AAV1-CMV-Serca2a génterápiás próba szívelégtelenségben (AGENT-HF)
2017. augusztus 28. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
2. fázisú vizsgálat a SERCA2a géntranszferről súlyos szívelégtelenségben szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja az intrakoronáris SERCA2a géntranszfer hatásának meghatározása a szív térfogatára és működésére multimodalitású szívképalkotás segítségével.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Részletes leírás
A SERCA2a géntranszferének célja az elromlott kamra szisztolés és diasztolés funkciójának javítása.
A tanulmányok azt mutatják, hogy a SERCA2a csökkentése az elégtelen kamrában kulcsfontosságú tényező a kontrakció depressziójában, és hogy a SERCA2a szintjének helyreállítása javíthatja a bal kamra működését és az átépülést.
A tanulmány célja a CMV promoter (AAV1-CMV-SERCA2a) által vezérelt szarkoplazmatikus retikulum kalcium-ATPázt (SERCA2a) expresszáló adeno-asszociált vírusvektor hatásának vizsgálata súlyos szívelégtelenségben szenvedő betegek kamrai remodellációjára. multimodalitású szívképalkotás segítségével.
Ez egy 2. fázisú monocentrikus kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos vizsgálat.
A vizsgálatba 44 NYHA IIIb/IV tüneti szívelégtelenségben szenvedő beteget vonnak be, akiknél a bal kamrai ejekciós frakció 35%-a vagy kevesebb, és optimális standard orvosi kezelésben részesülnek.
Elsősorban az AAV1 elleni semlegesítő antitestek hiányát kell ellenőrizni.
A szeronegatív betegeket véletlenszerűen besorolják, hogy 1x10e13 AAV1-CMV-Serca2a-t vagy placebót kapjanak egyetlen intracoronaria infúzióban.
Az elsődleges végpont a bal kamra végsisztolés térfogatának a következő 6 hónap során bekövetkezett alakulása (256 szeletes CT-vizsgálattal mérve az injekció beadása előtt és 6 hónappal később).
A másodlagos végpontok közé tartoznak az LVEF, a diasztolés térfogatok, a VO2max, az echokardiográfiás remodelling, a BNP, a szív hemodinamika és a biológiai biztonsági profil változásai.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- CHU Pitié-Salpétrière
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- NYHA III/IV osztályú súlyos szívelégtelenségben szenvedő betegek ≥ 3 hónapja
- Ischaemiás vagy nem ischaemiás eredetű
- Bal kamrai ejekciós frakció ≤35%
- A betegeknek legalább 1 hónapig optimális (maximálisan tolerálható dózisú) orvosi kezelésben (vízhajtók, renin-angiotenzin-aldoszteron rendszer blokkolók, béta-blokkolók, ±ivabradin) kell részesülniük (kivéve a diuretikum dózistitrálását), és stabilnak kell lenniük.
- Nem volt dekompenzált pangásos szívelégtelenség az elmúlt hónapban
- ICD-vel vagy anélkül, ha az ICD-t több mint 3 hónapja ültették be, bikamrai ingerléssel vagy anélkül, ha az RCT-t több mint 6 hónapja ültették be
- Minden fogamzóképes nőnek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkeznie a vizsgálati készítmény alkalmazása előtt
- A betegnek írásos beleegyezését kell adnia a vizsgálatban való részvételhez
Kizárási kritériumok:
- <18 vagy >80 éves
- AAV1 szeropozitivitás (titer <1:2) az elmúlt 3 hónapban
- Pitvarfibrilláció állandó kamrai ingerlés hiányában
- Koszorúér revaszkularizáció vagy szívműtét vagy pacemaker beültetés < 3 hónap
- Ischaemiás szívbetegség legalább egy koszorúér nélkül, TIMI-3 áramlással
- Restrikciós kardiomiopátia, hipertrófiás obstruktív kardiomiopátia, szívburok betegség, szív amiloidózis
- Szívátültetés, már beültetett vagy sürgős beültetésre szoruló külső kamrai segédeszköz
- Szívinfarktus (STEMI vagy NSTEMI) < 3 hónap
- Intravénás pozitív inotróp szerekkel vagy diuretikumokkal végzett kezelés az elmúlt 28 napban
- Terhes vagy szoptató beteg
- Fogamzóképes korú nőbeteg, hatékony fogamzásgátlási módszer nélkül
- Súlyos veseelégtelenség, amelyet <30 ml/perc kreatinin-clearance határozza meg (utolsó vérvétel kevesebb, mint 6 hónapja)
- Májelégtelenség, krónikus májbetegség vagy laboratóriumi vizsgálatok > 3 x N (AST, ALT, ALP)) (utolsó vérvétel kevesebb, mint 6 hónapja)
- Thrombocytopenia (<50 000/mm3
- Immunszuppresszánsokkal kezelt, immunhiányos vagy 1000 mm3 alatti neutrofilszámú beteg
- Legutóbbi szepszis (<3 hónap)
- Aktív neoplázia vagy kezelt < 5 év
- Nincs egészségügyi biztosítás
- A beteget egy másik randomizált vizsgálatba vonják be
- A beteg nem érti a protokoll eljárásait
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: MYDICAR-egyszeri intracoronaria infúzió
Genetikai / AAV1 Serca2a (MYDICAR)
|
AAV1/Serca2a
Más nevek:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo; egyszeri intrakoronáris infúzió
Placebo komparátor
|
egyszeri intrakoronáris infúzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
CT-Scan-nel mérve a bal kamra végszisztolés térfogata
Időkeret: 6 hónaposan
|
a bal kamra végsisztolés térfogata CT-vizsgálattal mérve / változások a kiindulási értékről 6 hónapra
|
6 hónaposan
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
CT-scan egyéb mérések: bal kamra végdiasztolés térfogat
Időkeret: 6 és 12 hónaposan
|
CT-scan egyéb mérések: bal kamra végdiasztolés térfogata / változás a kiindulási értékről 6 és 12 hónapra
|
6 és 12 hónaposan
|
|
A szív térfogata és működése
Időkeret: 6 és 12 hónaposan
|
A szív térfogata és működése / változások a kiindulási értékről 6 hónapra és 12 hónapra
|
6 és 12 hónaposan
|
|
A szív hemodinamikai paraméterei
Időkeret: 6 hónaposan
|
A szív hemodinamikai paraméterei; a kiindulási értékről 6 hónapra változik
|
6 hónaposan
|
|
VO2 max
Időkeret: 6 és 12 hónaposan
|
VO2 max; a kiindulási értékről 6 hónapra és 12 hónapra változik
|
6 és 12 hónaposan
|
|
A szívműködés echokardiográfiával értékelve
Időkeret: 6 és 12 hónaposan
|
Változások a kiindulási értékről 6 és 12 hónapra: Echokardiográfiás értékelések
|
6 és 12 hónaposan
|
|
Életminőség (Kansas City pontszám)
Időkeret: 3,6,9,12 hónaposan
|
Változások a kiindulási értékről 3,6,9,12 hónapra a következőkben: Életminőség
|
3,6,9,12 hónaposan
|
|
NT-ProBNP
Időkeret: 6 és 12 hónaposan
|
Változások a kiindulási értékről 6 és 12 hónapra: NT-ProBNP
|
6 és 12 hónaposan
|
|
Ideje a szív- és érrendszeri eseményekhez
Időkeret: 6 és 12 hónaposan
|
Kardiovaszkuláris eseményig eltelt idő (minden okból kifolyólag halál, szívátültetés, LVAD beültetés) - beadás 12 hónapig
|
6 és 12 hónaposan
|
|
A súlyosbodó szívelégtelenség miatt kórházba került betegek száma
Időkeret: 6 és 12 hónaposan
|
6 és 12 hónaposan
|
|
|
A szív térfogatát echokardiográfiával értékelték
Időkeret: 6 és 12 hónaposan
|
Változások a kiindulási értékről 6 és 12 hónapra: Echokardiográfiás értékelések
|
6 és 12 hónaposan
|
|
CT-scan egyéb mérések: bal kamra vég-szisztolés térfogata
Időkeret: 12 hónap
|
CT-scan egyéb mérések: bal kamra végsisztolés térfogata / változások a kiindulási értékről 12 hónapra
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jean-Sébastien HULOT, MDPhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. december 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2015. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2016. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. szeptember 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. október 17.
Első közzététel (BECSLÉS)
2013. október 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2017. augusztus 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. augusztus 28.
Utolsó ellenőrzés
2017. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- P081252
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .