アルギニノコハク酸尿症における一酸化窒素の補給

治験責任医師は、内皮機能と血圧を主要評価項目として評価し、一酸化窒素産生のマーカーを探索的評価項目として評価する、ASA 患者における NO 補給の二重盲検、無作為化、プラセボ対照、クロスオーバー試験を実施します。

被験者は、開始前および試験期間中に亜硝酸塩制限食を受け取ります。 食事性タンパク質の処方は変更されません。 スクリーニング、インフォームドコンセントの後、被験者は、テキサス州ヒューストンのテキサス小児病院の臨床研究センター（CRC）で研究手順を受けます。

安全実験室が実施されます。 線維芽細胞およびリンパ芽球培養は、その後の研究のために確立されます。血管内皮のNO産生および機能のベースライン評価は、標準的な技術を使用して上腕動脈のFMDを使用して評価されます（1）。 被験者は無作為に一酸化窒素サプリメントまたはプラセボのいずれかを 2 週間摂取し、その後クロスオーバーして他の治療を 2 週間摂取します。 Texas Children's Hospital の Investigational Pharmacy Services は、確立されたランダム化手順を使用して、最初の治療グループを 1:1 の比率でランダムに割り当てます。 無作為化の後、被験者は、Neo40® 40 mg/kg/日を 2 回に分けて投与するか、プラセボを 14 日間投与します。 この用量は、食事補助用量であり、治験責任医師による概念実証の治療対象および心血管疾患の他の臨床研究において十分に許容されました。 被験者は14日目にCRCに戻り、そこで上腕動脈のFMDの評価、繰り返しのBP測定、およびNOステータスのアッセイを受けます。 次に、被験者は代替治療を受けるためにクロスオーバーされ、最初のアームと同じ方法で研究手順が繰り返されます。