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Integrazione di ossido nitrico nell'aciduria argininosuccinica

14 gennaio 2020 aggiornato da: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Integrazione di ossido nitrico come intervento terapeutico nell'aciduria argininosuccinica

Questo è uno studio che coinvolge un integratore alimentare. I pazienti con aciduria argininosuccinica verranno assegnati in modo casuale a ricevere un integratore alimentare di ossido nitrico o un placebo per 2 settimane, quindi passeranno per ricevere l'altro trattamento per due settimane.

Gli investigatori si aspettano di vedere che: 1) I pazienti con ASA avranno una ridotta capacità delle loro arterie di dilatarsi a causa della carenza di ossido nitrico, 2) Il trattamento dell'ASA con il supplemento di ossido nitrico migliorerà la capacità delle loro arterie di dilatarsi e 3 ) Attraverso il test dei fibroblasti dei soggetti (cellule nel tessuto connettivo che producono collagene e altre fibre), i ricercatori sperano di prevedere quali pazienti potrebbero non rispondere a nessuna integrazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori eseguiranno uno studio crossover in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'integrazione di NO nei pazienti con ASA valutando la funzione endoteliale e la pressione sanguigna come endpoint primari e i marcatori della produzione di ossido nitrico come endpoint esplorativi.

I soggetti riceveranno una dieta a basso contenuto di nitriti prima dell'inizio e durante il periodo di prova. Le prescrizioni proteiche dietetiche non saranno modificate. Dopo lo screening, il consenso informato, i soggetti saranno sottoposti a procedure di studio presso il Centro di ricerca clinica (CRC) presso il Texas Children's Hospital, Houston, TX.

Saranno eseguiti laboratori di sicurezza. Saranno stabilite colture di fibroblasti e linfoblasti per studi successivi. Una valutazione di base della produzione e della funzione di NO endoteliale vascolare sarà valutata utilizzando l'afta epizootica dell'arteria brachiale utilizzando tecniche standard (1). I soggetti saranno randomizzati a ricevere un integratore alimentare di ossido nitrico o un placebo per 2 settimane, quindi passeranno per ricevere l'altro trattamento per due settimane. L'Investigational Pharmacy Services presso il Texas Children's Hospital assegnerà il gruppo di trattamento iniziale in modo casuale in un rapporto 1: 1 utilizzando procedure di randomizzazione stabilite. Dopo la randomizzazione, i soggetti riceveranno Neo40® 40 mg/kg/giorno in due dosi divise) o placebo per 14 giorni. Questa dose è la dose supplementare dietetica ed è stata ben tollerata nel soggetto di trattamento proof of concept dei ricercatori, nonché in altri studi clinici sulle malattie cardiovascolari. I soggetti torneranno il giorno 14 al CRC dove saranno sottoposti a valutazione dell'afta epizootica dell'arteria brachiale, ripetute misurazioni della pressione arteriosa e analisi dello stato NO. I soggetti verranno quindi trasferiti per ricevere il trattamento alternativo e le procedure dello studio verranno ripetute in modo identico al braccio iniziale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

12

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 64 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi confermata di ASA basata su test biochimici, enzimatici o genetici
  • In grado di completare le procedure di studio
  • Storia di rispetto della dieta e del trattamento

Criteri di esclusione:

  • Un'infezione attiva (virale o batterica), qualsiasi condizione che possa precipitare uno scompenso metabolico
  • Un'ipersensibilità ai nitriti
  • Una creatinina sierica > 1,5 volte superiore al normale
  • Un'anomalia clinica o di laboratorio di Grado 3 o superiore secondo il CTCAE V4.0 (ad eccezione degli aumenti di AST o ALT che fanno parte della malattia) che, a parere dello Sperimentatore, compromette la sicurezza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Braccio integratore di ossido nitrico
Durante questo braccio, i soggetti riceveranno una pastiglia con supplemento di ossido nitrico
Integratore alimentare: Integratore di ossido nitrico
Ogni integratore di confronto attivo è un integratore di ossido nitrico completamente naturale. I soggetti prenderanno una pastiglia due volte al giorno.
Comparatore placebo: Braccio placebo
Durante questo braccio, i soggetti riceveranno placebo
Integratore alimentare: Placebo
Placebo non conterrà supplemento di ossido nitrico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione endoteliale vascolare valutata dall'afta epizootica dell'arteria brachiale
Lasso di tempo: 2 settimane
Le misure di esito primarie saranno la funzione endoteliale vascolare valutata dalla dilatazione mediata dal flusso (FMD) dell'arteria brachiale misurata dall'ecografia Doppler.
2 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

30 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-33236

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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