Utvidelsesstudie som vurderer langsiktig sikkerhet og effekt av IONIS-TTR Rx ved familiær amyloid polynevropati (FAP)
17. november 2023 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En åpen utvidelsesstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av ISIS 420915 hos pasienter med familiær amyloid polynevropati (FAP)
Denne studien evaluerer sikkerheten og toleransen ved utvidet dosering med IONIS-TTR Rx hos pasienter med familiær amyloid polynevropati.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Familiær amyloid polynevropati (FAP) er en sjelden, arvelig sykdom forårsaket av mutasjoner i transthyretin-proteinet (TTR). TTR lages av leveren og skilles ut i blodet. TTR-mutasjoner får den til å folde seg feil og avsettes i flere organer som forårsaker FAP.
IONIS-TTR Rx er et antisense-legemiddel som er utviklet for å redusere mengden mutant og normal TTR laget av leveren. Det er spådd at reduksjon av mengden TTR-protein vil resultere i en reduksjon i dannelsen av TTR-avleiringer, og dermed bremse eller stoppe sykdomsprogresjonen.
Denne studien evaluerer sikkerheten og toleransen ved utvidet dosering med IONIS-TTR Rx hos pasienter med familiær amyloid polynevropati.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
135
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Godkjent for salg til publikum.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Fleni
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, CEP 21941913
- Federal University of Rio de Janeiro - University Hospital
-
Sao Paulo, Brasil
- AACD
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Johns Hopkins University Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Boston University School of Medicine - Amyloid Treatment & Research Program
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center - The Neurological Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
-
-
-
Creteil, Frankrike, 94000
- CHU Henri Mondor - Department of Neurology
-
Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94275
- CHU Bicetre Aphp French Referral Center for FAP/Cornamyl Network
-
-
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Sicily
-
Messina, Sicily, Italia, 98124
- Universita Degli Studi Di Messina - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "Gaetano Martino"
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- CHLN - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- CHP-HGSA, Unidade Clinica de Paramiloidose
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clinic
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d' Hebron
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW3 2PF
- University College London - National Amyloidosis Centre
-
-
-
-
-
Munster, Tyskland, 48149
- UKM; Universitätsklinikum Münster, Klinik für Transplantationsmedizin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Tilfredsstillende fullføring av doserings- og effektvurderinger i ISIS 420915-CS2
Ekskluderingskriterier:
- Enhver ny tilstand eller forverring av eksisterende tilstand som kan gjøre pasienten uegnet for deltakelse, eller forstyrre pasienten som deltar i og/eller fullfører studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tidligere Placebo-Inotersen 300 mg
Deltakerne fikk subkutane (SC) doser på 300 milligram (mg) inotersen én gang ukentlig i opptil 260 uker.
Deltakere som fikk inotersen-matchende placebo i den forrige studien - ISIS 420915-CS2 (NCT01737398) ble inkludert i denne gruppen.
|
Inotersen SC
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Forrige Inotersen-Inotersen 300 mg
Deltakerne fikk SC-doser på 300 mg inotersen en gang i uken i opptil 260 uker.
Deltakere som fikk inotersen i den forrige studien ISIS 420915-CS2 ble inkludert i denne gruppen.
|
Inotersen SC
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med akutte bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE og TEAE relatert til studiemedisin
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
En uønsket hendelse (AE) er ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med studien eller bruken av undersøkelsesmedikamentet, uansett om bivirkningen anses relatert til eller ikke undersøkelsesmiddelet.
En TEAE er definert som en uønsket hendelse med en debut som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin.
En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose som resulterer i døden, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, fører til en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller er en viktig medisinsk hendelse.
TEAE som anses relatert til studiemedikamentet som vurdert av etterforskeren er rapportert.
|
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
|
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
Vitale tegn inkluderte blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens og temperatur.
Kun kategorier med minst én deltaker med arrangement rapporteres.
|
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
|
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i vekt
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
Som forhåndsspesifisert i protokollen, er prosentandelen av deltakerne med endring fra baseline i vekt rapportert i 2 kategorier, nedgang på ≥7 % fra baseline og økning på ≥7 % fra baseline.
|
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i laboratorietestverdier
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
Kliniske laboratorietester inkluderte analyse av kjemi, hematologi og urinanalyse.
Enhver verdi utenfor normalområdet vil bli flagget for oppmerksomheten til etterforskeren som vil vurdere om en flagget verdi er av klinisk betydning eller ikke.
Bare de kategoriene med minst én deltaker med arrangementet rapporteres.
Normalt område for kreatininclearance er 110 til 150 ml/min hos menn og 100 til 130 ml/min hos kvinner.
Normal urinprotein til kreatinin (P/C)-forhold= <0,2.
Normalt område for Alanine Aminotransferase (ALT) er 4 til 36 enheter per liter (U/L).
Normalområde for blodplater=140×10^9/L til 400×10^9/L.
|
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
|
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i QT-intervall korrigert ved hjelp av Fridericias formel (QTcF) som bestemt av elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
Normal QTcF ved baseline er definert som ≤450 millisekunder (ms) for menn eller ≤470 ms for kvinner.
Prosentandel av deltakere med QT-intervall utenfor normalområdet er rapportert.
|
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
|
Prosentandel av deltakere som bruker samtidig medisin for nerve- og kardiovaskulære forstyrrelser
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
En samtidig terapi var ethvert ikke-protokollspesifisert legemiddel eller substans (inkludert reseptfrie medisiner, urtemedisiner og vitamintilskudd) administrert mellom signering av informert samtykke og det siste besøket etter behandling for behandling av nerve- og kardiovaskulære sykdommer.
|
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
|
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i oftalmisk undersøkelse vurdert av endringer i synsskarphet
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter behandlingsperiode på 260 uker (opptil ca. 272 uker)
|
|
|
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i lysdeteksjonsevne målt ved elektroretinografi
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Modified Neuropathy Impairment Score (mNIS) +7 Composite Score i uke 78 og 156
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
Den sammensatte scoren mNIS+7 er et mål på nevrologisk svekkelse som evaluerer muskelsvakhet, følelse, reflekser, nerveledning og autonom funksjon.
MNIS+7 Composite Score har et område på -22,32 til 346,32 og en høyere mNIS+7 Composite Score indikerer forverring av sykdom.
En positiv endring fra baseline indikerer forverring av nedsatt polynevropati.
Mixed Effects Model with Repeated Measures (MMRM) ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
|
Endring fra baseline i mNIS +7-komponenten: hjertefrekvens til dyp pustepoeng i uke 78 og 156
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
Hjertefrekvens til dyp pusting er en kvantitativ autonom test som bruker CASE IV-instrumentet som måler en deltakers endring i hjertefrekvens etter dyp pusting.
Poengsummen til denne komponenten varierer fra 0 til 3,72 poeng.
Høyere skår indikerer svekkelse.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
|
Endring fra baseline i mNIS +7-komponenten: nerveledningspoeng i uke 78 og 156
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
Nerveledningstestene er kvantitative tester som måler ledningsattributtene til forhåndsvalgte nerver.
Poengområdet for denne komponenten er 0 til 18,6 poeng.
Høyere score indikerer svekkelse.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
|
Endring fra baseline i mNIS +7-komponenten: Sensorisk poengsum for varmesmerte ved uke 78 og 156
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
Heat-Pain Sensory-testen bruker CASE IV-instrumentet til å utføre standardiserte psykofysiske målinger for å bestemme smertesensoriske terskler som respons på varme.
Maksimal poengsum for denne komponenten er 0 til 40 poeng.
Høyere skår indikerer svekkelse.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
|
Endring fra baseline i mNIS +7-komponenten: Touch-Pressure Sensory Score i uke 78 og 156
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
Touch-Pressure Sensory-testen bruker CASE IV-instrumentet til å utføre standardiserte psykofysiske målinger for å bestemme trykksensoriske terskler som respons på berøring.
Poengområdet for denne komponenten er 0 til 40 poeng.
Høyere skår indikerer svekkelse.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
|
Endring fra baseline i sammensatt poengsum for nevropatisvikt (NIS) ved uke 52 i år 4 og 5
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
NIS-skåren er et mål på nevrologisk svekkelse.
NIS-poengsummen har et område fra 0 til 244, og en høyere NIS-score indikerer lavere funksjon.
En positiv endring fra baseline indikerer forverring.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
|
Endring fra baseline i NIS-komponenten: kranialnervepoeng i uke 52 i år 4 og 5
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
Kranial nervevurdering involverer testing av 3. og 6. nerver og svakhet i ansikt, gane og tunge.
Poengområdet for denne komponenten er 0 til 40 poeng.
Høyere score indikerer forverring.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
|
Endring fra baseline i NIS-komponenten: Muskelsvakhetspoeng i uke 52 i år 4 og 5
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
Muskelsvakhet innebærer å teste 19 bevegelser av muskler.
Poengområdet for denne komponenten er 0 til 152 poeng.
Høyere score indikerer forverring.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
|
Endring fra baseline i NIS-komponenten: Refleksresultat ved uke 52 i år 4 og 5
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
Refleksresultatet innebærer å teste 5 reflekser til stimuli.
Poengområdet for denne komponenten er 0 til 20 poeng.
Høyere score indikerer forverring.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
|
Endring fra baseline i NIS-komponenten: sensorisk poengsum ved uke 52 i år 4 og 5
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
Sensory Score er basert på å teste en pekefinger og en stortå hver til 4 stimuli.
Poengsummen til denne komponenten varierer fra 0 til 32 poeng.
Høyere skår indikerer svekkelse.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 52 i år 4 og 5
|
|
Endring fra baseline i Norfolk Livskvalitet - Diabetisk nevropati (QOL-DN) spørreskjema total poengsum ved uke 78 og 156
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156 og ved slutten av hvert påfølgende behandlingsår (uke 52 i år 4 og 5)
|
Norfolk QoL-DN-poengsum er et mål på fysisk funksjon/nevropati med stor fiber, symptomer, daglige aktiviteter, småfibernevropati og autonom nevropati.
Norfolk QoL-DN totalpoengsum har et område på -4 til 136, og en høyere Norfolk QoL-DN-score indikerer dårligere QoL.
En positiv endring fra Baseline indikerer forverring i QoL.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156 og ved slutten av hvert påfølgende behandlingsår (uke 52 i år 4 og 5)
|
|
Endring fra baseline i Norfolk QoL-DN fysisk funksjon/stor fibernevropati domenepoeng
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156 og uke 52 i år 4
|
Norfolk QoL-DN-domenet for fysisk funksjon/stor fibernevropati er en underscore av det totale Norfolk QoL-DN-spørreskjemaet.
Norfolk QoL-DN-domene-score for fysisk funksjon/stor fibernevropati har et område på -4 til 56, og en høyere Norfolk QoL-DN-domene-score indikerer dårligere livskvalitet (QoL).
En positiv endring fra Baseline indikerer forverring i QoL.
MMRM ble brukt til analysen.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156 og uke 52 i år 4
|
|
Endring fra baseline i den modifiserte kroppsmasseindeksen (mBMI) i uke 78 og 156
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
BMI=vekt (kg)/[høyde (m)^2].
mBMI er BMI multiplisert med serumalbumin (g/L).
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
|
Endring fra baseline i kroppsmasseindeksen (BMI) i uke 78 og 156
Tidsramme: Baseline, uke 78 og 156
|
BMI=vekt (kg)/[høyde (m)^2].
|
Baseline, uke 78 og 156
|
|
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i poengsummen for polynevropati funksjonshemming (PND)
Tidsramme: Baseline, uke 78 og 156 og ved slutten av hvert påfølgende behandlingsår (uke 52 hvert år)
|
PND-skåre er definert som I = sensoriske forstyrrelser i lemmer uten motorisk svekkelse; II = vanskeligheter med å gå uten behov for ganghjelp; III = en pinne eller en krykke nødvendig for å gå; IV = to pinner eller to krykker nødvendig.
V = rullestol nødvendig eller pasient bundet til sengen.
Endringen fra baseline-verdier har blitt kategorisert som: forbedret, ikke endret, forverret og ukjent.
Andel deltakere med endringer fra Baseline presenteres kategorivis i dette utfallsmålet.
Kun kategorier med minst én deltaker med arrangement rapporteres.
|
Baseline, uke 78 og 156 og ved slutten av hvert påfølgende behandlingsår (uke 52 hvert år)
|
|
Prosentvis endring fra baseline i Global Longitudinal Strain (GLS) ved ekkokardiogram (ECHO) i kardiomyopati-ECHO (CM-ECHO) settet
Tidsramme: Baseline, uke 78 og 156
|
GLS av ECHO er et mål på hjertesystolisk funksjon.
|
Baseline, uke 78 og 156
|
|
Prosentvis endring fra baseline i GLS av ECHO i CS3 ECHO-undergruppen
Tidsramme: Uke 78 og 156
|
GLS av ECHO er et mål på hjertesystolisk funksjon.
|
Uke 78 og 156
|
|
Endring fra baseline i transthyretin (TTR) nivå
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
Transthyretin proteinkonsentrasjon i serum ble målt.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156
|
|
Endring fra baseline i Retinol Binding Protein 4 (RBP4) nivå
Tidsramme: Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156, og ved slutten av hvert påfølgende behandlingsår (uke 52 i år 4 og 5)
|
RBP4-proteinkonsentrasjon i serum ble målt.
|
Baseline (Baseline er baseline for den forrige studien - Studie CS2), uke 78 og 156, og ved slutten av hvert påfølgende behandlingsår (uke 52 i år 4 og 5)
|
|
Gjennomgang: Trough Plasma Concentration of ISIS 420915
Tidsramme: Fordose på dag 1, 43, 85, 120, 176, 267, 358, 449, 540, 631, 722, 813, 904, 995, 1086, 1268; Dagene 1359 og 1450 i år 4; Dagene 1632, 1723 og 1814 i år 5
|
Fordose på dag 1, 43, 85, 120, 176, 267, 358, 449, 540, 631, 722, 813, 904, 995, 1086, 1268; Dagene 1359 og 1450 i år 4; Dagene 1632, 1723 og 1814 i år 5
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Brannagan TH, Coelho T, Wang AK, Polydefkis MJ, Dyck PJ, Berk JL, Drachman B, Gorevic P, Whelan C, Conceicao I, Plante-Bordeneuve V, Merlini G, Obici L, Plana JMC, Gamez J, Kristen AV, Mazzeo A, Gentile L, Narayana A, Olugemo K, Aquino P, Benson MD, Gertz M; NEURO-T. T. R. Open-Label Extension Investigators. Long-term efficacy and safety of inotersen for hereditary transthyretin amyloidosis: NEURO-TTR open-label extension 3-year update. J Neurol. 2022 Dec;269(12):6416-6427. doi: 10.1007/s00415-022-11276-8. Epub 2022 Jul 31.
- Karam C, Brown D, Yang M, Done N, Zhu JJ, Greatsinger A, Bozas A, Vera-Llonch M, Signorovitch J. Long-term treatment effects of inotersen on health-related quality of life in patients with hATTR amyloidosis with polyneuropathy: Analysis of the open-label extension of the NEURO-TTR trial. Muscle Nerve. 2022 Oct;66(4):438-446. doi: 10.1002/mus.27675. Epub 2022 Aug 4.
- Yarlas A, Lovley A, McCausland K, Brown D, Vera-Llonch M, Conceicao I, Karam C, Khella S, Obici L, Waddington-Cruz M. Early Data on Long-term Impact of Inotersen on Quality-of-Life in Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis Polyneuropathy: Open-Label Extension of NEURO-TTR. Neurol Ther. 2021 Dec;10(2):865-886. doi: 10.1007/s40120-021-00268-x. Epub 2021 Aug 5.
- Brannagan TH, Wang AK, Coelho T, Waddington Cruz M, Polydefkis MJ, Dyck PJ, Plante-Bordeneuve V, Berk JL, Barroso F, Merlini G, Conceicao I, Hughes SG, Kwoh J, Jung SW, Guthrie S, Pollock M, Benson MD, Gertz M; NEURO-TTR open-label extension investigators. Early data on long-term efficacy and safety of inotersen in patients with hereditary transthyretin amyloidosis: a 2-year update from the open-label extension of the NEURO-TTR trial. Eur J Neurol. 2020 Aug;27(8):1374-1381. doi: 10.1111/ene.14285. Epub 2020 May 29.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 2014
Primær fullføring (Faktiske)
11. september 2020
Studiet fullført (Faktiske)
7. januar 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juni 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2014
Først lagt ut (Antatt)
26. juni 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
20. november 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2023
Sist bekreftet
1. november 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Proteostase mangler
- Metabolisme, medfødte feil
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Amyloidose, familiær
- Amyloidose
- Polynevropatier
- Amyloide nevropatier
- Amyloide neuropatier, familiær
Andre studie-ID-numre
- ISIS 420915-CS3
- 2013-004561-13 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .