Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Добавки оксида азота при аргининосукциновой ацидурии

14 января 2020 г. обновлено: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Добавки оксида азота как терапевтическое вмешательство при аргининосукциновой ацидурии

Это исследование с участием пищевой добавки. Пациенты с аргининосукциновой ацидурией будут случайным образом распределены для получения либо пищевой добавки с оксидом азота, либо плацебо в течение 2 недель, а затем будут переведены на другое лечение в течение двух недель.

Исследователи ожидают увидеть, что: 1) у пациентов с АСК будет снижена способность их артерий к расширению из-за дефицита оксида азота, 2) лечение АСК добавками оксида азота улучшит способность их артерий к расширению, и 3 ) Путем тестирования фибробластов субъектов (клеток соединительной ткани, которые производят коллаген и другие волокна) исследователи надеются предсказать, какие пациенты могут реагировать на добавки НЕТ.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследователи проведут двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, перекрестное исследование добавок NO у пациентов с АСА, оценивая функцию эндотелия и артериальное давление в качестве первичных конечных точек и маркеры продукции оксида азота в качестве исследовательских конечных точек.

Субъекты будут получать диету с ограничением нитритов до начала и в течение испытательного периода. Рецепты диетического белка не будут изменены. После скрининга и получения информированного согласия субъекты будут проходить процедуры исследования в Центре клинических исследований (CRC) Техасской детской больницы, Хьюстон, Техас.

Будут проведены лаборатории безопасности. Культуры фибробластов и лимфобластов будут созданы для последующих исследований. Исходная оценка выработки и функции эндотелия сосудов NO будет оцениваться с использованием FMD плечевой артерии с использованием стандартных методов (1). Субъекты будут рандомизированы для получения либо диетической добавки оксида азота, либо плацебо в течение 2 недель, а затем перейдут на другое лечение в течение двух недель. Служба исследовательских аптек Детской больницы Техаса случайным образом назначит группу для первоначального лечения в соотношении 1:1 с использованием установленных процедур рандомизации. После рандомизации субъекты будут получать либо Neo40® 40 мг/кг/день в два приема, либо плацебо в течение 14 дней. Эта доза представляет собой пищевую добавку и хорошо переносилась исследователями в ходе экспериментального исследования концепции лечения, а также в других клинических исследованиях сердечно-сосудистых заболеваний. Субъекты вернутся на 14-й день в CRC, где они пройдут оценку ящура плечевой артерии, повторные измерения АД и анализ статуса NO. Затем субъекты будут переведены для получения альтернативного лечения, и процедуры исследования будут повторяться таким же образом, как и в исходной группе.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

12

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 64 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз АСА на основании биохимического, ферментативного или генетического тестирования.
  • Способен выполнять учебные процедуры
  • История соблюдения диеты и лечения

Критерий исключения:

  • Активная инфекция (вирусная или бактериальная), любое состояние(я), которое(я) может спровоцировать метаболическую декомпенсацию
  • Повышенная чувствительность к нитриту
  • Креатинин сыворотки > 1,5 раза выше нормы
  • Клинические или лабораторные отклонения степени 3 или выше в соответствии с CTCAE V4.0 (за исключением повышения АСТ или АЛТ, которые являются частью заболевания), которые, по мнению исследователя, ставят под угрозу безопасность.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Добавка оксида азота
Во время этой группы субъекты получат пастилку с добавкой оксида азота.
Диетическая добавка: Добавка оксида азота
Каждая добавка активного компаратора представляет собой полностью натуральную добавку оксида азота. Субъекты будут принимать по одной пастилке два раза в день.
Плацебо Компаратор: Плацебо Рука
Во время этой группы испытуемые будут получать плацебо.
Диетическая добавка: Плацебо
Плацебо не будет содержать добавку оксида азота.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сосудистая эндотелиальная функция по оценке FMD плечевой артерии
Временное ограничение: 2 недели
Основными показателями исхода будут функция эндотелия сосудов, оцениваемая по дилатации, опосредованной потоком (FMD) плечевой артерии, измеренной с помощью ультразвуковой допплерографии.
2 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor College of Medicine

Следователи

  • Главный следователь: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 сентября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 сентября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 сентября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 января 2020 г.

Последняя проверка

1 января 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-33236

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Добавка оксида азота

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Indonesia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться