준 I-III): 8 U/kg BW NT 201(최대 200 U)을 사용한 LL 경직의 양측 치료(양측 AS 점수 ≥ 2) 및 일측 치료 4 U/kg BW NT 201(최대 100 U)의 UL 경직을 구부린 팔꿈치, 구부린 손목, 꽉 쥔 주먹, 손바닥의 엄지 및/또는 회내 전완.
제외 기준:
MRZ60201_3070_1을 완료한 피험자에 대한 제외 기준:
- 계획된 주사 지점 영역의 감염 및/또는 염증.
- 초경의 병력이 있는 여성의 임신.
- 중요한 장기의 활동성 질병을 나타내는 임상적으로 관련된 병리학적 소견.
MRZ60201_3070_1에 참여하지 않은 피험자에 대한 제외 기준:
- 대상 사지의 경직(예: 근긴장이상) 이외의 주요 형태의 근육 과긴장 또는 대상 임상 패턴의 수동 신장 시 관절 운동 범위의 심각한 제한으로 정의되는 고정 구축.
- 스크리닝 방문(V1) 전 12개월 이내에, 스크리닝 기간 내에 또는 본 연구에 참여하는 시기에 계획된 BoNT 주사로 치료하도록 의도된 쪽(들)의 첨족 수술.
- BoNT 주입이 필요한 고관절 굴곡.
- 고관절 외전이 40° 미만으로 제한되거나 사전 진단된 이동 비율이 30을 초과합니다.
- 스크리닝 방문(V1) 전 2주 이내 및/또는 스크리닝 기간 내에 백신 접종.
- 치료된 사지의 해결되지 않은 골절.
- 인공 호흡기 의존성.
- 중증 신경학적 진단 및 뇌성마비 범위 밖의 동반이환.
- 순수한 이상운동성 CP 또는 주로 이상운동성 움직임이 있는 혼합 CP.
- 스크리닝 방문(V1) 전 14주 내, 스크리닝 기간 내 및/또는 연구 기간 동안 투여되도록 의도된 모든 신체 부위에 대한 BoNT(본 연구에서 연구 약물 제외)로의 치료.
- 스크리닝 방문(V1) 전 6개월 이내, 스크리닝 기간 내 및/또는 연구 기간 동안 투여할 예정인 임의의 근육의 페놀 또는 알코올 치료.
치료
- 말초 근육 이완제로 작용하는 약물
- 경막내 바클로펜, 또는
- 스크리닝 방문(V1) 전 2주 이내에, 스크리닝 기간 내에 투여되고/되거나 연구 기간 동안 투여되도록 의도된 경구용 항응고제.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 체중 kg당 16-20 단위 incobotulinumtoxinA
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활성 성분: 복합 단백질이 없는 Clostridium Botulinum 신경독 A형.
0.9% 염화나트륨(NaCl)으로 분말을 재구성하여 제조한 주사용 용액; 주입 주기당 총 투여량: 최대 500 단위; 투여 방식: 경련성 근육에 근육내 주사.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 및 주사 주기당 치료 긴급 부작용(TEAE)의 발생
기간: 첫 번째 주사 시점부터 연구 방문 종료까지(50-66주차)
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TEAE는 첫 번째 주사 시점부터 연구 방문 종료 시점(50-66주)까지 관찰된 사건입니다.
여기에 보고된 값은 영향을 받는 참가자 수를 나타냅니다.
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첫 번째 주사 시점부터 연구 방문 종료까지(50-66주차)
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TEAESI(특별 관심 대상 치료 긴급 부작용)의 발생 전체 및 주사 주기당
기간: 첫 번째 주사 시점부터 연구 방문 종료까지(50-66주차)
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시험 수행 전반에 걸쳐 독소 확산을 나타내는 것으로 생각되는 치료 후 발생하는 TEAE는 TEAESI로 정의됩니다.
여기에 보고된 값은 영향을 받는 참가자 수를 나타냅니다.
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첫 번째 주사 시점부터 연구 방문 종료까지(50-66주차)
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전체 및 주사 주기당 치료 긴급 심각한 부작용(TESAE)의 발생
기간: 첫 번째 주사 시점부터 연구 방문 종료까지(50-66주차)
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TESAE는 첫 번째 주사 시점부터 연구 방문 종료 시점(50-66주)까지 관찰된 사건입니다.
여기에 보고된 값은 영향을 받는 참가자 수를 나타냅니다.
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첫 번째 주사 시점부터 연구 방문 종료까지(50-66주차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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각 주사 주기의 99일차(14주차)에 연구자의 전체 내약성 평가
기간: 1차, 2차, 3차 및 4차 주입 주기의 99일(14주차)
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내약성에 대한 연구자의 전반적인 평가는 1 = 매우 좋음, 2 = 좋음, 3 = 보통 및 4 = 나쁨의 4점 순서 척도로 평가되었습니다.
4차 주사 주기의 99일(14주차)에 대한 결과는 연구 방문 종료 시점에 수집되었습니다.
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1차, 2차, 3차 및 4차 주입 주기의 99일(14주차)
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기준선에서 다른 모든 방문까지, 각 주사 주기의 1일차부터 29일차(4주차), 57일차(8주차, 첫 번째 주사 주기만 해당) 및 99일차까지 좌우 발바닥 굴근(PF) AS 점수의 변화( 각 주입 주기의 14주차)
기간: 다른 모든 방문(V3, V4, V5, V6, V7, V8, V9, V10 및 V11)에 대한 기준선(1일, 방문 [V] 2); 각 주사 주기의 1일차부터 각 주사 주기의 29일차(4주차), 57일차(8주차, 첫 번째 주사 주기만 해당) 및 99일차(14주차)까지
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Ashworth 척도(AS)는 경련이 있는 임상 시험에서 잘 알려져 있고 일반적으로 사용되는 척도입니다.
경련성 근육에서 수동 운동에 대한 저항이 평가됩니다.
0(= 톤 증가 없음)에서 4(=굴곡 또는 신전 시 사지가 경직됨) 범위의 5점 척도입니다.
양측 첨족이 있는 참가자의 경우, 효능 분석을 위한 신체 쪽, 즉 "일차 신체 쪽"은 스크리닝 시 조사자가 결정하고 전체 연구 동안 유지되었습니다.
V3 = 첫 번째 주입 주기의 4주차; V4 = 첫 번째 주입 주기의 8주차; V5 = 2차 주입 주기의 1일차; V6= 2차 주입 주기의 4주차; V7 = 3차 주입 주기의 1일차; V8 = 3차 주입 주기의 4주차; V9 = 4차 주입 주기의 1일차; V10 = 4차 주입 주기의 4주차; V11= 4차 주사 주기의 14주차 = 연구 방문 종료.
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다른 모든 방문(V3, V4, V5, V6, V7, V8, V9, V10 및 V11)에 대한 기준선(1일, 방문 [V] 2); 각 주사 주기의 1일차부터 각 주사 주기의 29일차(4주차), 57일차(8주차, 첫 번째 주사 주기만 해당) 및 99일차(14주차)까지
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각 주사 주기의 29일차(4주차)에 조사자, 아동/청소년 및 부모/보호자의 전반적 변화 인상 척도(GICS)
기간: 1차, 2차, 3차, 4차 주입주기 29일차(4주차)
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GICS는 치료로 인한 변화의 인상을 평가하기 위한 글로벌 결과입니다.
GICS는 조사자, 참가자(가능한 경우) 및 부모/보호자(해당되는 경우)에 의해 평가되었습니다.
GICS는 +3(매우 향상된 기능)에서 -3(매우 훨씬 나쁜 기능)까지 범위의 7점 리커트 척도입니다.
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1차, 2차, 3차, 4차 주입주기 29일차(4주차)
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각 주사 주기의 29일차(4주차)에 좌측 및 우측 PF의 발바닥 굴근 경직 척도(GICS-PF)의 변화에 대한 연구자의 전반적인 인상
기간: 1차, 2차, 3차, 4차 주입주기 29일차(4주차)
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GICS는 치료로 인한 변화의 인상을 평가하기 위한 글로벌 결과입니다.
GICS는 조사자, 참가자(가능한 경우) 및 부모/보호자(해당되는 경우)에 의해 평가되었습니다.
GICS는 +3(매우 많이 향상된 기능)에서 -3(매우 훨씬 더 나쁜 기능)까지 범위의 7점 리커트 척도입니다.
양측성 첨족이 있는 참가자의 경우, 효능 분석을 위한 신체 측면인 "일차 신체 측면"이 스크리닝 시 조사관에 의해 결정되었고 전체 연구 동안 유지되었습니다.
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1차, 2차, 3차, 4차 주입주기 29일차(4주차)
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각 주사 주기(IC)의 1일차부터 29일차(4주차), 57일차(8주차, 1차 IC만) 및 1일차까지 기준선에서 다른 모든 방문까지 왼쪽 및 오른쪽 PF의 수정된 Tardieu 척도(MTS)의 변화 각 주입 주기의 99(14주차)
기간: 다른 모든 방문(V3, V4, V5, V6, V7, V8, V9, V10 및 V11)에 대한 기준선(1일, 방문 [V] 2); 각 IC의 1일차부터 각 IC의 29일차(4주차), 57일차(8주차, 첫 번째 IC 주기만 해당) 및 99일차(14주차)까지
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MTS는 수동 근육 신장의 서로 다른 조건에서 측정된 두 각도를 빼서 경련성 근긴장도를 평가합니다.
R2는 느린 속도에서 수동적인 움직임이 있는 수동적인 동작 범위의 각도입니다.
R1은 "catch-and-release" 또는 clonus가 가능한 가장 빠른 속도로 트리거될 수 있는 각도입니다.
점수 값은 측정된 (R2-R1) 차이, 즉 검사된 근육의 동적 톤 구성 요소를 나타냅니다.
(R2-R1)의 감소는 경직의 동적 구성 요소의 감소, 즉 동적 근육 경직의 개선을 나타냅니다.
V3 = 1차 IC의 4주차; V4 = 1차 IC의 8주차; V5 = 2차 IC의 1일차; V6 = 2차 IC의 4주차; V7 = 3차 IC의 1일차; V8 = 3차 IC의 4주차; V9 = 4차 IC의 1일차; V10 = 4차 IC의 4주차; V11 = 4차 IC의 14주차 = 연구 종료 방문.
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다른 모든 방문(V3, V4, V5, V6, V7, V8, V9, V10 및 V11)에 대한 기준선(1일, 방문 [V] 2); 각 IC의 1일차부터 각 IC의 29일차(4주차), 57일차(8주차, 첫 번째 IC 주기만 해당) 및 99일차(14주차)까지
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기준선에서 모든 방문까지, 각 IC의 1일차부터 29일차(4주차), 57일차(8주차, 1차 IC 주기만 해당) 및 각각의 주사 99일차(14주차)
기간: 다른 모든 방문(V3, V4, V5, V6, V7, V8, V9, V10 및 V11)에 대한 기준선(1일, 방문 [V] 2); 각 IC의 1일차부터 각 IC의 29일차(4주차), 57일차(8주차, 첫 번째 IC 주기만 해당) 및 99일차(14주차)까지
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경직으로 인한 통증에 대한 설문지(QPS)는 경직 관련 통증에 대한 뇌성마비 아동 및 청소년(2-17세)의 참가자 보고 결과입니다.
QPS로 평가할 통증 강도(참가자) 및 통증 빈도(부모/간병인).
통증 강도에 대한 QPS 총 점수 범위는 0('아프지 않음')에서 10('가장 아프다')까지입니다.
관찰된 통증 빈도에 대한 QPS 총 점수 범위는 0(전혀 없음)에서 4(항상)입니다.
V3 = 1차 IC의 4주차; V4 = 1차 IC의 8주차; V5= 2차 IC의 1일차; V6 = 2차 IC의 4주차; V7 = 3차 IC의 1일차; V8 = 3차 IC의 4주차; V9 = 4차 IC의 1일차; V10 = 4차 IC의 4주차; V11 = 4차 IC의 14주차 = 연구 종료 방문.
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다른 모든 방문(V3, V4, V5, V6, V7, V8, V9, V10 및 V11)에 대한 기준선(1일, 방문 [V] 2); 각 IC의 1일차부터 각 IC의 29일차(4주차), 57일차(8주차, 첫 번째 IC 주기만 해당) 및 99일차(14주차)까지
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기준선에서 모든 주사 방문 및 연구 종료까지 총 운동 기능 측정(GMFM)-66 점수의 변화
기간: 기준선에서 2차(V5), 3차(V7), 4차(V9) IC의 1일 및 연구 종료(44-68주차)(V11)
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GMFM-66은 뇌성마비 참가자의 시간 경과에 따른 총 운동 기능의 변화를 측정하도록 설계되고 검증된 표준화된 관찰 66개 항목 도구입니다.
점수 값은 총 GMFM-66 점수를 나타냅니다.
총 GMFM 점수 범위는 0(최악)에서 100(최상)까지입니다.
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기준선에서 2차(V5), 3차(V7), 4차(V9) IC의 1일 및 연구 종료(44-68주차)(V11)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 7월 18일
처음 게시됨 (추정)
2013년 7월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 9월 28일
마지막으로 확인됨
2017년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MRZ60201_3071_1
- 2012-005055-17 (EudraCT 번호)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .