AAV1-CMV-Serca2a GENe Therapy Trial nell'insufficienza cardiaca (AGENT-HF)

Criterio di inclusione:

• Pazienti con grave insufficienza cardiaca di classe NYHA III/IV ≥ 3 mesi
• Origine ischemica o non ischemica
• Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≤35%
• I pazienti devono ricevere cure mediche ottimali (dosi massime tollerate) (diuretici, bloccanti del sistema renina-angiotensina-aldosterone, beta-bloccanti, ±Ivabradina) per almeno 1 mese (con l'eccezione della titolazione della dose diuretica) e devono essere stabili.
• Nessun scompenso cardiaco congestizio scompensato nell'ultimo mese
• Con o senza ICD se l'ICD è stato impiantato più di 3 mesi fa, con o senza pacing biventricolare se l'RCT è stato impiantato più di 6 mesi fa
• Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione del medicinale sperimentale
• Il paziente deve aver dato il consenso informato scritto per partecipare a questo studio

Criteri di esclusione:

• <18 o >80 anni
• Sieropositività AAV1 (titolo <1:2) negli ultimi 3 mesi
• Fibrillazione atriale in assenza di stimolazione ventricolare permanente
• Rivascolarizzazione coronarica o cardiochirurgia o impianto di pacemaker < 3 mesi
• Cardiopatia ischemica senza almeno un'arteria coronarica con un flusso TIMI-3
• Cardiomiopatia restrittiva, cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, malattia del pericardio, amiloidosi cardiaca
• Trapianto di cuore, dispositivo di assistenza ventricolare esterna già impiantato o che necessita di impianto urgente
• Infarto del miocardio (STEMI o NSTEMI) < 3 mesi
• Trattamento con agenti inotropi positivi per via endovenosa o diuretici negli ultimi 28 giorni
• Paziente incinta o che allatta
• Paziente di sesso femminile in età fertile senza mezzi contraccettivi efficaci
• Grave insufficienza renale definita da una clearance della creatinina < 30 mL/min (ultimo esame del sangue eseguito meno di 6 mesi)
• Insufficienza epatica, malattia epatica cronica o test di laboratorio > 3 x N (AST, ALT, ALP)) (ultimo esame del sangue eseguito meno di 6 mesi)
• Trombocitopenia (<50.000/mm3
• Paziente trattato con immunosoppressori, ha un'immunodeficienza o la cui conta dei neutrofili < 1000 mm3
• Sepsi recente (< 3 mesi)
• Neoplasia attiva o trattata < 5 anni
• Nessuna assicurazione medica
• Il paziente è arruolato in un altro studio randomizzato
• Il paziente non comprende le procedure del protocollo, lo sponsor sospetta una scarsa aderenza al protocollo