Kantasolupohjaisten kudosteknisten kurkunpääimplanttien kliininen tutkimus (RegenVOX)

RegenVOX-tutkimus on vaiheen I/IIa kliininen turvallisuutta ja potentiaalista tehoa koskeva kliininen tutkimus kudosmuokkaisesta kurkunpään henkitorven korvaamisesta käyttämällä autologisia soluja ja soluista poistettuja ihmisluovuttajarakenteita 10 potilaalla, joilla on vaikea hankittu kurkunpään henkitorven ahtauma.

Nykyiset ratkaisut kurkunpään pitkälle edenneiden rakenteellisten häiriöiden, kuten trauman, tulehdussairauksien tai syövän hoidon jälkeisten sairauksien, hoitoon eivät ole optimaalisia, ja potilaat, joilla on tällaisia ​​ongelmia, tarvitsevat usein sairaalahoitoa. Regeneratiivinen ratkaisu, joka palauttaa kurkunpään anatomian, tarjoaisi näille potilaille lopullisen hoidon, parantaisi pahanlaatuisen taudin resektiotulosta, välttyisi jotkin kurkunpään poistoleikkauksilta ja alentaisi leikkauksen suorittamisen kynnystä verrattuna kemoterapiaan, mikä vähentäisi sairastuvuutta. Jos potilaille annetaan vain kerran elinikäisen toiminnallisen elämisen korvaava hoito, potilaat voisivat elää ilman trakeostomiaa, parantaen hengitystä, nielemistä ja puhetta ja vähentävät sairaalan seurantaa.

Tämä projekti on kliininen tutkimus kudostekniikalla toteutetuista osittaisista kurkunpään korvauksista 10 potilaalla, joilla on loppuvaiheen kurkunpään ahtauma. Interventio perustuu ihmisluovuttajasiirteen tukirakenteeseen, josta solut poistetaan ja sitten kylvetään autologisilla mesenkymaalisilla kantasoluista peräisin olevilla kondrosyyteillä ulkoisesti. Näiden solujen ex vivo -laajentumisen jälkeen siirre istutetaan. Tämä on ensimmäinen kliininen tutkimus tietojemme mukaan kantakutsupohjaisesta elimen korvaamisesta.

Osallistumiskriteerit ovat:

Yli 18-vuotiaat potilaat, joiden ihmisen luuytimen (hBM) aspiraatiossa on riittävä määrä mesenkymaalisia stroomasoluja (MSC).

Potilaat, joilla on Myer-Cotton Grade 3 tai 4 laryngotrakeaalinen ahtauma tai malasia traumaattisista, tulehduksellisista, iatrogeenisistä tai idiopaattisista syistä ja jotka ovat käyttäneet tavanomaiset hoidot loppuun.

Poissulkemiskriteerit ovat:

Raskaus. Potilaat, joilla on HIV 1, HIV 2, hepatiitti C (HCV), hepatiitti B (HBV), kuppa tai ihmisen T-solulymfotrooppinen virus (HTLV).

Ne, jotka eivät pysty antamaan tietoista suostumusta. Samanaikainen vakava krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (NICE-kriteerien mukaan) Potilaat, joilla on aktiivinen / hallitsematon krooninen tulehdussairaus, kuten granulomatoosi, johon liittyy polyangiitti (entinen Wegenerin granulomatoosi) ja sarkoidoosi.

Mikä tahansa nykyinen tai aiempi syöpä viiden vuoden sisällä (paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, asianmukaisesti hoidettu kohdunkaulan in situ karsinooma, paikallisesti hoidettu kurkunpään maligniteetti ilman paikallista uusiutumista ja etäpesäkkeitä tai heikkolaatuinen hengitysteiden pahanlaatuisuus, kuten kondrosarkooma, joka saattaa aiheuttaa hengitysteiden tukos).

Elinajanodote alle 5 vuotta, ellei tämä rajoitus johdu pääasiassa hoidettavasta hengitysteiden tukkeutumisesta.

Samanaikainen ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun tutkimuslääketutkimukseen (CTIMP).

Ensisijainen tulosmitta on turvallisuus, joka määräytyy sairastuvuuden ja kuolleisuuden perusteella mitattuna haittatapahtumien esiintymisellä. Toissijainen tulos on tehokkuus, jonka määrittää

1. Trakeostoman puuttuminen.
2. Imeytymättömän stentin puuttuminen.
3. Keskimääräisen hengitysteiden halkaisijan paraneminen.
4. Pakotetun uloshengityksen tilavuuden paraneminen 1 sekunnissa (FEV1).
5. Maailmanlaajuisen elämänlaadun parantaminen (EQ-5D).
6. Parantunut maksimisoittoaika (MPT) Voice Analysis Operavoxilla (VAO) mitattuna.
7. Äänivamman itsearvioinnin parantaminen (VHI-10).
8. Parantunut nielemistoiminto (EAT-10).
9. Hengitysteiden, hengenahdistuksen, äänen ja nielemisindeksin (ADVS-indeksi) paraneminen.
10. Parannus penetraatio-aspiraatioasteikossa (PAS) videofluoroskooppisen nielemisen (VFS) tai funktionaalisen endoskooppisen nielemisen arvioinnin (FEES) mukaan.

Terveystaloustiede. Potilaita seurataan tässä tutkimuksessa 2 vuoden ajan. Tärkeimmät virstanpylväät arvioidaan 6 ja 12 kuukauden kohdalla. Seurantaohjelma sisältää bronkoskoopian ja hengitysteiden harjaukset 1 viikon kuluttua implantaation jälkeen sekä täydellisen fyysisen arvioinnin, mukaan lukien TT-kuvantamisen, keuhkojen toimintakokeet, verikokeet ja bronkoskopian 1, 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla. Puhelinseuranta tapahtuu näiden arvioiden välillä.

Tämä koe tarjoaa kattavan käsityksen kantasolujen ja kudosten yhdistelmätekniikan todellisista kliinisistä mahdollisuuksista. Tuloksilla on laaja vaikutus onttojen elinten korvaamiseen, kuten ruokatorven, suoliston ja verisuonisairauksien hoitoon. Kehitämme myös uusia tapoja maksimoida löytötieteen ja terveystaloudellisen hyödyn monimutkaisista regeneratiivisista lääkehoidoista (käänteinen translaatioreittikartta), joista on merkittäviä yleishyötyjä tutkijoille ja kliinikoille.