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Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von IONIS-TTR Rx bei familiärer Amyloid-Polyneuropathie (FAP)

17. November 2023 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von ISIS 420915 bei Patienten mit familiärer Amyloid-Polyneuropathie (FAP)

Diese Studie bewertet die Sicherheit und Verträglichkeit einer verlängerten Dosierung mit IONIS-TTR Rx bei Patienten mit Familiärer Amyloid-Polyneuropathie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die familiäre Amyloid-Polyneuropathie (FAP) ist eine seltene Erbkrankheit, die durch Mutationen im Transthyretin (TTR)-Protein verursacht wird. TTR wird von der Leber produziert und ins Blut abgegeben. TTR-Mutationen führen dazu, dass es sich falsch faltet und sich in mehreren Organen ablagert, was FAP verursacht.

IONIS-TTR Rx ist ein Antisense-Medikament, das entwickelt wurde, um die Menge an mutiertem und normalem TTR, das von der Leber produziert wird, zu verringern. Es wird vorhergesagt, dass eine Verringerung der Menge an TTR-Protein zu einer Verringerung der Bildung von TTR-Ablagerungen führt und somit das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt oder stoppt.

Diese Studie bewertet die Sicherheit und Verträglichkeit einer verlängerten Dosierung mit IONIS-TTR Rx bei Patienten mit Familiärer Amyloid-Polyneuropathie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

135

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • FLENI
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, CEP 21941913
        • Federal University of Rio de Janeiro - University Hospital
      • Sao Paulo, Brasilien
        • AACD
  • Deutschland
      • Munster, Deutschland, 48149
        • UKM; Universitätsklinikum Münster, Klinik für Transplantationsmedizin
  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich, 94000
        • CHU Henri Mondor - Department of Neurology
      • Le Kremlin Bicetre, Frankreich, 94275
        • CHU Bicetre Aphp French Referral Center for FAP/Cornamyl Network
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Italien, 98124
        • Universita Degli Studi Di Messina - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "Gaetano Martino"
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • CHLN - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • CHP-HGSA, Unidade Clinica de Paramiloidose
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University School of Medicine - Amyloid Treatment & Research Program
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
        • University College London - National Amyloidosis Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zufriedenstellender Abschluss der Dosierungs- und Wirksamkeitsbewertungen in ISIS 420915-CS2

Ausschlusskriterien:

  • Jede neue Erkrankung oder Verschlechterung einer bestehenden Erkrankung, die den Patienten für die Teilnahme ungeeignet machen oder die Teilnahme und/oder den Abschluss der Studie durch den Patienten beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Bisheriges Placebo-Inotersen 300 mg
Die Teilnehmer erhielten bis zu 260 Wochen lang einmal wöchentlich subkutane (SC) Dosen von 300 Milligramm (mg) Inotersen. In diese Gruppe wurden Teilnehmer aufgenommen, die in der vorherigen Studie – ISIS 420915-CS2 (NCT01737398) – ein passendes Inotersen-Placebo erhalten hatten.
Arzneimittel: Inotersen
Inotersen SC
Andere Namen:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
  • IONIS-TTR Rx
Experimental: Bisheriges Inotersen-Inotersen 300 mg
Die Teilnehmer erhielten bis zu 260 Wochen lang einmal wöchentlich subkutane Dosen von 300 mg Inotersen. In diese Gruppe wurden Teilnehmer aufgenommen, die in der vorherigen Studie – ISIS 420915-CS2 – Inotersen erhalten hatten.
Arzneimittel: Inotersen
Inotersen SC
Andere Namen:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
  • IONIS-TTR Rx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und TEAEs im Zusammenhang mit dem Studienmedikament
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich beispielsweise eines klinisch signifikanten abnormalen Laborbefunds), jedes Symptom oder jede Krankheit, die zeitlich mit der Studie oder der Anwendung eines Prüfpräparats verbunden ist, unabhängig davon, ob das AE damit in Zusammenhang steht oder nicht das Prüfpräparat. Ein TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das nach Erhalt des Studienmedikaments auftritt. Ein SAE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt oder eine ist wichtiges medizinisches Ereignis. TEAEs, die in Zusammenhang mit dem Studienmedikament stehen, wie vom Prüfarzt beurteilt, werden gemeldet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Zu den Vitalfunktionen gehörten Blutdruck, Herzfrequenz, Atemfrequenz und Temperatur. Es werden nur Kategorien mit mindestens einem Teilnehmer mit Veranstaltung gemeldet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Wie im Protokoll vorgegeben, wird der Prozentsatz der Teilnehmer mit Gewichtsveränderungen gegenüber dem Ausgangswert in 2 Kategorien angegeben, Abnahme von ≥ 7 % gegenüber dem Ausgangswert und Zunahme von ≥ 7 % gegenüber dem Ausgangswert.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Labortestwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Klinische Labortests umfassten die Analyse von Chemie, Hämatologie und Urinanalyse. Jeder Wert außerhalb des normalen Bereichs wird zur Aufmerksamkeit des Prüfarztes gekennzeichnet, der beurteilt, ob ein gekennzeichneter Wert von klinischer Bedeutung ist oder nicht. Es werden nur die Kategorien mit mindestens einem Teilnehmer mit Veranstaltung gemeldet. Der normale Bereich der Kreatinin-Clearance beträgt 110 bis 150 ml/min bei Männern und 100 bis 130 ml/min bei Frauen. Normales Verhältnis von Protein zu Kreatinin (P/C) im Urin = <0,2. Der Normalbereich für Alanin-Aminotransferase (ALT) beträgt 4 bis 36 Einheiten pro Liter (U/L). Blutplättchen normaler Bereich = 140×10^9/l bis 400×10^9/l.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Veränderung des QT-Intervalls gegenüber dem Ausgangswert, korrigiert unter Verwendung der Fridericia-Formel (QTcF), wie durch Elektrokardiogramm (EKG) bestimmt
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Normales QTcF zu Studienbeginn ist definiert als ≤ 450 Millisekunden (ms) für Männer oder ≤ 470 ms für Frauen. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem QT-Intervall außerhalb des normalen Bereichs wird angegeben.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer, die gleichzeitig Medikamente gegen Erkrankungen des Nervensystems und des Herz-Kreislauf-Systems einnehmen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Eine Begleittherapie war jedes nicht im Protokoll spezifizierte Medikament oder jede Substanz (einschließlich rezeptfreier Medikamente, pflanzlicher Medikamente und Vitaminpräparate), die zwischen der Unterzeichnung der Einverständniserklärung und dem letzten Nachbehandlungsbesuch zur Behandlung von Erkrankungen des Nervensystems und des Herz-Kreislauf-Systems verabreicht wurde.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der ophthalmologischen Untersuchung, bewertet anhand von Veränderungen der Sehschärfe
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Monate nach Behandlungsdauer von 260 Wochen (Bis zu etwa 272 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Veränderung der Lichterkennungsfähigkeit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Elektroretinographie
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Modified Neuropathy Impairment Score (mNIS)+7 Composite Score gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 78 und 156
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Der zusammengesetzte mNIS+7-Score ist ein Maß für die neurologische Beeinträchtigung, das Muskelschwäche, Empfindung, Reflexe, Nervenleitung und autonome Funktion bewertet. Der zusammengesetzte mNIS+7-Score reicht von -22,32 bis 346,32, und ein höherer zusammengesetzter mNIS+7-Score weist auf eine Verschlechterung der Erkrankung hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der Polyneuropathie-Beeinträchtigungen hin. Für die Analyse wurde das Mixed-Effects-Modell mit wiederholten Messungen (MMRM) verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Änderung von Baseline in der mNIS +7-Komponente: Heart Rate to Deep Breathing Score in den Wochen 78 und 156
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Herzfrequenz zu tiefer Atmung ist ein quantitativer autonomer Test unter Verwendung des CASE IV-Instruments, das die Änderung der Herzfrequenz eines Teilnehmers nach tiefer Atmung misst. Die Punktzahl dieser Komponente reicht von 0 bis 3,72 Punkten. Höhere Werte weisen auf eine Beeinträchtigung hin. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Änderung der mNIS +7-Komponente gegenüber dem Ausgangswert: Nervenleitungs-Score in den Wochen 78 und 156
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Die Nervenleitungstests sind quantitative Tests, die die Leitungsattribute vorab ausgewählter Nerven messen. Der Bewertungsbereich dieser Komponente beträgt 0 bis 18,6 Punkte. Höhere Werte weisen auf eine Beeinträchtigung hin. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der mNIS +7-Komponente: Sensorischer Hitze-Schmerz-Score in den Wochen 78 und 156
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Der Heat-Pain Sensory Test verwendet das CASE IV-Instrument, um eine standardisierte psychophysische Messung durchzuführen, um die schmerzsensorischen Schwellen als Reaktion auf Hitze zu bestimmen. Die maximale Punktzahl dieser Komponente beträgt 0 bis 40 Punkte. Höhere Werte weisen auf eine Beeinträchtigung hin. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der mNIS +7-Komponente: Touch-Pressure Sensory Score in den Wochen 78 und 156
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Der Touch-Pressure Sensory Test verwendet das CASE IV-Instrument, um eine standardisierte psychophysische Messung durchzuführen, um die drucksensorischen Schwellenwerte als Reaktion auf Berührung zu bestimmen. Der Bewertungsbereich dieser Komponente beträgt 0 bis 40 Punkte. Höhere Werte weisen auf eine Beeinträchtigung hin. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des zusammengesetzten Werts für Neuropathie-Beeinträchtigung (NIS) in Woche 52 der Jahre 4 und 5
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Der NIS-Score ist ein Maß für die neurologische Beeinträchtigung. Der NIS-Score hat einen Bereich von 0 bis 244 und ein höherer NIS-Score zeigt eine geringere Funktion an. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung hin. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Änderung der NIS-Komponente gegenüber dem Ausgangswert: Hirnnerven-Score in Woche 52 der Jahre 4 und 5
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Die Beurteilung der Hirnnerven umfasst das Testen der 3. und 6. Nerven sowie der Gesichts-, Gaumen- und Zungenschwäche. Der Bewertungsbereich für diese Komponente beträgt 0 bis 40 Punkte. Höhere Werte zeigen eine Verschlechterung an. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der NIS-Komponente: Muskelschwäche-Score in Woche 52 der Jahre 4 und 5
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Bei Muskelschwäche werden 19 Muskelbewegungen getestet. Der Bewertungsbereich dieser Komponente beträgt 0 bis 152 Punkte. Höhere Werte zeigen eine Verschlechterung an. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der NIS-Komponente: Reflex-Score in Woche 52 der Jahre 4 und 5
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Beim Reflexes Score werden 5 Reflexe auf Reize getestet. Der Bewertungsbereich dieser Komponente beträgt 0 bis 20 Punkte. Höhere Werte zeigen eine Verschlechterung an. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der NIS-Komponente: Sensorischer Score in Woche 52 der Jahre 4 und 5
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Der Sensory Score basiert auf dem Testen eines Zeigefingers und eines großen Zehs mit jeweils 4 Reizen. Die Punktzahl dieser Komponente reicht von 0 bis 32 Punkten. Höhere Werte weisen auf eine Beeinträchtigung hin. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 52 der Jahre 4 und 5
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtwert des Norfolk-Fragebogens zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) in den Wochen 78 und 156
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Wochen 78 und 156 und am Ende jedes nachfolgenden Behandlungsjahres (Woche 52 der Jahre 4 und 5)
Der Norfolk QoL-DN-Score ist ein Maß für körperliche Funktion/Large-Fiber-Neuropathie, Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens, Small-Fiber-Neuropathie und autonome Neuropathie. Der Norfolk-QoL-DN-Gesamtwert reicht von -4 bis 136, und ein höherer Norfolk-QoL-DN-Wert weist auf eine schlechtere QoL hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der QoL hin. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Wochen 78 und 156 und am Ende jedes nachfolgenden Behandlungsjahres (Woche 52 der Jahre 4 und 5)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Norfolk QoL-DN Bereichs-Score für körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Wochen 78 und 156 und in Woche 52 von Jahr 4
Der Norfolk QoL-DN-Score für den Bereich „Physical Functioning/Large Fiber Neuropathy“ ist ein Teilwert des Gesamt-Norfolk-QoL-DN-Fragebogens. Der Norfolk-QoL-DN-Domain-Score für körperliche Funktion/große Faserneuropathie hat einen Bereich von -4 bis 56, und ein höherer Norfolk-QoL-DN-Domain-Score weist auf eine schlechtere Lebensqualität (QoL) hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der QoL hin. Für die Analyse wurde MMRM verwendet.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Wochen 78 und 156 und in Woche 52 von Jahr 4
Veränderung des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 78 und 156
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
BMI=Gewicht (kg)/[Größe (m)^2]. Der mBMI ist der BMI multipliziert mit dem Serumalbumin (g/L).
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 78 und 156
Zeitfenster: Baseline, Wochen 78 und 156
BMI=Gewicht (kg)/[Größe (m)^2].
Baseline, Wochen 78 und 156
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Polyneuropathie-Behinderungs-Score (PND).
Zeitfenster: Baseline, Woche 78 und 156 und am Ende jedes folgenden Behandlungsjahres (Woche 52 jedes Jahres)
PND-Score ist definiert als I = Sensibilitätsstörungen in den Gliedmaßen ohne motorische Beeinträchtigung; II = Schwierigkeiten beim Gehen ohne Gehhilfe; III = ein Stock oder eine Krücke zum Gehen erforderlich; IV = zwei Stöcke oder zwei Krücken benötigt. V = Rollstuhl erforderlich oder bettlägeriger Patient. Die Veränderung gegenüber den Ausgangswerten wurde wie folgt kategorisiert: verbessert, unverändert, verschlechtert und unbekannt. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit Änderungen gegenüber dem Ausgangswert wird in dieser Ergebnismessung kategorieweise dargestellt. Es werden nur Kategorien mit mindestens einem Teilnehmer mit Veranstaltung gemeldet.
Baseline, Woche 78 und 156 und am Ende jedes folgenden Behandlungsjahres (Woche 52 jedes Jahres)
Prozentuale Änderung der globalen Längsdehnung (GLS) gegenüber dem Ausgangswert durch Echokardiogramm (ECHO) im Kardiomyopathie-ECHO (CM-ECHO)-Set
Zeitfenster: Baseline, Wochen 78 und 156
GLS von ECHO ist ein Maß für die kardiale systolische Funktion.
Baseline, Wochen 78 und 156
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in GLS von ECHO in der CS3 ECHO-Untergruppe
Zeitfenster: Wochen 78 und 156
GLS von ECHO ist ein Maß für die kardiale systolische Funktion.
Wochen 78 und 156
Änderung des Transthyretin (TTR)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Die Transthyretin-Proteinkonzentration im Serum wurde gemessen.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Woche 78 und 156
Änderung des Spiegels des Retinol-bindenden Proteins 4 (RBP4) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Wochen 78 und 156 und am Ende jedes nachfolgenden Behandlungsjahres (Woche 52 der Jahre 4 und 5)
Die RBP4-Proteinkonzentration im Serum wurde gemessen.
Baseline (Baseline ist die Baseline der vorherigen Studie – Studie CS2), Wochen 78 und 156 und am Ende jedes nachfolgenden Behandlungsjahres (Woche 52 der Jahre 4 und 5)
Durchgehend: Durchgehende Plasmakonzentration von ISIS 420915
Zeitfenster: Vordosis an den Tagen 1, 43, 85, 120, 176, 267, 358, 449, 540, 631, 722, 813, 904, 995, 1086, 1268; Tage 1359 und 1450 des 4. Jahres; Tage 1632, 1723 und 1814 des 5. Jahres
Vordosis an den Tagen 1, 43, 85, 120, 176, 267, 358, 449, 540, 631, 722, 813, 904, 995, 1086, 1268; Tage 1359 und 1450 des 4. Jahres; Tage 1632, 1723 und 1814 des 5. Jahres

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Juni 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juni 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

26. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

20. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 420915-CS3
  • 2013-004561-13 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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