Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di estensione che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di IONIS-TTR Rx nella polineuropatia amiloide familiare (FAP)

17 novembre 2023 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'ISIS 420915 nei pazienti con polineuropatia amiloide familiare (FAP)

Questo studio valuta la sicurezza e la tollerabilità del dosaggio prolungato con IONIS-TTR Rx in pazienti con polineuropatia amiloide familiare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La polineuropatia amiloide familiare (FAP) è una rara malattia ereditaria causata da mutazioni nella proteina transtiretina (TTR). Il TTR è prodotto dal fegato e secreto nel sangue. Le mutazioni del TTR ne causano il ripiegamento errato e il deposito in più organi causando la FAP.

IONIS-TTR Rx è un farmaco antisenso progettato per ridurre la quantità di TTR mutante e normale prodotta dal fegato. Si prevede che la diminuzione della quantità di proteina TTR si tradurrà in una diminuzione della formazione di depositi di TTR, e quindi rallenterà o fermerà la progressione della malattia.

Questo studio valuta la sicurezza e la tollerabilità del dosaggio prolungato con IONIS-TTR Rx in pazienti con polineuropatia amiloide familiare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

135

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • FLENI
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, CEP 21941913
        • Federal University of Rio de Janeiro - University Hospital
      • Sao Paulo, Brasile
        • AACD
  • Francia
      • Creteil, Francia, 94000
        • CHU Henri Mondor - Department of Neurology
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94275
        • CHU Bicetre Aphp French Referral Center for FAP/Cornamyl Network
  • Germania
      • Munster, Germania, 48149
        • UKM; Universitätsklinikum Münster, Klinik für Transplantationsmedizin
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Italia, 98124
        • Universita Degli Studi Di Messina - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "Gaetano Martino"
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • CHLN - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • CHP-HGSA, Unidade Clinica de Paramiloidose
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2PF
        • University College London - National Amyloidosis Centre
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clínic
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University School of Medicine - Amyloid Treatment & Research Program
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento soddisfacente delle valutazioni di dosaggio ed efficacia in ISIS 420915-CS2

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi nuova condizione o peggioramento della condizione esistente che potrebbe rendere il paziente non idoneo alla partecipazione o interferire con la partecipazione e/o il completamento dello studio da parte del paziente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Precedente Placebo-Inotersen 300 mg
I partecipanti hanno ricevuto dosi sottocutanee (SC) di 300 milligrammi (mg) di inotersen una volta alla settimana per un massimo di 260 settimane. In questo gruppo sono stati inclusi i partecipanti che avevano ricevuto placebo corrispondente a inotersen nello studio precedente ISIS 420915-CS2 (NCT01737398).
Droga: Inotersen
Inotersen SC
Altri nomi:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
  • IONIS-TTR Rx
Sperimentale: Precedente Inotersen-Inotersen 300 mg
I partecipanti hanno ricevuto dosi SC di 300 mg di inotersen una volta alla settimana per un massimo di 260 settimane. In questo gruppo sono stati inclusi i partecipanti che avevano ricevuto inotersen nello studio precedente ISIS 420915-CS2.
Droga: Inotersen
Inotersen SC
Altri nomi:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
  • IONIS-TTR Rx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi e TEAE correlati al farmaco in studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Un evento avverso (AE) è qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale clinicamente significativo, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata allo studio o all'uso di un farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'AE sia considerato correlato a il farmaco sperimentale. Un TEAE è definito come un evento avverso con un esordio che si verifica dopo aver ricevuto il farmaco oggetto dello studio. Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, provoca la morte, è pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, porta a un'anomalia congenita/difetto alla nascita, o è un importante evento medico. Vengono riportati i TEAE considerati correlati al farmaco in studio come valutato dallo sperimentatore.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
I segni vitali includevano pressione sanguigna, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura. Vengono riportate solo le categorie con almeno un partecipante con evento.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Percentuale di partecipanti con variazione di peso rispetto al basale
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Come prespecificato nel protocollo, la percentuale di partecipanti con variazione di peso rispetto al basale è riportata in 2 categorie, diminuzione ≥7% rispetto al basale e aumento ≥7% rispetto al basale.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Percentuale di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale nei valori dei test di laboratorio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
I test di laboratorio clinici includevano l'analisi di chimica, ematologia e analisi delle urine. Qualsiasi valore al di fuori dell'intervallo normale verrà segnalato all'attenzione dello sperimentatore che valuterà se un valore contrassegnato ha o meno un significato clinico. Vengono riportate solo le categorie con almeno un partecipante con evento. L'intervallo normale di clearance della creatinina è compreso tra 110 e 150 ml/min nei maschi e tra 100 e 130 ml/min nelle femmine. Normale rapporto tra proteine ​​urinarie e creatinina (P/C)= <0,2. L'intervallo normale per l'alanina aminotransferasi (ALT) è compreso tra 4 e 36 unità per litro (U/L). Intervallo normale delle piastrine = da 140×10^9/L a 400×10^9/L.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nell'intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) come determinato dall'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Il QTcF normale al basale è definito come ≤450 millisecondi (ms) per i maschi o ≤470 ms per le femmine. Viene riportata la percentuale di partecipanti con intervallo QT al di fuori del range normale.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Percentuale di partecipanti che utilizzano farmaci concomitanti per disturbi del sistema nervoso e cardiovascolare
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Una terapia concomitante era qualsiasi farmaco o sostanza non specificata dal protocollo (inclusi farmaci da banco, farmaci a base di erbe e integratori vitaminici) somministrati tra la firma del consenso informato e la visita finale post-trattamento per il trattamento dei disturbi del sistema nervoso e cardiovascolare.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Percentuale di partecipanti con cambiamento rispetto al basale nell'esame oftalmico valutato dai cambiamenti dell'acuità visiva
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo il periodo di trattamento di 260 settimane (fino a circa 272 settimane)
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nella capacità di rilevamento della luce misurata mediante elettroretinografia
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio di compromissione della neuropatia modificata (mNIS)+7 punteggio composito alle settimane 78 e 156
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Il punteggio composito mNIS+7 è una misura del danno neurologico che valuta la debolezza muscolare, la sensibilità, i riflessi, la conduzione nervosa e la funzione autonomica. Il punteggio composito mNIS+7 ha un intervallo compreso tra -22,32 e 346,32 e un punteggio composito mNIS+7 più alto indica un peggioramento della malattia. Una variazione positiva rispetto al basale indica un peggioramento delle menomazioni della polineuropatia. Per l'analisi è stato utilizzato il modello a effetti misti con misure ripetute (MMRM).
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Variazione rispetto al basale nella componente mNIS +7: dalla frequenza cardiaca al punteggio della respirazione profonda alle settimane 78 e 156
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
La frequenza cardiaca alla respirazione profonda è un test autonomico quantitativo che utilizza lo strumento CASE IV che misura la variazione della frequenza cardiaca di un partecipante dopo la respirazione profonda. Il punteggio di questo componente varia da 0 a 3,72 punti. I punteggi più alti indicano menomazione. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Variazione rispetto al basale nella componente mNIS +7: punteggio di conduzione nervosa alle settimane 78 e 156
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
I test di conduzione nervosa sono test quantitativi che misurano gli attributi di conduzione di nervi preselezionati. L'intervallo di punteggio di questo componente va da 0 a 18,6 punti. I punteggi più alti indicano menomazione. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Variazione rispetto al basale nella componente mNIS +7: punteggio sensoriale calore-dolore alle settimane 78 e 156
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Il test sensoriale calore-dolore utilizza lo strumento CASE IV per eseguire misurazioni psicofisiche standardizzate per determinare le soglie sensoriali del dolore in risposta al calore. Il punteggio massimo di questo componente va da 0 a 40 punti. I punteggi più alti indicano menomazione. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Variazione rispetto al basale nella componente mNIS +7: punteggio sensoriale della pressione tattile alle settimane 78 e 156
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Il test Touch-Pressure Sensory utilizza lo strumento CASE IV per eseguire misurazioni psicofisiche standardizzate per determinare le soglie sensoriali di pressione in risposta al tocco. L'intervallo di punteggio di questo componente va da 0 a 40 punti. I punteggi più alti indicano menomazione. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Variazione rispetto al basale nel punteggio composito della compromissione della neuropatia (NIS) alla settimana 52 degli anni 4 e 5
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
Il punteggio NIS è una misura del danno neurologico. Il punteggio NIS ha un intervallo da 0 a 244 e un punteggio NIS più alto indica una funzione inferiore. Una variazione positiva rispetto al basale indica un peggioramento. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
Variazione rispetto al basale nella componente NIS: punteggio dei nervi cranici alla settimana 52 degli anni 4 e 5
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
La valutazione dei nervi cranici comporta il test del 3° e 6° nervo e la debolezza del viso, del palato e della lingua. L'intervallo di punteggio per questo componente va da 0 a 40 punti. Punteggi più alti indicano un peggioramento. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
Variazione rispetto al basale nel componente NIS: punteggio di debolezza muscolare alla settimana 52 degli anni 4 e 5
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
La debolezza muscolare comporta il test di 19 movimenti muscolari. L'intervallo di punteggio di questo componente va da 0 a 152 punti. Punteggi più alti indicano un peggioramento. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
Variazione rispetto al basale nel componente NIS: punteggio dei riflessi alla settimana 52 degli anni 4 e 5
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
Il punteggio dei riflessi prevede il test di 5 riflessi agli stimoli. L'intervallo di punteggio di questo componente va da 0 a 20 punti. Punteggi più alti indicano un peggioramento. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
Variazione rispetto al basale nel componente NIS: punteggio sensoriale alla settimana 52 degli anni 4 e 5
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
Il punteggio sensoriale si basa sul test di un dito indice e di un alluce ciascuno su 4 stimoli. Il punteggio di questo componente va da 0 a 32 punti. I punteggi più alti indicano menomazione. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimana 52 degli anni 4 e 5
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del questionario Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QOL-DN) alle settimane 78 e 156
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156 e alla fine di ciascun anno di trattamento successivo (settimana 52 degli anni 4 e 5)
Il punteggio Norfolk QoL-DN è una misura della funzione fisica/neuropatia delle grandi fibre, dei sintomi, delle attività della vita quotidiana, della neuropatia delle piccole fibre e della neuropatia autonomica. Il punteggio totale Norfolk QoL-DN ha un intervallo da -4 a 136 e un punteggio Norfolk QoL-DN più alto indica una QoL più scarsa. Una variazione positiva rispetto al basale indica un peggioramento della QoL. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156 e alla fine di ciascun anno di trattamento successivo (settimana 52 degli anni 4 e 5)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio Norfolk QoL-DN Physical Functioning/Large Fiber Neuropathy
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156 e alla settimana 52 dell'anno 4
Il punteggio del dominio Norfolk QoL-DN funzionamento fisico/neuropatia a grandi fibre è un sottopunteggio del questionario Norfolk QoL-DN totale. Il punteggio del dominio della funzione fisica QoL-DN del Norfolk/neuropatia delle grandi fibre ha un intervallo compreso tra -4 e 56 e un punteggio del dominio QoL-DN del Norfolk più elevato indica una qualità della vita (QoL) inferiore. Una variazione positiva rispetto al basale indica un peggioramento della QoL. MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156 e alla settimana 52 dell'anno 4
Variazione rispetto al basale nell'indice di massa corporea modificato (mBMI) alle settimane 78 e 156
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
BMI=peso (kg)/[altezza (m)^2]. Il mBMI è il BMI moltiplicato per l'albumina sierica (g/L).
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) alle settimane 78 e 156
Lasso di tempo: Basale, settimane 78 e 156
BMI=peso (kg)/[altezza (m)^2].
Basale, settimane 78 e 156
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nel punteggio di disabilità della polineuropatia (PND).
Lasso di tempo: Basale, settimane 78 e 156 e alla fine di ogni anno di trattamento successivo (settimana 52 di ogni anno)
Il punteggio PND è definito come I = disturbi sensoriali negli arti senza compromissione motoria; II = difficoltà a camminare senza la necessità di un ausilio per la deambulazione; III = un bastone o una stampella necessari per camminare; IV = due bastoni o due stampelle necessarie. V = sedia a rotelle necessaria o paziente costretto a letto. La variazione rispetto ai valori di base è stata classificata come: migliorata, non modificata, peggiorata e sconosciuta. La percentuale di partecipanti con modifiche rispetto al valore di base viene presentata per categoria in questa misura di esito. Vengono riportate solo le categorie con almeno un partecipante con evento.
Basale, settimane 78 e 156 e alla fine di ogni anno di trattamento successivo (settimana 52 di ogni anno)
Variazione percentuale rispetto al basale della deformazione longitudinale globale (GLS) mediante ecocardiogramma (ECHO) nel set cardiomiopatia-ECHO (CM-ECHO)
Lasso di tempo: Basale, settimane 78 e 156
GLS by ECHO è una misura della funzione sistolica cardiaca.
Basale, settimane 78 e 156
Variazione percentuale rispetto al basale in GLS di ECHO nel sottogruppo CS3 ECHO
Lasso di tempo: Settimane 78 e 156
GLS by ECHO è una misura della funzione sistolica cardiaca.
Settimane 78 e 156
Variazione rispetto al basale del livello di transtiretina (TTR).
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
È stata misurata la concentrazione della proteina transtiretina nel siero.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156
Variazione rispetto al basale del livello di proteina legante il retinolo 4 (RBP4).
Lasso di tempo: Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156 e alla fine di ciascun anno di trattamento successivo (settimana 52 degli anni 4 e 5)
È stata misurata la concentrazione della proteina RBP4 nel siero.
Basale (il basale è il basale dello studio precedente - Studio CS2), settimane 78 e 156 e alla fine di ciascun anno di trattamento successivo (settimana 52 degli anni 4 e 5)
Ctrough: concentrazione plasmatica minima di ISIS 420915
Lasso di tempo: Pre-dose nei giorni 1, 43, 85, 120, 176, 267, 358, 449, 540, 631, 722, 813, 904, 995, 1086, 1268; Giorni 1359 e 1450 dell'Anno 4; Giorni 1632, 1723 e 1814 dell'anno 5
Pre-dose nei giorni 1, 43, 85, 120, 176, 267, 358, 449, 540, 631, 722, 813, 904, 995, 1086, 1268; Giorni 1359 e 1450 dell'Anno 4; Giorni 1632, 1723 e 1814 dell'anno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

11 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

7 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2014

Primo Inserito (Stimato)

26 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

20 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 420915-CS3
  • 2013-004561-13 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Inotersen

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Rwanda

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi