아르기니노숙신산뇨증에 대한 산화질소 보충
아르기니노숙신산뇨증의 치료적 개입으로서 산화질소 보충
이것은 건강 보조 식품과 관련된 연구입니다. 아르기니노숙신산뇨증 환자는 2주 동안 산화질소 식이 보충제 또는 위약을 받도록 무작위로 배정된 다음 2주 동안 다른 치료를 받기 위해 교차됩니다.
조사관은 1) ASA 환자는 산화질소 결핍으로 인해 동맥 확장 능력이 감소하고, 2) 산화질소 보충제로 ASA를 치료하면 동맥 확장 능력이 향상되고, 3 ) 피험자의 섬유아세포(콜라겐 및 기타 섬유를 생성하는 결합 조직의 세포) 테스트를 통해 연구자들은 어떤 환자가 NO 보충에 반응할 수 있는지 예측하기를 희망합니다.
연구 개요
상세 설명
조사관은 내피 기능 및 혈압을 1차 종점으로 평가하고 산화질소 생산 마커를 탐색적 종점으로 평가하는 ASA 환자에서 NO 보충에 대한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 교차 연구를 수행할 것입니다.
피험자는 시작 전과 시험 기간 동안 아질산염 제한 식단을 받게 됩니다. 식이 단백질 처방은 변경되지 않습니다. 스크리닝, 정보에 입각한 동의 후 피험자는 텍사스주 휴스턴에 있는 텍사스 어린이 병원의 임상 연구 센터(CRC)에서 연구 절차를 거치게 됩니다.
안전 실험실이 수행됩니다. 섬유아세포 및 림프아세포 배양은 후속 연구를 위해 확립될 것입니다. 혈관 내피 NO 생산 및 기능의 기준선 평가는 표준 기술을 사용하여 상완 동맥의 FMD를 사용하여 평가됩니다(1). 대상자는 2주 동안 식이 산화질소 보충제 또는 위약을 받도록 무작위 배정된 다음 2주 동안 다른 치료를 받기 위해 교차됩니다. Texas Children's Hospital의 Investigational Pharmacy Services는 확립된 무작위화 절차를 사용하여 1:1 비율로 초기 치료 그룹을 무작위로 할당합니다. 무작위 배정 후 피험자는 14일 동안 Neo40® 40mg/kg/일을 2회 분할 투여하거나 위약을 투여받게 됩니다. 이 용량은 식이 보충 용량이며 조사자의 개념 증명 치료 대상 및 심혈관 질환의 다른 임상 연구에서 내약성이 우수했습니다. 피험자는 14일째에 CRC로 돌아와서 상완 동맥 FMD 평가, 반복 혈압 측정 및 NO 상태 분석을 받게 됩니다. 그런 다음 피험자는 대체 치료를 받기 위해 교차되고 연구 절차는 초기 팔과 동일한 방식으로 반복됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 생화학적, 효소적 또는 유전적 검사에 기반한 ASA의 확인된 진단
- 학습 절차를 완료할 수 있음
- 식이요법 및 치료 순응 이력
제외 기준:
- 활동성 감염(바이러스 또는 박테리아), 대사 보상 부전을 촉진할 수 있는 모든 상태
- 아질산염에 대한 과민증
- 정상보다 1.5배 이상 높은 혈청 크레아티닌
- CTCAE V4.0에 따른 등급 3 이상의 임상적 또는 실험실적 이상(질병의 일부인 AST 또는 ALT의 상승은 제외)이 연구자의 관점에서 안전성을 위태롭게 함
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 산화질소 보충 팔
이 팔 동안 피험자는 산화질소 보충제가 포함된 마름모꼴을 받게 됩니다.
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각 활성 비교기 보충제는 모든 천연 산화질소 보충제입니다.
피험자는 하루에 두 번 한 개의 마름모꼴을 섭취합니다.
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위약 비교기: 위약군
이 기간 동안 피험자는 위약을 투여받게 됩니다.
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위약은 산화질소 보충제를 포함하지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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상완 동맥의 FMD로 평가한 혈관 내피 기능
기간: 이주
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1차 결과 측정은 도플러 초음파로 측정된 상완 동맥의 유동 매개 확장(FMD)에 의해 평가되는 혈관 내피 기능일 것입니다.
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이주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Corretti MC, Anderson TJ, Benjamin EJ, Celermajer D, Charbonneau F, Creager MA, Deanfield J, Drexler H, Gerhard-Herman M, Herrington D, Vallance P, Vita J, Vogel R; International Brachial Artery Reactivity Task Force. Guidelines for the ultrasound assessment of endothelial-dependent flow-mediated vasodilation of the brachial artery: a report of the International Brachial Artery Reactivity Task Force. J Am Coll Cardiol. 2002 Jan 16;39(2):257-65. doi: 10.1016/s0735-1097(01)01746-6. Erratum In: J Am Coll Cardiol 2002 Mar 20;39(6):1082.
- Nagamani SC, Campeau PM, Shchelochkov OA, Premkumar MH, Guse K, Brunetti-Pierri N, Chen Y, Sun Q, Tang Y, Palmer D, Reddy AK, Li L, Slesnick TC, Feig DI, Caudle S, Harrison D, Salviati L, Marini JC, Bryan NS, Erez A, Lee B. Nitric-oxide supplementation for treatment of long-term complications in argininosuccinic aciduria. Am J Hum Genet. 2012 May 4;90(5):836-46. doi: 10.1016/j.ajhg.2012.03.018. Epub 2012 Apr 26.
- Nagamani SC, Lee B, Erez A. Optimizing therapy for argininosuccinic aciduria. Mol Genet Metab. 2012 Sep;107(1-2):10-4. doi: 10.1016/j.ymgme.2012.07.009. Epub 2012 Jul 20.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H-33236
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