Őssejtalapú szöveti mesterséges gégeimplantátumok klinikai vizsgálata (RegenVOX)

A RegenVOX vizsgálat egy I/IIa fázisú biztonságossági és potenciális hatékonysági klinikai vizsgálat a szövetmanipulált laringotracheális pótlásról, autológ eredetű sejtek és decelluláris humán donor állványok felhasználásával 10 súlyos szerzett laryngotrachealis szűkületben szenvedő betegen.

A gége előrehaladott szerkezeti rendellenességeinek, például traumák, gyulladásos rendellenességek vagy rákkezelést követő kezelésének jelenlegi megoldásai szuboptimálisak, és az ilyen problémákkal küzdő betegek gyakori kórházi kezelést igényelnek. A gége anatómiáját helyreállító regeneratív megoldás végleges kezelést biztosítana ezeknek a betegeknek, javítaná a rosszindulatú betegség miatti reszekció kimenetelét, elkerülhető lenne néhány gégeeltávolítás, és csökkentené a műtétek elvégzésének küszöbét a kemoterápia adásával szemben, ezáltal csökkentve a morbiditást. Ha a betegeket egyszeri, élethosszig tartó, funkcionális életet helyettesítő terápiában részesítik, a betegek tracheostomiamentes életet élhetnek, jobb légzéssel, nyelési képességgel és beszéddel, valamint alacsonyabb kórházi utókövetéssel.

Ez a projekt 10 végstádiumú gégeszűkületben szenvedő beteg szövetmanipulált részleges gégepótlásának klinikai vizsgálata. A beavatkozás egy humán donor graft állványon alapul, amelyet decellulárisan eltávolítanak, majd külsőleg autológ mezenchimális őssejt eredetű kondrocitákkal oltják be. Ezen sejtek ex vivo expanzióját követően a graftot beültetik. Tudomásunk szerint ez az első klinikai vizsgálat az őshíváson alapuló szervpótlásról.

A felvételi kritériumok a következők:

18 év feletti betegek, akiknek elegendő számú mesenchymalis stroma sejtje (MSC) van a humán csontvelőben (hBM).

Traumatikus, gyulladásos, iatrogén vagy idiopátiás okok miatt kialakult Myer-Cotton 3. vagy 4. fokozatú laryngotrachealis szűkületben vagy malaciában szenvedő betegek, akik kimerítették a hagyományos terápiákat.

A kizárási kritériumok a következők:

Terhesség. HIV 1, HIV 2, hepatitis C (HCV), Hepatitis B (HBV), szifilisz vagy humán T-sejtes limfotrop vírus (HTLV) pozitív betegek.

Akik nem tudnak tájékozott beleegyezést adni. Súlyos, krónikus obstruktív tüdőbetegség kísérőbetegsége (a NICE kritériumai szerint) Aktív/kontrollálatlan krónikus gyulladásos állapotokban szenvedő betegek, mint például granulomatosis polyangitissel (korábban Wegener granulomatosis) és sarcoidosis.

Bármilyen jelenlegi vagy korábbi rákbetegség 5 éven belül (kivéve a nem melanómás bőrrák, megfelelően kezelt méhnyak in situ karcinóma, lokálisan kezelt gége rosszindulatú daganata, helyi kiújulás és áttétek nélkül, vagy alacsony fokú légúti rosszindulatú daganat, például chondrosarcoma, amely okozhat légúti elzáródás).

A várható élettartam kevesebb, mint 5 év, kivéve, ha ez a korlátozás elsősorban a kezelendő légúti elzáródás miatt van.

Egyidejű beiratkozás bármely más vizsgálati gyógyszerkészítmény klinikai vizsgálatába (CTIMP).

Az elsődleges kimeneti mérőszám a biztonságosság, amelyet a morbiditás és a mortalitás határoz meg, a nemkívánatos események előfordulása alapján. A másodlagos eredmény a hatékonyság, amelyet a

1. A tracheostomia hiánya.
2. Nem felszívódó stent hiánya.
3. Az átlagos légúti átmérő javulása.
4. Javulás az erőltetett kilégzési térfogatban 1 másodperc alatt (FEV1).
5. A globális életminőség javítása (EQ-5D).
6. A Voice Analysis Operavox (VAO) által mért maximális fonációs idő (MPT) javulása.
7. A hanghiány önértékelésének fejlesztése (VHI-10).
8. A nyelési funkció javulása (EAT-10).
9. A légúti, dyspnoe, hang, nyelési index (ADVS index) javulása.
10. A penetrációs-aspirációs skála (PAS) javulása a Video Fluoroscopic Swallow (VFS) vagy a Functional Endoscopic Evaluation of Swallowing (FEES) szerint.

Egészségügyi gazdaságtan. Ebben a vizsgálatban a betegeket 2 évig követik nyomon. A legfontosabb mérföldköveket 6 és 12 hónapos korban értékelik. A nyomon követési séma magában foglalja a bronchoszkópiát és a légúti fogmosást a beültetés után 1 héttel, valamint a teljes fizikális vizsgálatot, beleértve a CT-képalkotást, a tüdőfunkciós teszteket, a vérvizsgálatokat és a bronchoszkópiát 1, 6, 12, 18 és 24 hónap múlva. Ezen értékelések között telefonos nyomon követésre kerül sor.

Ez a vizsgálat bizonyos szintű betekintést nyújt az őssejt/szövet-sebészeti kombinált technológiák valós klinikai potenciáljába. Az eredmények széleskörű hatással lesznek az üreges szervpótlások kialakulására, például a nyelőcső-, bél- és érrendszeri rendellenességekre. Új utakat is kidolgozunk a felfedezéstudomány és a komplex regeneratív gyógyászati ​​terápiákból származó egészségügyi gazdasági előnyök maximalizálására (fordított transzlációs útvonaltérkép), ami fontos általános előnyökkel jár a tudósok és a klinikusok számára.