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레버씨 유전성 시신경병증의 유전자 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 벡터의 안전성 연구 (LHON)

2025년 5월 23일 업데이트: Byron Lam

미토콘드리아 DNA의 G11778A 돌연변이로 인한 레버 유전성 시신경병증(LHON)의 유전자 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 벡터(scAAV2-P1ND4v2)의 공개 라벨 용량 증량 연구

가설:

테스트 중인 기본 가설은 주입된 눈에서 빛을 인식하지 못하여 시력을 상실하는 독성이 없을 것이라는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 용량 증량 연구의 목적은 레버 유전성 시신경병증의 원인이 되는 mtDNA에서 G11778A 돌연변이가 확인된 피험자를 대상으로 scAAV2-P1ND4v2(AAV-ND4로 약칭) 유전자 대체 요법의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 벡터 투여와 관련될 수 있는 부작용이 있는지 확인하기 위해 벡터 투여 후 안구 및 전신 독성을 평가합니다.

이 최초의 인간(FIM) 임상 시험은 LHON 질환의 급성, 증상 전, 만성 단계와 발현을 반영하는 환자 그룹에서 단일 유리체강내 주사의 안전성, 내약성 및 잠재적 효능을 평가할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

28

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

15년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 15세 이상
  2. LHON 및 G11778A 미토콘드리아 DNA 돌연변이 환자. LHON G11778A 돌연변이를 보여주는 이전 CLIA 인증 유전자 실험실 결과는 포함을 위해 허용됩니다.
  3. 시각 및 망막 기능 검사 수행 능력;
  4. 연구 절차를 준수하는 능력
  5. 연구 관련 절차를 거치기 전에 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다.
  6. 기본 검사에서 수행된 병력, 신체 검사 및 실험실 테스트에 대한 조사자의 평가를 기반으로 한 양호한 일반 건강.

제외 기준:

  1. 동의하지 않거나 동의할 수 없는 경우,
  2. 예정된 프로토콜 방문을 위해 돌아올 수 없거나 가능성이 없음
  3. 연구 첫 해 동안 피임법을 사용하려는 가임 가능성이 있는 피험자에 대한 임산부 또는 수유부 또는 내키지 않음.
  4. 시험 또는 이전 기록에서 시신경 유두 drusen.
  5. 굴절 이상이 아닌 안구 질환 또는 시각 장애 상태(예: 약시, 녹내장 등) 주사를 위해 선택된 눈에.
  6. 주사를 위해 선택된 눈의 이전 눈 수술.

  7. 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST)/알라닌 트랜스아미나제(ALT) >5.0 x 정상 상한치(ULN); 총 빌리루빈 >3 x ULN; 헤모글로빈 < 8g/dL; 호중구 수 <1.0 x 109/L; 또는 혈소판 수 < 50 x 109/L

    a) 위에 명시된 이상 기준을 충족하는 모든 검사실 선별 검사는 기준선 1에서 기준선 2 사이에 한 번 반복할 수 있습니다.

  8. I형 당뇨병 또는 당뇨병성 망막병증의 존재
  9. 신경퇴행성 질환의 병력(예: 다발성경화증, 시신경척수염, 파킨슨병)
  10. 자가면역 상태의 병력(예: 전신성 홍반성 루푸스)
  11. 연구 결과의 평가를 혼란스럽게 할 가능성이 있는 안구 발현이 있는 전신 질환의 병력.
  12. 안와 근처에 있지 않은 국소 기저 또는 편평 세포 암종 이외의 5년 이내의 암 이력. 이전에 암 병력이 있는 환자는 암이 연구 시작 최소 5년 전에 완치되었다는 암 전문의의 문서가 필요합니다.
  13. 동공 확장 방울 또는 안전한 확장을 방해하는 좁은 각도에 대한 알레르기.
  14. 양쪽 눈의 NLP(No Light Perception) 시력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 저선량(1.18x10e9 vg)

만성 양측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 1.18x10e9 vg의 용량을 포함하는 200μL의 scAAV2-P1ND4v2가 투여되었습니다.

급성 양측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 1.18x10e9 vg의 용량이 포함된 scAAV2-P1ND4v2 200μL가 투여되었습니다.

급성 일측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 1.18x10e9 vg의 용량을 포함하는 200μL의 scAAV2-P1ND4v2가 투여되었습니다.
의약품: scAAV2-P1ND4v2 1.18x10e9 vg(낮음) 주입,
각 유리체 강내 주입의 총 부피 주입은 200 μL입니다.
다른 이름들:
  • AAV-ND4
실험적: 중간 용량(5.81x10e9 vg)

만성 양측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 5.81x10e9 vg의 용량을 포함하는 200μL의 scAAV2-P1ND4v2가 투여되었습니다.

급성 양측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 5.81x10e9 vg의 용량을 포함하는 200μL의 scAAV2-P1ND4v2가 투여되었습니다.

급성 일측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 5.81x10e9 vg의 용량을 포함하는 200μL의 scAAV2-P1ND4v2가 투여되었습니다.
의약품: scAAV2-P1ND4v2 5.81 X10e9 vg(중간) 주입
각 유리체 강내 주입의 총 부피 주입은 200 μL입니다.
다른 이름들:
  • AAV-ND4
실험적: 고용량(2.40x10e10 vg)
만성 양측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 2.40x10e10 vg의 용량을 포함하는 scAAV2-P1ND4v2 100μL가 투여되었습니다.
의약품: scAAV2-P1ND4v2 2.4 X10e10vg 주입(높음)
각 유리체 강내 주입의 총 부피 주입은 100 μL입니다.
다른 이름들:
  • AAV-ND4
실험적: 더 높은 용량(1x10e11vg)

만성 양측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 1x10e11vg 용량이 포함된 scAAV2-P1ND4v2 100μL가 투여되었습니다.

급성 양측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 1x10e11vg 용량이 포함된 scAAV2-P1ND4v2 100μL가 투여되었습니다.

급성 일측성 중증 시력 상실이 있는 참가자에게는 1x10e11vg 용량이 포함된 scAAV2-P1ND4v2 100μL가 투여되었습니다.
의약품: scAAV2-P1ND4v2 1.0 X10e11vg 주입(높음)
각 유리체 강내 주입의 총 부피 주입은 100 μL입니다.
다른 이름들:
  • AAV-ND4

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용의 수
기간: 3 년
치료 관련 부작용의 수는 조사 제품과의 관계에 따라 조사자별로 평가됩니다.
3 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
가장 잘 교정된 시력
기간: 치료 후 최대 36개월까지

BCVA(최상교정시력)는 ETDRS 차트를 사용하여 테스트되었습니다. LogMAR 시력 척도는 통계 분석을 용이하게 하기 위해 ETDRS 차트에서 채택되었습니다.

기준선 2와 비교하여 12개월, 24개월, 36개월의 BCVA 변화에 대한 종단 분석이 수행되었습니다.
치료 후 최대 36개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Byron Lam

협력자

National Eye Institute (NEI)

수사관

  • 수석 연구원: Byron Lam, MD, Bascom Palmer Eye Institute, Miller School of Medicine, University of Miami, Miami, FL 33136

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 7월 14일

기본 완료 (실제)

2023년 3월 31일

연구 완료 (실제)

2025년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 6월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 6월 10일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 6월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 6월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 5월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 20140248
  • 1U10EY023558-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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