줄기 세포 기반 조직 공학 후두 임플란트의 임상 시험 (RegenVOX)

RegenVOX 시험은 중증 후천성 후두기관 협착증 환자 10명을 대상으로 자가 유래 세포와 탈세포화된 인간 기증자 스캐폴드를 사용하여 조직 공학 후두기관 교체의 I/IIa상 안전성 및 잠재적 효능 임상 시험입니다.

외상, 염증성 장애 또는 암 치료 후와 같은 후두의 진행된 구조적 장애를 치료하기 위한 현재 솔루션은 최적이 아니며 이러한 문제가 있는 환자는 빈번한 입원이 필요합니다. 후두의 해부학적 구조를 복원하는 재생 솔루션은 이러한 환자에게 결정적인 치료를 제공하고, 악성 질환에 대한 절제 결과를 개선하고, 일부 후두 절제술을 피하고, 화학 요법을 시행하는 것보다 수술을 수행하는 역치를 줄여 이환율을 줄일 것입니다. 환자에게 평생 기능적 생활 대체 요법을 한 번만 제공하면 환자는 호흡, 삼키기 및 언어가 개선되고 병원 후속 조치에 대한 요구 사항이 낮아져 기관 절개 없이 삶을 영위할 수 있습니다.

이 프로젝트는 말기 후두 협착증 환자 10명을 대상으로 한 조직 공학 부분 후두 대체술의 임상 시험입니다. 중재는 세포가 제거된 후 자가 간엽 줄기 세포 유래 연골 세포를 외부에 주입하는 인간 기증자 이식 스캐폴드를 기반으로 합니다. 이들 세포를 생체 외에서 확장한 후 이식편을 이식합니다. 이것은 줄기 호출 기반 장기 교체에 대한 우리의 지식에 대한 첫 번째 임상 시험입니다.

포함 기준은 다음과 같습니다.

인간 골수(hBM) 흡인액에 충분한 수의 중간엽 간질 세포(MSC)가 있는 18세 이상의 환자.

외상성, 염증성, 의원성 또는 특발성 원인으로 인한 Myer-Cotton 3등급 또는 4등급 후두기관 협착증 또는 연화증이 있고 기존 요법을 소진한 환자.

제외 기준은 다음과 같습니다.

임신. HIV 1, HIV 2, C형 간염(HCV), B형 간염(HBV), 매독 또는 인간 T세포 림프친화성 바이러스(HTLV) 양성 환자.

정보에 입각한 동의를 제공할 수 없는 자. 동반이환 중증 만성 폐쇄성 폐질환(NICE 기준에 따름) 다발혈관염을 동반한 육아종증(이전의 베게너 육아종증) 및 유육종증과 같은 활동성/조절되지 않는 만성 염증 상태가 있는 환자.

5년 이내의 모든 현재 또는 이전 암(비흑색종 피부암, 적절하게 치료된 자궁경부의 상피내암종, 국소 재발 및 전이 없이 국소 치료된 후두 악성종양 또는 원인이 될 수 있는 연골육종과 같은 저등급 기도 악성종양 제외) 기도 폐쇄).

이 제한이 주로 치료할 기도 폐쇄로 인한 것이 아닌 한 기대 수명은 5년 미만입니다.

다른 CTIMP(Clinical Trial of Investigational Medicinal Product)에 동시 등록.

1차 결과 측정은 부작용 발생으로 측정된 이환율 및 사망률로 결정된 안전성입니다. 이차 결과는 다음에 의해 결정되는 효능입니다.

1. 기관 절개술의 부재.
2. 비흡수성 스텐트 부재.
3. 평균 기도 직경의 개선.
4. 1초간 강제 호기량(FEV1) 개선.
5. 글로벌 삶의 질 향상(EQ-5D).
6. 음성 분석 Operavox(VAO)로 측정한 최대 발성 시간(MPT) 개선.
7. 음성 장애에 대한 자가 평가 개선(VHI-10).
8. 연하 기능 개선(EAT-10).
9. 기도, 호흡곤란, 음성, 삼킴 지수(ADVS 지수) 개선.
10. Video Fluoroscopic Swallow(VFS) 또는 Functional Endoscopic Evaluation of Swallowing(FEES)에 따른 PAS(penetration-aspiration scale)의 개선.

건강 경제학. 환자는 이 연구 내에서 2년 동안 추적 관찰될 것입니다. 주요 이정표는 6개월 및 12개월에 평가됩니다. 후속 요법에는 이식 후 1주일에 기관지경 검사 및 기도 칫솔질과 1, 6, 12, 18 및 24개월에 CT 영상, 폐 기능 검사, 혈액 검사 및 기관지경 검사를 포함한 전체 신체 평가가 포함됩니다. 이러한 평가 사이에 전화 후속 조치가 이루어집니다.

이 시험은 줄기 세포/조직 공학 결합 기술의 실제 임상 잠재력에 대한 통찰력을 제공할 것입니다. 결과는 식도, 장 및 혈관 장애와 같은 속이 빈 장기 대체의 개발에 광범위한 영향을 미칠 것입니다. 우리는 또한 과학자와 임상의에게 중요한 일반적인 이점과 함께 복잡한 재생 의학 요법(역병진 경로 지도)에서 발견 과학 및 건강 경제적 이익을 극대화하기 위한 새로운 경로를 개발할 것입니다.