Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność IONIS-TTR Rx w rodzinnej polineuropatii amyloidowej (FAP)

17 listopada 2023 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności ISIS 420915 u pacjentów z rodzinną polineuropatią amyloidową (FAP)

Niniejsze badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję przedłużonego dawkowania IONIS-TTR Rx u pacjentów z rodzinną polineuropatią amyloidową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rodzinna polineuropatia amyloidowa (FAP) jest rzadką, dziedziczną chorobą spowodowaną mutacjami w białku transtyretyny (TTR). TTR jest wytwarzany przez wątrobę i wydzielany do krwi. Mutacje TTR powodują nieprawidłowe fałdowanie i odkładanie się w wielu narządach, powodując FAP.

IONIS-TTR Rx to antysensowny lek, którego zadaniem jest zmniejszenie ilości zmutowanego i prawidłowego TTR wytwarzanego przez wątrobę. Przewiduje się, że zmniejszenie ilości białka TTR spowoduje zmniejszenie tworzenia się złogów TTR, a tym samym spowolni lub zatrzyma postęp choroby.

Niniejsze badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję przedłużonego dawkowania IONIS-TTR Rx u pacjentów z rodzinną polineuropatią amyloidową.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

135

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • FLENI
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, CEP 21941913
        • Federal University of Rio de Janeiro - University Hospital
      • Sao Paulo, Brazylia
        • AACD
  • Francja
      • Creteil, Francja, 94000
        • CHU Henri Mondor - Department of Neurology
      • Le Kremlin Bicetre, Francja, 94275
        • CHU Bicetre Aphp French Referral Center for FAP/Cornamyl Network
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebrón
  • Niemcy
      • Munster, Niemcy, 48149
        • UKM; Universitätsklinikum Münster, Klinik für Transplantationsmedizin
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • CHLN - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • CHP-HGSA, Unidade Clinica de Paramiloidose
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University School of Medicine - Amyloid Treatment & Research Program
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
  • Włochy
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Włochy, 98124
        • Universita Degli Studi Di Messina - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "Gaetano Martino"
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
        • University College London - National Amyloidosis Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zadowalające ukończenie oceny dawkowania i skuteczności w ISIS 420915-CS2

Kryteria wyłączenia:

  • Jakikolwiek nowy stan lub pogorszenie stanu istniejącego, które mogłyby uniemożliwić pacjentowi udział w badaniu lub przeszkodzić pacjentowi w uczestnictwie i/lub ukończeniu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poprzedni Placebo-Inotersen 300 mg
Uczestnicy otrzymywali podskórne (SC) dawki 300 miligramów (mg) inotersenu raz w tygodniu przez maksymalnie 260 tygodni. Do tej grupy włączono uczestników, którzy w poprzednim badaniu otrzymywali placebo odpowiadające inotersenowi – ISIS 420915-CS2 (NCT01737398).
Lek: Inotersen
Inotersen SC
Inne nazwy:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
  • IONIS-TTR Rx
Eksperymentalny: Poprzedni Inotersen-Inotersen 300 mg
Uczestnicy otrzymywali podskórnie dawki 300 mg inotersenu raz w tygodniu przez okres do 260 tygodni. Do tej grupy zaliczono uczestników, którzy w poprzednim badaniu otrzymywali inotersen – ISIS 420915-CS2.
Lek: Inotersen
Inotersen SC
Inne nazwy:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
  • IONIS-TTR Rx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE), poważnymi TEAE i TEAE związanymi z badanym lekiem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Zdarzenie niepożądane (AE) to dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym na przykład istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub choroba tymczasowo związana z badaniem lub stosowaniem badanego produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy AE jest uważane za związane z badanego produktu leczniczego. TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które rozpoczyna się po otrzymaniu badanego leku. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które w dowolnej dawce powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, prowadzi do wady wrodzonej/wady wrodzonej lub jest ważne wydarzenie medyczne. Zgłaszane są TEAE uznane przez badacza za związane z badanym lekiem.
Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Odsetek uczestników, u których wystąpiła zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Oznaki życiowe obejmowały ciśnienie krwi, częstość akcji serca, częstość oddechów i temperaturę. Zgłaszane są tylko kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem ze zdarzeniem.
Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Odsetek uczestników ze zmianą masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Jak określono wcześniej w protokole, odsetek uczestników, u których nastąpiła zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej, jest zgłaszany w 2 kategoriach, spadek o ≥7% w stosunku do wartości wyjściowej i wzrost o ≥7% w stosunku do wartości wyjściowej.
Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Odsetek uczestników z klinicznie istotną zmianą wartości testów laboratoryjnych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Kliniczne testy laboratoryjne obejmowały analizę chemiczną, hematologiczną i analizę moczu. Każda wartość poza normalnym zakresem zostanie zaznaczona do wiadomości badacza, który oceni, czy oznaczona wartość ma znaczenie kliniczne. Zgłaszane są tylko te kategorie, w których jest co najmniej jeden uczestnik ze zdarzeniem. Normalny zakres klirensu kreatyniny wynosi od 110 do 150 ml/min u mężczyzn i od 100 do 130 ml/min u kobiet. Normalny stosunek białka do kreatyniny (P/C) w moczu = <0,2. Normalny zakres dla aminotransferazy alaninowej (ALT) wynosi od 4 do 36 jednostek na litr (U/L). Normalny zakres płytek krwi=140×10^9/L do 400×10^9/L.
Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Odsetek uczestników, u których nastąpiła zmiana odstępu QT w stosunku do wartości wyjściowych skorygowana za pomocą wzoru Fridericia (QTcF) określona na podstawie elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Prawidłowy odstęp QTcF na początku badania definiuje się jako ≤450 milisekund (ms) dla mężczyzn lub ≤470 ms dla kobiet. Podano odsetek uczestników z odstępem QT poza normalnym zakresem.
Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Odsetek uczestników stosujących jednocześnie leki na zaburzenia układu nerwowego i sercowo-naczyniowego
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Terapia towarzysząca to dowolny lek lub substancja nieobjęta protokołem (w tym leki dostępne bez recepty, leki ziołowe i suplementy witaminowe) podawana między podpisaniem świadomej zgody a ostatnią wizytą po leczeniu zaburzeń układu nerwowego i sercowo-naczyniowego.
Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Odsetek uczestników, u których wystąpiła zmiana w badaniu okulistycznym w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana na podstawie zmian ostrości wzroku
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Od pierwszej dawki badanego leku do 3 miesięcy po leczeniu, 260 tygodni (do około 272 tygodni)
Odsetek uczestników, u których nastąpiła zmiana zdolności wykrywania światła w porównaniu z wartością wyjściową, mierzona za pomocą elektroretinografii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Zmodyfikowanej punktacji upośledzenia neuropatii (mNIS)+7 w 78. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Złożony wynik mNIS + 7 jest miarą upośledzenia neurologicznego, która ocenia osłabienie mięśni, czucie, odruchy, przewodnictwo nerwowe i funkcje autonomiczne. Wynik złożony mNIS+7 ma zakres od -22,32 do 346,32, a wyższy wynik złożony mNIS+7 wskazuje na pogorszenie choroby. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na pogorszenie upośledzenia polineuropatii. Do analizy wykorzystano model efektów mieszanych z powtarzalnymi pomiarami (MMRM).
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Zmiana od wartości początkowej w komponencie mNIS +7: częstość akcji serca do wyniku głębokiego oddychania w 78. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Tętno do głębokiego oddychania to ilościowy autonomiczny test przy użyciu instrumentu CASE IV, który mierzy zmianę tętna uczestnika po głębokim oddychaniu. Ocena tej składowej mieści się w przedziale od 0 do 3,72 pkt. Wyższe wyniki wskazują na upośledzenie. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w składowej mNIS +7: Wynik przewodnictwa nerwowego w 78. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Testy przewodnictwa nerwowego to testy ilościowe, które mierzą właściwości przewodzenia wybranych wcześniej nerwów. Zakres punktacji tej składowej wynosi od 0 do 18,6 punktów. Wyższe wyniki wskazują na upośledzenie. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Zmiana od wartości początkowej w komponencie mNIS +7: Ocena czucia bólu cieplnego i bólu w tygodniach 78. i 156.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Test Heat-Pain Sensory wykorzystuje instrument CASE IV do wykonania standaryzowanych pomiarów psychofizycznych w celu określenia progów czucia bólu w odpowiedzi na ciepło. Maksymalna ocena tego komponentu wynosi od 0 do 40 punktów. Wyższe wyniki wskazują na upośledzenie. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w komponencie mNIS +7: Ocena sensoryczna dotyku i nacisku w 78. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Test sensoryczno-naciskowy wykorzystuje przyrząd CASE IV do wykonania standaryzowanych pomiarów psychofizycznych w celu określenia progów czucia nacisku w odpowiedzi na dotyk. Zakres punktacji tego komponentu wynosi od 0 do 40 punktów. Wyższe wyniki wskazują na upośledzenie. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Zmiana od wartości początkowej w złożonym wyniku upośledzenia neuropatii (NIS) w 52. tygodniu 4. i 5. roku życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Skala NIS jest miarą upośledzenia neurologicznego. Wynik NIS ma zakres od 0 do 244, a wyższy wynik NIS wskazuje na niższą funkcję. Dodatnia zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na pogorszenie. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w komponencie NIS: punktacja nerwów czaszkowych w 52. tygodniu 4. i 5. roku życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Ocena nerwu czaszkowego obejmuje badanie nerwów 3. i 6. oraz osłabienie twarzy, podniebienia i języka. Zakres punktacji dla tego komponentu wynosi od 0 do 40 punktów. Wyższe wyniki wskazują na pogorszenie. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w składniku NIS: wskaźnik osłabienia mięśni w 52. tygodniu w 4. i 5. roku życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Osłabienie mięśni obejmuje testowanie 19 ruchów mięśni. Zakres punktacji tej składowej wynosi od 0 do 152 punktów. Wyższe wyniki wskazują na pogorszenie. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w komponencie NIS: punktacja odruchów w 52. tygodniu 4. i 5. roku życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Punktacja odruchów polega na przetestowaniu 5 odruchów na bodźce. Zakres punktacji tego komponentu wynosi od 0 do 20 punktów. Wyższe wyniki wskazują na pogorszenie. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w komponencie NIS: ocena sensoryczna w 52. tygodniu 4. i 5. roku życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Ocena sensoryczna opiera się na testowaniu palca wskazującego i dużego palca u nogi po 4 bodźce. Wynik tej składowej mieści się w przedziale od 0 do 32 punktów. Wyższe wyniki wskazują na upośledzenie. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tydzień 52 w klasie 4 i 5
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu Norfolk dotyczącym jakości życia i neuropatii cukrzycowej (QOL-DN) Całkowity wynik w 78. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tygodnie 78. i 156. oraz na koniec każdego kolejnego roku leczenia (tydzień 52. roku 4. i 5.)
Wynik Norfolk QoL-DN jest miarą sprawności fizycznej/neuropatii dużych włókien, objawów, codziennych czynności, neuropatii małych włókien i neuropatii układu autonomicznego. Całkowity wynik Norfolk QoL-DN ma zakres od -4 do 136, a wyższy wynik Norfolk QoL-DN wskazuje na gorszą QoL. Dodatnia zmiana w stosunku do poziomu wyjściowego wskazuje na pogorszenie QoL. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tygodnie 78. i 156. oraz na koniec każdego kolejnego roku leczenia (tydzień 52. roku 4. i 5.)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku w dziedzinie funkcji fizycznych Norfolk QoL-DN/neuropatii dużych włókien nerwowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156. oraz tydzień 52. roku 4.
Wynik Norfolk QoL-DN w dziedzinie funkcjonowania fizycznego/neuropatii dużych włókien jest wynikiem cząstkowym całego kwestionariusza Norfolk QoL-DN. Wynik w domenie funkcji fizycznych Norfolk QoL-DN/neuropatii dużych włókien mieści się w zakresie od -4 do 56, a wyższy wynik w domenie Norfolk QoL-DN wskazuje na gorszą jakość życia (QoL). Dodatnia zmiana w stosunku do poziomu wyjściowego wskazuje na pogorszenie QoL. Do analizy użyto MMRM.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156. oraz tydzień 52. roku 4.
Zmiana od wartości początkowej zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (mBMI) w 78. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
BMI=waga (kg)/[wzrost (m)^2]. mBMI to BMI pomnożone przez albuminę surowicy (g/l).
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowych w 78. i 156. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 78 i 156
BMI=waga (kg)/[wzrost (m)^2].
Punkt wyjściowy, tygodnie 78 i 156
Odsetek uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku niepełnosprawności polineuropatii (PND).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 78 i 156 oraz na koniec każdego kolejnego roku leczenia (tydzień 52 każdego roku)
Wynik PND definiuje się jako I = zaburzenia czucia w kończynach bez upośledzenia motorycznego; II = trudność w chodzeniu bez pomocy chodzenia; III = jedna laska lub jedna kula potrzebna do chodzenia; IV = potrzebne są dwa kije lub dwie kule. V = wymagany wózek inwalidzki lub pacjent przykuty do łóżka. Zmiana w stosunku do wartości linii bazowej została sklasyfikowana jako: poprawiona, niezmieniona, pogorszona i nieznana. Odsetek uczestników, u których wystąpiły zmiany w stosunku do linii bazowej, jest przedstawiony według kategorii w tej miarce wyniku. Zgłaszane są tylko kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem ze zdarzeniem.
Wartość wyjściowa, tygodnie 78 i 156 oraz na koniec każdego kolejnego roku leczenia (tydzień 52 każdego roku)
Procentowa zmiana od wartości początkowej globalnego odkształcenia podłużnego (GLS) w badaniu echokardiograficznym (ECHO) w zestawie kardiomiopatia-ECHO (CM-ECHO)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 78 i 156
GLS przez ECHO jest miarą funkcji skurczowej serca.
Punkt wyjściowy, tygodnie 78 i 156
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w GLS według ECHO w podgrupie CS3 ECHO
Ramy czasowe: Tygodnie 78 i 156
GLS przez ECHO jest miarą funkcji skurczowej serca.
Tygodnie 78 i 156
Zmiana poziomu transtyretyny (TTR) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Zmierzono stężenie białka transtyretyny w surowicy.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania — badanie CS2), tygodnie 78. i 156.
Zmiana od wartości początkowej poziomu białka wiążącego retinol 4 (RBP4).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tygodnie 78. i 156. oraz na koniec każdego kolejnego roku leczenia (tydzień 52. roku 4. i 5.)
Zmierzono stężenie białka RBP4 w surowicy.
Wartość wyjściowa (linia wyjściowa to linia wyjściowa poprzedniego badania – badanie CS2), tygodnie 78. i 156. oraz na koniec każdego kolejnego roku leczenia (tydzień 52. roku 4. i 5.)
Ctrough: minimalne stężenie ISIS w osoczu 420915
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 1, 43, 85, 120, 176, 267, 358, 449, 540, 631, 722, 813, 904, 995, 1086, 1268; Dni 1359 i 1450 roku 4; Dni 1632, 1723 i 1814 roku 5
Przed podaniem dawki w dniach 1, 43, 85, 120, 176, 267, 358, 449, 540, 631, 722, 813, 904, 995, 1086, 1268; Dni 1359 i 1450 roku 4; Dni 1632, 1723 i 1814 roku 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

26 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

20 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 420915-CS3
  • 2013-004561-13 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Inotersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj