심부전에 대한 AAV1-CMV-Serca2a 유전자 치료 시험 (AGENT-HF)
2017년 8월 28일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
중증 심부전 환자의 SERCA2a 유전자 전달에 대한 2상 연구
이 연구의 목적은 다중 양식 심장 영상을 사용하여 심장 용적 및 기능에 대한 관상 동맥 내 SERCA2a 유전자 전달의 효과를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
SERCA2a 유전자 전달의 목적은 쇠약해진 심실의 수축기 및 확장기 기능을 개선하는 것입니다.
연구에 따르면 실패한 심실에서 SERCA2a의 감소는 수축 억제의 핵심 요소이며 SERCA2a 수준의 회복은 좌심실 기능 및 리모델링을 개선할 수 있습니다.
이 연구의 목적은 CMV 프로모터(AAV1-CMV-SERCA2a)에 의해 구동되는 근형질 세망 칼슘 ATPase(SERCA2a)를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터가 중증 심부전 환자의 심실 리모델링에 미치는 영향을 조사하는 것입니다. 다양한 방식의 심장 영상을 사용합니다.
이것은 2상 단일 중심 이중 맹검 무작위 위약 대조 병렬 연구입니다.
이 연구는 최적의 표준 의료 요법을 받는 좌심실 박출률이 35% 이하인 NYHA IIIb/IV의 증상이 있는 심부전 환자 44명을 등록할 것입니다.
AAV1에 대한 중화 항체가 없는지 1차적으로 확인합니다.
혈청 음성 환자는 무작위로 1x10e13 AAV1-CMV-Serca2a 또는 위약을 단일 관상동맥 내 주입으로 받게 됩니다.
다음 6개월 동안의 좌심실 수축기말 용적(주사 전과 6개월 후 256-슬라이스 CT 스캔으로 측정)의 진화가 1차 종료점이 될 것입니다.
2차 종점에는 LVEF, 이완기 용적, VO2max, 심초음파 리모델링, BNP, 심장 혈류역학 및 생물학적 안전성 프로필의 변화가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75013
- CHU Pitié-Salpêtrière
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- NYHA 클래스 III/IV 중증 심부전 환자 ≥ 3개월
- 허혈성 또는 비허혈성 기원
- 좌심실 박출률 ≤35%
- 환자는 최소 1개월 동안(이뇨제 용량 적정 제외) 최적(최대 내약 용량) 치료(이뇨제, 레닌-안지오텐신-알도스테론 시스템 차단제, 베타 차단제, ±Ivabradine)를 받고 있어야 하며 안정적이어야 합니다.
- 지난 한 달 동안 비대상성 울혈성 심부전 없음
- ICD가 3개월 이상 전에 이식된 경우 ICD 포함 또는 제외, RCT가 6개월 이상 이전에 이식된 경우 biventricular pacing 포함 또는 제외
- 임신 가능성이 있는 모든 여성은 시험용 의약품 투여 전에 소변 임신 검사에서 음성이어야 합니다.
- 환자는 이 연구에 참여하기 위해 서면 동의서를 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 18세 미만 또는 80세 초과
- 지난 3개월 동안 AAV1 혈청양성(역가 <1:2)
- 영구 심실 조율이 없는 심방 세동
- 관상 동맥 재생술 또는 심장 수술 또는 심장 박동기 이식 < 3개월
- TIMI-3 흐름이 있는 하나 이상의 관상 동맥이 없는 허혈성 심장 질환
- 제한성 심근병증, 비후성 폐쇄성 심근병증, 심장막 질환, 심장 아밀로이드증
- 이미 이식되었거나 외부 심실 보조 장치를 긴급하게 이식해야 하는 심장 이식
- 심근경색(STEMI 또는 NSTEMI) < 3개월
- 지난 28일 동안 정맥 내 양성 수축 촉진제 또는 이뇨제로 치료
- 임신 또는 간호 환자
- 효과적인 피임 수단이 없는 가임기 여성 환자
- 크레아티닌 청소율 < 30 mL/min으로 정의되는 중증 신부전(마지막 혈액 검사가 6개월 미만 완료됨)
- 간부전, 만성 간 질환 또는 실험실 검사 > 3 x N(AST, ALT, ALP))(마지막 혈액 검사가 6개월 미만 완료됨)
- 혈소판 감소증(<50,000/mm3
- 면역억제제로 치료받고 있는 환자, 면역결핍증이 있거나 호중구 수가 < 1000 mm3인 환자
- 최근 패혈증(< 3개월)
- 활성 신생물 또는 치료 < 5년
- 의료 보험 없음
- 환자가 다른 무작위 연구에 등록됨
- 환자가 프로토콜 절차를 이해하지 못함 후원자가 프로토콜을 잘 준수하지 않는다고 의심함
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MYDICAR-단일 관상동맥내 주입
유전자 / AAV1 Serca2a (MYDICAR)
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AAV1/세르카2a
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 위약; 단일 관상 동맥 주입
위약 대조
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단일 관상 동맥 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CT-Scan으로 측정한 좌심실 수축기말 용적
기간: 생후 6개월
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CT-Scan으로 측정한 좌심실 수축기말 용적 / 기준선에서 6개월까지의 변화
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생후 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CT 스캔 기타 측정: 좌심실 이완기말 용적
기간: 생후 6개월 및 12개월
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CT 스캔 기타 측정: 좌심실 이완기 말 용적 / 기준선에서 6개월 및 12개월까지의 변화
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생후 6개월 및 12개월
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심장 용적 및 기능
기간: 생후 6개월 및 12개월
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심장 용적 및 기능 / 기준선에서 6개월 및 12개월까지의 변화
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생후 6개월 및 12개월
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심장 혈역학 파라미터
기간: 생후 6개월
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심장 혈류역학 파라미터; 기준선에서 6개월로 변경
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생후 6개월
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VO2 최대
기간: 생후 6개월 및 12개월
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VO2 최대; 기준선에서 6개월 및 12개월로 변경
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생후 6개월 및 12개월
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심초음파로 평가한 심장 기능
기간: 생후 6개월 및 12개월
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기준선에서 6개월 및 12개월까지의 변화: 심초음파 평가
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생후 6개월 및 12개월
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삶의 질(캔자스시티 점수)
기간: 3,6,9,12개월에
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기준선에서 3,6,9,12개월까지의 변화: 삶의 질
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3,6,9,12개월에
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NT-ProBNP
기간: 생후 6개월 및 12개월
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기준선에서 6개월 및 12개월까지의 변화: NT-ProBNP
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생후 6개월 및 12개월
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심혈관 사건까지의 시간
기간: 생후 6개월 및 12개월
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심혈관 사건까지의 시간(모든 원인으로 인한 사망, 심장 이식, LVAD 이식) - 12개월까지 투여
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생후 6개월 및 12개월
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심부전 악화로 입원한 환자 수
기간: 생후 6개월 및 12개월
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생후 6개월 및 12개월
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심초음파로 평가한 심장 용적
기간: 생후 6개월 및 12개월
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기준선에서 6개월 및 12개월까지의 변화: 심초음파 평가
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생후 6개월 및 12개월
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CT 스캔 기타 측정: 좌심실 수축기말 용적
기간: 12 개월
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CT 스캔 기타 측정: 좌심실 수축기말 용적 / 기준선에서 12개월까지의 변화
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jean-Sébastien HULOT, MDPhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 17일
처음 게시됨 (추정)
2013년 10월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 8월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 8월 28일
마지막으로 확인됨
2017년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .