Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az IONIS-TTR Rx hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát értékelő kiterjesztett tanulmány családi amiloid polineuropathiában (FAP)

2023. november 17. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt kiterjesztésű tanulmány az ISIS 420915 hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére a családi amiloid polineuropathiában (FAP) szenvedő betegeknél

Ez a tanulmány az IONIS-TTR Rx kiterjesztett adagolásának biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli familiáris amiloid polineuropathiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A családi amiloid polineuropathia (FAP) egy ritka, örökletes betegség, amelyet a transztiretin (TTR) fehérje mutációi okoznak. A TTR-t a máj állítja elő, és kiválasztódik a vérbe. A TTR mutációk téves feltekeredést okoznak, és több szervben lerakódnak, ami FAP-ot okoz.

Az IONIS-TTR Rx egy antiszensz gyógyszer, amelyet arra terveztek, hogy csökkentse a máj által termelt mutáns és normál TTR mennyiségét. Az előrejelzések szerint a TTR fehérje mennyiségének csökkentése a TTR lerakódások képződésének csökkenését eredményezi, és így lassítja vagy leállítja a betegség progresszióját.

Ez a tanulmány az IONIS-TTR Rx kiterjesztett adagolásának biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli familiáris amiloid polineuropathiában szenvedő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

135

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína
        • FLENI
  • Brazília
      • Rio de Janeiro, Brazília, CEP 21941913
        • Federal University of Rio de Janeiro - University Hospital
      • Sao Paulo, Brazília
        • AACD
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2PF
        • University College London - National Amyloidosis Centre
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California, Irvine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston University School of Medicine - Amyloid Treatment & Research Program
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
  • Franciaország
      • Creteil, Franciaország, 94000
        • CHU Henri Mondor - Department of Neurology
      • Le Kremlin Bicetre, Franciaország, 94275
        • CHU Bicetre Aphp French Referral Center for FAP/Cornamyl Network
  • Németország
      • Munster, Németország, 48149
        • UKM; Universitätsklinikum Münster, Klinik für Transplantationsmedizin
  • Olaszország
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Olaszország, 98124
        • Universita Degli Studi Di Messina - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "Gaetano Martino"
  • Portugália
      • Lisbon, Portugália, 1649-035
        • CHLN - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugália, 4099-001
        • CHP-HGSA, Unidade Clinica de Paramiloidose
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Hospital Clínic
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az adagolási és hatékonysági értékelések kielégítő befejezése az ISIS 420915-CS2-ben

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen új állapot vagy a meglévő állapot rosszabbodása, amely alkalmatlanná teheti a pácienst a részvételre, vagy zavarhatja a pácienst a vizsgálatban való részvételben és/vagy befejezésében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Előző Placebo-Inotersen 300 mg
A résztvevők 300 milligramm (mg) inotersen szubkután (SC) dózist kaptak hetente egyszer, legfeljebb 260 héten keresztül. Ebbe a csoportba azok a résztvevők kerültek, akik az előző ISIS 420915-CS2 (NCT01737398) vizsgálatban inotersen-egyeztető placebót kaptak.
Drog: Inotersen
Inotersen SC
Más nevek:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
  • IONIS-TTR Rx
Kísérleti: Előző Inotersen-Inotersen 300 mg
A résztvevők hetente egyszer 300 mg inotersen SC dózist kaptak legfeljebb 260 héten keresztül. Ebbe a csoportba kerültek azok a résztvevők, akik az előző ISIS 420915-CS2 vizsgálat során inotersent kaptak.
Drog: Inotersen
Inotersen SC
Más nevek:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
  • IONIS-TTR Rx

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a vizsgálati kábítószerrel kapcsolatos vészhelyzeti nemkívánatos események (TEAE), súlyos TEAE-k és TEAE-k fordultak elő
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
A nemkívánatos esemény (AE) bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve például a klinikailag jelentős kóros laboratóriumi leletet), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg a vizsgálati gyógyszerkészítmény vizsgálatával vagy használatával, függetlenül attól, hogy a nemkívánatos esemény összefügg-e a vizsgálati gyógyszerkészítmény. A TEAE olyan nemkívánatos esemény, amely a vizsgálati gyógyszer bevétele után következik be. A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármilyen dózis esetén halált okoz, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, tartós vagy jelentős rokkantságot/alkalmatlanságot eredményez, veleszületett rendellenességhez/születési rendellenességhez vezet, vagy fontos orvosi esemény. A vizsgáló személy értékelése szerint a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatosnak tekintett TEAE-ket jelentették.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az életjelek megváltoztak az alapvonalhoz képest
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
A létfontosságú jelek közé tartozott a vérnyomás, a pulzusszám, a légzésszám és a hőmérséklet. Csak azokat a kategóriákat jelentik, amelyek legalább egy résztvevővel rendelkeznek eseménnyel.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek súlya megváltozott az alapvonalhoz képest
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
Amint azt a protokoll előre meghatározta, a résztvevők százalékos aránya a kiindulási értékhez képest megváltozott testsúlyban 2 kategóriában jelent meg: ≥7%-os csökkenés az alapvonalhoz képest és ≥7%-os növekedés az alapvonalhoz képest.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a laboratóriumi vizsgálati értékek klinikailag jelentős változást mutattak a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
A klinikai laboratóriumi vizsgálatok kémiai, hematológiai és vizeletvizsgálatot tartalmaztak. A normál tartományon kívül eső értékeket megjelöljük a vizsgáló figyelmébe, aki felméri, hogy a megjelölt érték klinikai jelentőségű-e vagy sem. Csak azok a kategóriák jelennek meg, amelyek legalább egy résztvevővel rendelkeznek eseménnyel. A kreatinin-clearance normál tartománya férfiaknál 110-150 ml/perc, nőknél 100-130 ml/perc. Normál vizeletfehérje-kreatinin (P/C) arány = <0,2. Az alanin aminotranszferáz (ALT) normál tartománya 4-36 egység literenként (U/L). A vérlemezkék normál tartománya = 140 × 10 ^ 9 / l - 400 × 10 ^ 9 / l.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a QT-intervallum a kiindulási értékhez képest megváltozott, a Fridericia-képlet (QTcF) alkalmazásával korrigálva, elektrokardiogram (EKG) alapján
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
A normál QTcF a kiindulási értéknél ≤450 ms (ms) a férfiaknál vagy ≤470 ms nőknél. Azon résztvevők százalékos arányát jelentik, akiknél a QT-intervallum kívül esik a normál tartományon.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik egyidejűleg gyógyszert szedtek ideg- és szív- és érrendszeri betegségekre
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
Egyidejű terápia minden olyan, nem protokollban meghatározott gyógyszer vagy anyag (beleértve a vény nélkül kapható gyógyszereket, gyógynövényalapú gyógyszereket és vitamin-kiegészítőket), amelyet a beleegyezés aláírása és az utolsó, az ideg- és szív- és érrendszeri rendellenességek kezelésére irányuló kezelés utáni vizit között adtak be.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a szemészeti vizsgálat kiindulási állapotához képest megváltozott a látásélesség változásai alapján
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a 260 hetes kezelés utáni 3 hónapig (akár körülbelül 272 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek az alapvonalhoz képest megváltozott fényérzékelési képessége elektroretinográfiával mérve
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a módosított neuropátia-károsodás pontszámában (mNIS)+7 összetett pontszám a 78. és a 156. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
Az mNIS+7 összetett pontszám a neurológiai károsodás mértéke, amely értékeli az izomgyengeséget, az érzékelést, a reflexeket, az idegvezetést és az autonóm funkciót. Az mNIS+7 összetett pontszám -22,32 és 346,32 között van, a magasabb mNIS+7 összetett pontszám pedig a betegség súlyosbodását jelzi. A kiindulási értékhez képest pozitív változás a polyneuropathia károsodásának súlyosbodását jelzi. Az elemzéshez vegyes hatású modellt ismételt mérésekkel (MMRM) használtunk.
Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
Változás az alapvonalról az mNIS +7 komponensben: pulzusszám a mélylégzési pontszámra a 78. és 156. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
A szívfrekvencia és a mélylégzés közötti kvantitatív autonóm teszt a CASE IV műszerrel, amely méri a résztvevő szívfrekvenciájának változását a mély légzés után. Ennek a komponensnek a pontszáma 0 és 3,72 pont között mozog. A magasabb pontszámok károsodást jeleznek. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest az mNIS +7 komponensben: idegvezetési pontszám a 78. és 156. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
Az idegvezetési tesztek kvantitatív tesztek, amelyek az előre kiválasztott idegek vezetési tulajdonságait mérik. Ennek a komponensnek a pontszáma 0 és 18,6 pont között van. A magasabb pontszámok károsodást jeleznek. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest az mNIS +7 komponensben: hő-fájdalom szenzoros pontszám a 78. és 156. héten
Időkeret: Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2. tanulmány kiindulópontja), 78. és 156. hét
A Heat-Pain Sensory teszt a CASE IV műszert használja standardizált pszichofizikai mérések elvégzésére, hogy meghatározza a hőre adott fájdalomérzékelési küszöbértékeket. A komponens maximális pontszáma 0-40 pont. A magasabb pontszámok károsodást jeleznek. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2. tanulmány kiindulópontja), 78. és 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest az mNIS +7 komponensben: érintési nyomás érzékelési pontszám a 78. és 156. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
Az érintés-nyomásérzékelő teszt a CASE IV műszert használja standardizált pszichofizikai mérések elvégzésére, hogy meghatározza az érintésre adott nyomásérzékelő küszöbértékeket. Ennek a komponensnek a pontszáma 0-40 pont. A magasabb pontszámok károsodást jeleznek. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a neuropátia-károsodás (NIS) összetett pontszámában a 4. és 5. év 52. hetében
Időkeret: Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
A NIS pontszám a neurológiai károsodás mértéke. A NIS-pontszám 0-tól 244-ig terjed, a magasabb NIS-pontszám pedig alacsonyabb funkciót jelez. A kiindulási értékhez képest pozitív változás rosszabbodást jelez. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
Változás az alapvonalhoz képest a NIS-komponensben: A koponyaidegek pontszáma a 4. és 5. év 52. hetében
Időkeret: Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
Az agyideg vizsgálata magában foglalja a 3. és 6. ideg, valamint az arc, a szájpadlás és a nyelv gyengeségének vizsgálatát. Ennek a komponensnek a pontszáma 0-40 pont. A magasabb pontszámok rosszabbodást jeleznek. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
Változás az alapvonalhoz képest a NIS-komponensben: Izomgyengeségi pontszám a 4. és 5. év 52. hetében
Időkeret: Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
Az izomgyengeség 19 izommozgás tesztelését jelenti. Ennek a komponensnek a pontszáma 0 és 152 pont között van. A magasabb pontszámok rosszabbodást jeleznek. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
Változás az alapvonalhoz képest a NIS-komponensben: Reflexek pontszáma a 4. és 5. év 52. hetében
Időkeret: Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
A Reflexes Score 5 ingerre adott reflex tesztelését foglalja magában. Ennek a komponensnek a pontszáma 0-20 pont. A magasabb pontszámok rosszabbodást jeleznek. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
Változás az alapvonalhoz képest a NIS-komponensben: Érzékszervi pontszám a 4. és 5. év 52. hetében
Időkeret: Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
A szenzoros pontszám egy mutatóujj és egy nagylábujj 4 ingerre történő tesztelésén alapul. Ennek a komponensnek a pontszáma 0 és 32 pont között mozog. A magasabb pontszámok károsodást jeleznek. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási helyzet (a kiindulási helyzet az előző tanulmány – CS2 tanulmány kiindulópontja), 4. és 5. év 52. hete
Változás a kiindulási értékhez képest a norfolki életminőség-diabéteszes neuropátia (QOL-DN) kérdőív összpontszámában a 78. és a 156. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző vizsgálat – CS2 vizsgálat kiindulási állapota), 78. és 156. hét, valamint minden további kezelési év végén (4. és 5. év 52. hete)
A Norfolk QoL-DN pontszám a fizikai funkció/nagy rost neuropátia, a tünetek, a mindennapi tevékenységek, a kis rostos neuropátia és az autonóm neuropátia mértéke. A Norfolk QoL-DN összpontszáma -4 és 136 között van, a magasabb Norfolk QoL-DN pontszám pedig gyengébb QoL-t jelez. A kiindulási értékhez képest pozitív változás az életminőség romlását jelzi. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző vizsgálat – CS2 vizsgálat kiindulási állapota), 78. és 156. hét, valamint minden további kezelési év végén (4. és 5. év 52. hete)
Változás az alapvonalhoz képest a norfolki QoL-DN fizikai működés/nagy rostos neuropátia tartomány pontszámában
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), a 78. és 156. héten, valamint a 4. év 52. hetében
A Norfolk QoL-DN fizikai működés/nagyszálas neuropátia tartomány pontszáma a teljes Norfolk QoL-DN Kérdőív alpontszáma. A Norfolk QoL-DN fizikai funkció/nagy rost neuropátia domén pontszáma -4 és 56 között van, és a magasabb Norfolk QoL-DN tartomány pontszám rosszabb életminőséget (QoL) jelez. A kiindulási értékhez képest pozitív változás az életminőség romlását jelzi. Az elemzéshez MMRM-et használtunk.
Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), a 78. és 156. héten, valamint a 4. év 52. hetében
Változás a kiindulási értékhez képest a módosított testtömeg-indexben (mBMI) a 78. és 156. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
BMI=súly (kg)/[magasság (m)^2]. Az mBMI a BMI és a szérum albumin (g/l) szorzata.
Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
A testtömegindex (BMI) változása a kiindulási értékhez képest a 78. és 156. héten
Időkeret: Alapállapot, 78. és 156. hét
BMI=súly (kg)/[magasság (m)^2].
Alapállapot, 78. és 156. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a polineuropathiás fogyatékosság (PND) pontszáma az alapvonalhoz képest megváltozott
Időkeret: Kiindulási állapot, 78. és 156. hét, valamint minden következő kezelési év végén (minden év 52. hete)
A PND pontszám a következőképpen definiálható: I = szenzoros zavarok a végtagokban motoros károsodás nélkül; II = járási nehézség járássegítő nélkül; III = egy bot vagy egy mankó szükséges a sétához; IV = két bot vagy két mankó szükséges. V = kerekesszék szükséges, vagy a beteg ágyhoz van kötve. Az alapértékekhez viszonyított változás a következő kategóriába sorolható: javított, nem változott, romlott és ismeretlen. A kiindulási értékhez képest változást mutató résztvevők százalékos aránya kategóriánként jelenik meg ebben az eredménymérőben. Csak azokat a kategóriákat jelentik, amelyek legalább egy résztvevővel rendelkeznek eseménnyel.
Kiindulási állapot, 78. és 156. hét, valamint minden következő kezelési év végén (minden év 52. hete)
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a globális longitudinális feszültségben (GLS) az echokardiogram (ECHO) alapján a Cardiomyopathia-ECHO (CM-ECHO) készletben
Időkeret: Alapállapot, 78. és 156. hét
Az ECHO által készített GLS a szív szisztolés funkciójának mértéke.
Alapállapot, 78. és 156. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a GLS-ben az ECHO által a CS3 ECHO alcsoportban
Időkeret: 78. és 156. hét
Az ECHO által készített GLS a szív szisztolés funkciójának mértéke.
78. és 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest a transztiretin (TTR) szintjében
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
A transztiretin fehérje koncentrációját a szérumban mértük.
Kiindulási állapot (a kiindulási állapot az előző tanulmány – CS2 vizsgálat kiindulópontja), 78. és 156. hét
A Retinol Binding Protein 4 (RBP4) szintjének változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási állapot (a kiindulási érték az előző vizsgálat – CS2 vizsgálat kiindulási állapota), 78. és 156. hét, valamint minden következő kezelési év végén (4. és 5. év 52. hete)
Megmértük az RBP4 fehérje koncentrációját a szérumban.
Kiindulási állapot (a kiindulási érték az előző vizsgálat – CS2 vizsgálat kiindulási állapota), 78. és 156. hét, valamint minden következő kezelési év végén (4. és 5. év 52. hete)
Változás: az ISIS 420915 plazmakoncentrációja
Időkeret: Előadagolás az 1., 43., 85., 120., 176., 267., 358., 449., 540., 631., 722., 813., 904., 995., 1086., 1268. napon; 4. év 1359. és 1450. napja; Az 5. év 1632., 1723. és 1814. napja
Előadagolás az 1., 43., 85., 120., 176., 267., 358., 449., 540., 631., 722., 813., 904., 995., 1086., 1268. napon; 4. év 1359. és 1450. napja; Az 5. év 1632., 1723. és 1814. napja

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. június 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. szeptember 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. január 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 24.

Első közzététel (Becsült)

2014. június 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ISIS 420915-CS3
  • 2013-004561-13 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiloidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel