가족성 아밀로이드 다발신경병증(FAP)에서 IONIS-TTR Rx의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 확장 연구
2023년 11월 17일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
가족성 아밀로이드 다발신경병증(FAP) 환자에서 ISIS 420915의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구
이 연구는 가족성 아밀로이드 다발신경병증 환자를 대상으로 IONIS-TTR Rx를 사용한 연장 투여의 안전성과 내약성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
가족성 아밀로이드 다발신경병증(FAP)은 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 돌연변이로 인해 발생하는 드문 유전병입니다. TTR은 간에서 만들어져 혈액으로 분비됩니다. TTR 돌연변이로 인해 FAP를 유발하는 여러 기관에 잘못 접히고 침착됩니다.
IONIS-TTR Rx는 간에서 생성되는 돌연변이 및 정상 TTR의 양을 감소시키도록 고안된 안티센스 약물입니다. TTR 단백질의 양을 감소시키면 TTR 침착물의 형성이 감소하여 질병 진행을 늦추거나 정지시킬 것으로 예상됩니다.
이 연구는 가족성 아밀로이드 다발신경병증 환자를 대상으로 IONIS-TTR Rx를 사용한 연장 투여의 안전성과 내약성을 평가합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
135
단계
- 3단계
확장된 액세스
승인됨 대중에게 판매합니다.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Munster, 독일, 48149
- UKM; Universitätsklinikum Münster, Klinik für Transplantationsmedizin
-
-
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University School of Medicine - Amyloid Treatment & Research Program
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center - The Neurological Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, 브라질, CEP 21941913
- Federal University of Rio de Janeiro - University Hospital
-
Sao Paulo, 브라질
- AACD
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clinic
-
Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d' Hebron
-
-
-
-
-
Buenos Aires, 아르헨티나
- Fleni
-
-
-
-
-
London, 영국, NW3 2PF
- University College London - National Amyloidosis Centre
-
-
-
-
-
Pavia, 이탈리아, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Sicily
-
Messina, Sicily, 이탈리아, 98124
- Universita Degli Studi Di Messina - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
-
-
-
Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- CHLN - Hospital de Santa Maria
-
Porto, 포르투갈, 4099-001
- CHP-HGSA, Unidade Clinica de Paramiloidose
-
-
-
-
-
Creteil, 프랑스, 94000
- CHU Henri Mondor - Department of Neurology
-
Le Kremlin Bicetre, 프랑스, 94275
- CHU Bicetre Aphp French Referral Center for FAP/Cornamyl Network
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ISIS 420915-CS2의 용량 및 효능 평가를 만족스럽게 완료
제외 기준:
- 환자를 참여에 부적합하게 만들거나 환자가 연구에 참여 및/또는 완료하는 것을 방해할 수 있는 모든 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 이전 위약-이노테르센 300 mg
참가자들은 최대 260주 동안 매주 1회 이노테센 300mg을 피하(SC) 투여받았습니다.
이전 연구인 ISIS 420915-CS2(NCT01737398)에서 이노테센 매칭 위약을 투여받은 참가자가 이 그룹에 포함되었습니다.
|
이노터센 SC
다른 이름들:
|
|
실험적: 이전 이노테센-이노테센 300mg
참가자들은 최대 260주 동안 매주 1회 이노테센 300mg을 SC 투여 받았습니다.
이전 연구인 ISIS 420915-CS2에서 이노테센을 투여받은 참가자가 이 그룹에 포함되었습니다.
|
이노터센 SC
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 긴급 부작용(TEAE), 심각한 TEAE 및 연구 약물과 관련된 TEAE가 있는 참가자의 비율
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
유해 사례(AE)는 AE가 다음과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 조사 의약품의 연구 또는 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예를 들어, 임상적으로 유의한 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병입니다. 연구 약물 제품.
TEAE는 연구 약물을 받은 후 발생하는 발병이 있는 부작용으로 정의됩니다.
SAE는 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/선천적 결함을 유발하거나, 중요한 의료 행사.
조사자에 의해 평가된 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는 TEAE가 보고됩니다.
|
연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
|
활력 징후의 기준선에서 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
활력 징후에는 혈압, 심박수, 호흡수 및 체온이 포함됩니다.
이벤트가 있는 참가자가 한 명 이상 있는 범주만 보고됩니다.
|
연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
|
기준 체중에서 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
프로토콜에 미리 지정된 바와 같이, 기준선에서 체중 변화가 있는 참가자의 비율은 기준선에서 7% 이상 감소 및 기준선에서 7% 이상 증가한 두 가지 범주로 보고됩니다.
|
연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
|
실험실 테스트 값의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
임상 실험실 테스트에는 화학 분석, 혈액학 및 소변 검사가 포함되었습니다.
정상 범위를 벗어난 모든 값은 표시된 값이 임상적으로 중요한지 여부를 평가할 조사자의 주의를 위해 표시됩니다.
이벤트가 있는 참가자가 한 명 이상 있는 범주만 보고됩니다.
크레아티닌 청소율의 정상 범위는 남성의 경우 110~150mL/분, 여성의 경우 100~130mL/분입니다.
정상적인 소변 단백질 대 크레아티닌(P/C) 비율= <0.2.
ALT(Alanine Aminotransferase)의 정상 범위는 리터당 4~36단위(U/L)입니다.
혈소판 정상 범위=140×10^9/L ~ 400×10^9/L.
|
연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
|
심전도(ECG)에 의해 결정된 Fridericia의 공식(QTcF)을 사용하여 수정된 QT 간격이 기준선에서 변경된 참가자의 비율
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
기준선에서 정상 QTcF는 남성의 경우 ≤450밀리초(ms) 또는 여성의 경우 ≤470ms로 정의됩니다.
QT 간격이 정상 범위를 벗어난 참가자의 비율이 보고됩니다.
|
연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
|
신경 및 심혈관계 장애에 대해 병용 약물을 사용하는 참가자의 비율
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
병용 요법은 사전 동의서 서명과 신경 및 심혈관계 장애 치료를 위한 최종 치료 후 방문 사이에 투여되는 프로토콜에 지정되지 않은 약물 또는 물질(일반 의약품, 한약, 비타민 보충제 포함)입니다.
|
연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
|
시력 변화로 평가한 안과 검사에서 기준선에서 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
연구 약물의 첫 투여부터 260주의 치료 기간 후 3개월까지(최대 약 272주)
|
|
|
Electroretinography로 측정한 빛 감지 능력이 기준선에서 변화한 참가자의 비율
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
78주차와 156주차에 수정된 신경병증 손상 점수(mNIS) +7 종합 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
MNIS+7 종합 점수는 근쇠약, 감각, 반사, 신경 전도 및 자율신경 기능을 평가하는 신경학적 손상의 척도입니다.
mNIS+7 종합 점수의 범위는 -22.32~346.32이며 mNIS+7 종합 점수가 높을수록 질병이 악화되고 있음을 나타냅니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 다발신경병증 장애가 악화되었음을 나타냅니다.
MMRM(Mixed Effects Model with Repeated Measures)이 분석에 사용되었습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
|
MNIS +7 구성 요소의 기준선에서 변경: 78주 및 156주에 심박수에서 심호흡 점수로
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
심호흡에서 심박수는 심호흡 후 참가자의 심박수 변화를 측정하는 CASE IV 기기를 사용하는 정량적 자율 테스트입니다.
이 구성 요소의 점수 범위는 0~3.72점입니다.
점수가 높을수록 장애를 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
|
MNIS +7 구성 요소의 기준선으로부터의 변화: 78주 및 156주의 신경 전도 점수
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
신경 전도 검사는 미리 선택된 신경의 전도 특성을 측정하는 정량적 검사입니다.
이 구성 요소의 점수 범위는 0~18.6점입니다.
점수가 높을수록 장애를 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
|
MNIS +7 구성 요소의 기준선에서 변경: 78주 및 156주에 열 통증 감각 점수
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
열-통증 감각 테스트는 CASE IV 기기를 사용하여 표준화된 정신물리학적 측정을 수행하여 열에 반응하는 통증 감각 역치를 결정합니다.
이 구성 요소의 최대 점수는 0~40점입니다.
점수가 높을수록 장애를 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
|
MNIS +7 구성 요소의 기준선에서 변경: 78주 및 156주에 터치 압력 감각 점수
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
터치-압력 감각 테스트는 CASE IV 기기를 사용하여 표준화된 정신물리학적 측정을 수행하여 터치에 반응하는 압력 감각 임계값을 결정합니다.
이 구성 요소의 점수 범위는 0~40점입니다.
점수가 높을수록 장애를 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
|
4년차 및 5년차의 52주차에 신경병증 손상(NIS) 종합 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
NIS 점수는 신경학적 손상의 척도입니다.
NIS 점수의 범위는 0~244이며 NIS 점수가 높을수록 기능이 낮음을 나타냅니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
|
NIS 구성 요소의 기준선에서 변경: 4년차 및 5년차의 52주차에 뇌신경 점수
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
뇌신경 평가에는 3번째 및 6번째 신경과 안면, 구개 및 혀 약화 테스트가 포함됩니다.
이 구성 요소의 점수 범위는 0~40점입니다.
점수가 높을수록 악화됨을 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
|
NIS 구성 요소의 기준선에서 변경: 4년차 및 5년차의 52주차 근력 약화 점수
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
근육 약화에는 19가지 근육 움직임을 테스트하는 것이 포함됩니다.
이 구성 요소의 점수 범위는 0~152점입니다.
점수가 높을수록 악화됨을 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
|
NIS 구성 요소의 기준선에서 변경: 4년차 및 5년차의 52주차 반사 신경 점수
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
반사 신경 점수는 자극에 대한 5가지 반사 신경 테스트를 포함합니다.
이 구성 요소의 점수 범위는 0~20점입니다.
점수가 높을수록 악화됨을 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
|
NIS 구성 요소의 기준선에서 변경: 4년차 및 5년차의 52주차 감각 점수
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
감각 점수는 검지와 엄지발가락을 각각 4가지 자극에 대한 테스트를 기반으로 합니다.
이 구성 요소의 점수 범위는 0~32점입니다.
점수가 높을수록 장애를 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 4년차 및 5년차의 52주차
|
|
78주차와 156주차에 Norfolk 삶의 질-당뇨병성 신경병증(QOL-DN) 설문지 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주 및 각 후속 치료 연도 말(4년차 및 5년차의 52주차)
|
Norfolk QoL-DN 점수는 신체 기능/대섬유 신경병증, 증상, 일상 생활 활동, 소섬유 신경병증 및 자율 신경병증의 척도입니다.
Norfolk QoL-DN 총 점수의 범위는 -4에서 136이며 Norfolk QoL-DN 점수가 높을수록 QoL이 좋지 않음을 나타냅니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 QoL이 악화되었음을 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주 및 각 후속 치료 연도 말(4년차 및 5년차의 52주차)
|
|
Norfolk QoL-DN 신체 기능/대섬유 신경병증 영역 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주 및 4년 차의 52주
|
Norfolk QoL-DN 신체 기능/대섬유 신경병증 영역 점수는 전체 Norfolk QoL-DN 설문지의 하위 점수입니다.
Norfolk QoL-DN 신체 기능/대섬유 신경병증 영역 점수의 범위는 -4~56이며, Norfolk QoL-DN 영역 점수가 높을수록 삶의 질(QoL)이 좋지 않음을 나타냅니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 QoL이 악화되었음을 나타냅니다.
분석에는 MMRM을 사용했습니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주 및 4년 차의 52주
|
|
78주 및 156주차에 수정 체질량 지수(mBMI)의 기준선에서 변경
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
BMI = 체중(kg)/[신장(m)^2].
mBMI는 혈청 알부민(g/L)을 곱한 BMI입니다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
|
78주 및 156주차에 체질량 지수(BMI)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 78주 및 156주
|
BMI = 체중(kg)/[신장(m)^2].
|
기준선, 78주 및 156주
|
|
다발신경병증 장애(PND) 점수가 기준선에서 변경된 참가자의 비율
기간: 기준선, 78주 및 156주 및 각 후속 치료 연도 말(매년 52주)
|
PND 점수는 I = 운동 장애가 없는 사지의 감각 장애로 정의됩니다. II = 보행 보조기 없이 걷기 어려움; III = 걷기에 지팡이 하나 또는 목발 하나 필요; IV = 막대기 2개 또는 목발 2개가 필요합니다.
V = 휠체어가 필요하거나 환자가 침대에 누워 있어야 합니다.
기준선 값의 변경은 개선됨, 변경되지 않음, 악화됨 및 알 수 없음으로 분류되었습니다.
기준선에서 변경된 참가자의 백분율은 이 결과 측정에서 범주별로 표시됩니다.
이벤트가 있는 참가자가 한 명 이상 있는 범주만 보고됩니다.
|
기준선, 78주 및 156주 및 각 후속 치료 연도 말(매년 52주)
|
|
심근병증-ECHO(CM-ECHO) 세트에서 심초음파(ECHO)에 의한 전체 세로 변형(GLS)의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 기준선, 78주 및 156주
|
ECHO의 GLS는 심장 수축기 기능의 척도입니다.
|
기준선, 78주 및 156주
|
|
CS3 ECHO 하위 그룹의 ECHO에 의한 GLS의 기준선에서 백분율 변화
기간: 78주 및 156주
|
ECHO의 GLS는 심장 수축기 기능의 척도입니다.
|
78주 및 156주
|
|
Transthyretin(TTR) 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
혈청 내 트랜스티레틴 단백질 농도를 측정하였다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주
|
|
레티놀 결합 단백질 4(RBP4) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주, 각 후속 치료 연도 말(4년차 및 5년차의 52주차)
|
혈청 내 RBP4 단백질 농도를 측정하였다.
|
기준선(기준선은 이전 연구 - 연구 CS2의 기준선임), 78주 및 156주, 각 후속 치료 연도 말(4년차 및 5년차의 52주차)
|
|
Ctrough: ISIS 420915의 최저 플라즈마 농도
기간: 1일, 43일, 85일, 120일, 176일, 267일, 358일, 449일, 540일, 631일, 722일, 813일, 904일, 995일, 1086일, 1268일에 사전 투여; 4년째의 1359일 및 1450일; 5년차의 1632, 1723, 1814일
|
1일, 43일, 85일, 120일, 176일, 267일, 358일, 449일, 540일, 631일, 722일, 813일, 904일, 995일, 1086일, 1268일에 사전 투여; 4년째의 1359일 및 1450일; 5년차의 1632, 1723, 1814일
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Brannagan TH, Coelho T, Wang AK, Polydefkis MJ, Dyck PJ, Berk JL, Drachman B, Gorevic P, Whelan C, Conceicao I, Plante-Bordeneuve V, Merlini G, Obici L, Plana JMC, Gamez J, Kristen AV, Mazzeo A, Gentile L, Narayana A, Olugemo K, Aquino P, Benson MD, Gertz M; NEURO-T. T. R. Open-Label Extension Investigators. Long-term efficacy and safety of inotersen for hereditary transthyretin amyloidosis: NEURO-TTR open-label extension 3-year update. J Neurol. 2022 Dec;269(12):6416-6427. doi: 10.1007/s00415-022-11276-8. Epub 2022 Jul 31.
- Karam C, Brown D, Yang M, Done N, Zhu JJ, Greatsinger A, Bozas A, Vera-Llonch M, Signorovitch J. Long-term treatment effects of inotersen on health-related quality of life in patients with hATTR amyloidosis with polyneuropathy: Analysis of the open-label extension of the NEURO-TTR trial. Muscle Nerve. 2022 Oct;66(4):438-446. doi: 10.1002/mus.27675. Epub 2022 Aug 4.
- Yarlas A, Lovley A, McCausland K, Brown D, Vera-Llonch M, Conceicao I, Karam C, Khella S, Obici L, Waddington-Cruz M. Early Data on Long-term Impact of Inotersen on Quality-of-Life in Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis Polyneuropathy: Open-Label Extension of NEURO-TTR. Neurol Ther. 2021 Dec;10(2):865-886. doi: 10.1007/s40120-021-00268-x. Epub 2021 Aug 5.
- Brannagan TH, Wang AK, Coelho T, Waddington Cruz M, Polydefkis MJ, Dyck PJ, Plante-Bordeneuve V, Berk JL, Barroso F, Merlini G, Conceicao I, Hughes SG, Kwoh J, Jung SW, Guthrie S, Pollock M, Benson MD, Gertz M; NEURO-TTR open-label extension investigators. Early data on long-term efficacy and safety of inotersen in patients with hereditary transthyretin amyloidosis: a 2-year update from the open-label extension of the NEURO-TTR trial. Eur J Neurol. 2020 Aug;27(8):1374-1381. doi: 10.1111/ene.14285. Epub 2020 May 29.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 6월 26일
기본 완료 (실제)
2020년 9월 11일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 24일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 6월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ISIS 420915-CS3
- 2013-004561-13 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .