Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AAV1-CMV-Serca2a geeniterapiakoe sydämen vajaatoiminnassa (AGENT-HF)

maanantai 28. elokuuta 2017 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vaihe 2 -tutkimus SERCA2a-geeninsiirrosta potilailla, joilla on vaikea sydämen vajaatoiminta

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää intrakoronaarisen SERCA2a-geeninsiirron vaikutus sydämen tilavuuteen ja toimintaan käyttämällä multimodaalista sydämen kuvantamista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SERCA2a:n geeninsiirron tarkoituksena on parantaa kammion vajaatoiminnan systolista ja diastolista toimintaa. Tutkimukset osoittavat, että SERCA2a:n väheneminen epäonnistuneessa kammiossa on keskeinen tekijä supistumisen heikkenemisessä ja että SERCA2a-tasojen palautuminen voi parantaa vasemman kammion toimintaa ja uudelleenmuodostumista. Tutkimuksen tavoitteena on tutkia CMV-promoottorin (AAV1-CMV-SERCA2a) ohjaaman sarkoplasmisen retikulumin kalsium-ATPaasia (SERCA2a) ilmentävän adeno-assosioituneen virusvektorin vaikutusta vaikeasta sydämen vajaatoiminnasta kärsivien potilaiden kammioiden uudelleenmuodostukseen. käyttämällä multimodaalista sydämen kuvantamista. Tämä on vaiheen 2 monokeskus kaksoissokkoutettu satunnaistettu lumekontrolloitu rinnakkaistutkimus. Tutkimukseen otetaan mukaan 44 oireista sydämen vajaatoimintapotilasta, joilla on NYHA IIIb/IV ja joiden vasemman kammion ejektiofraktio on 35 % tai vähemmän ja jotka saavat optimaalista standardihoitoa. Ensisijaisesti tarkastetaan, että AAV1:tä vastaan ​​ei ole neutraloivia vasta-aineita. Seronegatiiviset potilaat satunnaistetaan saamaan joko 1x10e13 AAV1-CMV-Serca2a:ta tai lumelääkettä yhtenä koronaarisena infuusiona. Ensisijainen päätetapahtuma on vasemman kammion loppusystolisen tilavuuden kehitys seuraavien 6 kuukauden aikana (mitattu 256 viipaleen CT-skannauksella ennen injektiota ja 6 kuukautta myöhemmin). Toissijaisia ​​päätepisteitä ovat muutokset LVEF:ssä, diastolisissa tilavuuksissa, VO2max:ssa, sydämen kaikukuvauksessa, BNP:ssä, sydämen hemodynamiikassa ja biologisessa turvallisuusprofiilissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • CHU Pitié-Salpêtrière

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on NYHA-luokan III/IV vakava sydämen vajaatoiminta ≥ 3 kuukautta
  • Iskeeminen tai ei-iskeeminen alkuperä
  • Vasemman kammion ejektiofraktio ≤35 %
  • Potilaiden on saatava optimaalista (suurimmat siedetyt annokset) lääketieteellistä hoitoa (diureetteja, reniini-angiotensiini-aldosteronijärjestelmän salpaajia, beetasalpaajia, ±ivabradiinia) vähintään 1 kuukauden ajan (poikkeuksena diureettiannoksen titraus) ja hoidon on oltava vakaa.
  • Ei dekompensoitua kongestiivista sydämen vajaatoimintaa viimeisen kuukauden aikana
  • ICD:llä tai ilman, jos ICD on implantoitu yli 3 kuukautta sitten, kaksikammiotahdistuksella tai ilman, jos RCT implantoitiin yli 6 kuukautta sitten
  • Kaikilla hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti ennen tutkimuslääkkeen antamista
  • Potilaan on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tähän tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • <18 tai >80 vuotta vanha
  • AAV1-seropositiivisuus (tiitteri <1:2) viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Eteisvärinä ilman pysyvää kammiotahdistusta
  • Sepelvaltimon revaskularisaatio tai sydänleikkaus tai sydämentahdistimen implantaatio < 3 kuukautta
  • Iskeeminen sydänsairaus ilman vähintään yhtä sepelvaltimoa TIMI-3-virtauksella
  • Restriktiivinen kardiomyopatia, hypertrofinen obstruktiivinen kardiomyopatia, sydämen sydänsairaus, sydämen amyloidoosi
  • Sydämensiirto, jo istutettu tai kiireellisesti istutettava ulkoinen kammioapulaite
  • Sydäninfarkti (STEMI tai NSTEMI) < 3 kuukautta
  • Hoito suonensisäisillä positiivisilla inotrooppisilla aineilla tai diureeteilla viimeisen 28 päivän aikana
  • Raskaana oleva tai imettävä potilas
  • Hedelmällisessä iässä oleva naispotilas, jolla ei ole tehokasta ehkäisykeinoa
  • Vaikea munuaisten vajaatoiminta, jonka kreatiniinipuhdistuma on < 30 ml/min (viimeinen verikoe alle 6 kuukautta)
  • Maksan vajaatoiminta, krooninen maksasairaus tai laboratoriokokeet > 3 x N (AST, ALT, ALP)) (viimeinen verikoe alle 6 kuukautta)
  • Trombosytopenia (<50 000/mm3
  • Potilas, jota hoidetaan immunosuppressanteilla, jolla on immuunivajavuus tai jonka neutrofiilien määrä < 1000 mm3
  • Äskettäinen sepsis (< 3 kuukautta)
  • Aktiivinen neoplasia tai hoidettu < 5 vuotta
  • Ei sairausvakuutusta
  • Potilas otetaan mukaan toiseen satunnaistettuun tutkimukseen
  • Potilas ei ymmärrä protokollan toimenpiteitä, sponsori epäilee protokollan huonoa noudattamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: MYDICAR - yksittäinen koronaarinen infuusio
Geneettinen / AAV1 Serca2a (MYDICAR)
Geneettinen: MYDICAR - yksittäinen koronaarinen infuusio
AAV1/Serca2a
Muut nimet:
  • 1x10e13 DRP; yksittäinen koronaarinen infuusio
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo; yksittäinen koronaarinen infuusio
Placebo-vertailija
Geneettinen: Plasebo; yksittäinen koronaarinen infuusio
yksittäinen koronaarinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
vasemman kammion loppusystolinen tilavuus mitattuna CT-skannauksella
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
vasemman kammion loppusystolinen tilavuus mitattuna CT-skannauksella / muutokset lähtötasosta 6 kuukauteen
6 kuukauden iässä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CT-skannaus muut mittaukset: vasemman kammion loppudiastolinen tilavuus
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden iässä
CT-skannaus muut mittaukset: vasemman kammion loppudiastolinen tilavuus / muutokset lähtötilanteesta 6 ja 12 kuukauteen
6 ja 12 kuukauden iässä
Sydämen tilavuudet ja toiminta
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden iässä
Sydämen tilavuudet ja toiminta / muutokset lähtötilanteesta 6 kuukauteen & 12 kuukauteen
6 ja 12 kuukauden iässä
Sydämen hemodynaamiset parametrit
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Sydämen hemodynaamiset parametrit; muuttuu lähtötasosta 6 kuukauteen
6 kuukauden iässä
VO2 max
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden iässä
VO2 max; muuttuu lähtötilanteesta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen
6 ja 12 kuukauden iässä
Sydämen toiminta arvioitu kaikukardiografialla
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden iässä
Muutokset lähtötilanteesta 6 ja 12 kuukauteen: Kaikukardiografisissa arvioinneissa
6 ja 12 kuukauden iässä
Elämänlaatu (Kansas Cityn pisteet)
Aikaikkuna: 3,6,9,12 kuukauden iässä
Muutokset lähtötasosta 3,6,9,12 kuukauteen: Elämänlaatu
3,6,9,12 kuukauden iässä
NT-ProBNP
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden iässä
Muutokset lähtötilanteesta 6 ja 12 kuukauteen: NT-ProBNP
6 ja 12 kuukauden iässä
Aika sydäntapahtumaan
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden iässä
Aika sydän- ja verisuonitapahtumaan (kaiken syyn aiheuttama kuolema, sydämensiirto, LVAD-istutus) - anto 12 kuukauteen
6 ja 12 kuukauden iässä
Sydämen vajaatoiminnan pahenemisen vuoksi sairaalahoidossa olevien potilaiden määrä
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden iässä
6 ja 12 kuukauden iässä
Sydämen tilavuudet arvioitu kaikukardiografialla
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden iässä
Muutokset lähtötilanteesta 6 ja 12 kuukauteen: Kaikukardiografisissa arvioinneissa
6 ja 12 kuukauden iässä
CT-skannaus muut mittaukset: vasemman kammion loppusystolinen tilavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
CT-skannaus muut mittaukset: vasemman kammion loppusystolinen tilavuus / muutokset lähtötilanteesta 12 kuukauteen
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Yhteistyökumppanit

Celladon Corporation

Tutkijat

  • Päätutkija: Jean-Sébastien HULOT, MDPhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. syyskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 22. lokakuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 29. elokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. elokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P081252

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Iskeeminen kardiomyopatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa