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Supplémentation en oxyde nitrique dans l'acidurie argininosuccinique

14 janvier 2020 mis à jour par: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Supplémentation en oxyde nitrique comme intervention thérapeutique dans l'acidurie argininosuccinique

Il s'agit d'une étude portant sur un complément alimentaire. Les patients atteints d'acidurie argininosuccinique seront répartis au hasard pour recevoir soit un complément alimentaire à base d'oxyde nitrique, soit un placebo pendant 2 semaines, puis seront croisés pour recevoir l'autre traitement pendant deux semaines.

Les chercheurs s'attendent à voir que : 1) les patients atteints d'AAS auront une diminution de la capacité de leurs artères à se dilater en raison d'une carence en oxyde nitrique, 2) le traitement de l'AAS avec le supplément d'oxyde nitrique améliorera la capacité de leurs artères à se dilater, et 3 ) En testant les fibroblastes des sujets (cellules du tissu conjonctif qui produisent du collagène et d'autres fibres), les chercheurs espèrent prédire quels patients pourraient répondre à la supplémentation en NO.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les chercheurs réaliseront une étude croisée en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo sur la supplémentation en NO chez des patients ASA évaluant la fonction endothéliale et la pression artérielle comme critères d'évaluation principaux, et les marqueurs de la production d'oxyde nitrique comme critères d'évaluation exploratoires.

Les sujets recevront un régime alimentaire restreint en nitrites avant le début et pendant la période d'essai. Les prescriptions de protéines alimentaires ne seront pas modifiées. Après le dépistage et le consentement éclairé, les sujets subiront des procédures d'étude au Centre de recherche clinique (CRC) du Texas Children's Hospital, Houston, TX.

Des laboratoires de sécurité seront réalisés. Des cultures de fibroblastes et de lymphoblastes seront établies pour des études ultérieures. Une évaluation de base de la production et de la fonction de NO endothélial vasculaire sera évaluée à l'aide de la FMD de l'artère brachiale à l'aide de techniques standard (1). Les sujets seront randomisés pour recevoir soit un supplément alimentaire d'oxyde nitrique, soit un placebo pendant 2 semaines, puis seront croisés pour recevoir l'autre traitement pendant deux semaines. Les services de pharmacie expérimentale du Texas Children's Hospital attribueront le groupe de traitement initial au hasard dans un rapport de 1: 1 en utilisant des procédures de randomisation établies. Suite à la randomisation, les sujets recevront soit Neo40® 40 mg/kg/jour en deux doses fractionnées) soit un placebo pendant 14 jours. Cette dose est la dose de complément alimentaire et a été bien tolérée chez les sujets du traitement de preuve de concept des investigateurs ainsi que dans d'autres études cliniques sur les maladies cardiovasculaires. Les sujets reviendront le jour 14 au CRC où ils subiront une évaluation de la fièvre aphteuse de l'artère brachiale, des mesures répétées de la pression artérielle et un dosage du statut NO. Les sujets seront ensuite croisés pour recevoir le traitement alternatif et les procédures d'étude seront répétées à l'identique du bras initial.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

12

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 64 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Un diagnostic confirmé d'AAS basé sur des tests biochimiques, enzymatiques ou génétiques
  • Capable de mener à bien les procédures d'études
  • Antécédents d'observance du régime et du traitement

Critère d'exclusion:

  • Une infection active (virale ou bactérienne), toute(s) condition(s) pouvant précipiter une décompensation métabolique
  • Une hypersensibilité au nitrite
  • Une créatinine sérique > 1,5 fois supérieure à la normale
  • Une anomalie clinique ou de laboratoire de grade 3 ou plus selon le CTCAE V4.0 (à l'exception des élévations de l'AST ou de l'ALT qui font partie de la maladie) qui, de l'avis de l'investigateur, compromet la sécurité

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Bras de supplément d'oxyde nitrique
Au cours de ce bras, les sujets recevront une pastille avec un supplément d'oxyde nitrique
Complément alimentaire: Supplément d'oxyde nitrique
Chaque supplément de comparateur actif est un supplément d'oxyde nitrique entièrement naturel. Les sujets prendront une pastille deux fois par jour.
Comparateur placebo: Bras placebo
Au cours de ce bras, les sujets recevront un placebo
Complément alimentaire: Placebo
Le placebo ne contiendra pas de supplément d'oxyde nitrique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fonction endothéliale vasculaire évaluée par la fièvre aphteuse de l'artère brachiale
Délai: 2 semaines
Les principaux critères de jugement seront la fonction endothéliale vasculaire telle qu'évaluée par la dilatation médiée par le flux (FMD) de l'artère brachiale mesurée par échographie Doppler.
2 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baylor College of Medicine

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2014

Première publication (Estimation)

30 septembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 janvier 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 janvier 2020

Dernière vérification

1 janvier 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • H-33236

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