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Stickstoffoxid-Supplementierung bei Argininosuccinic Acidurie

14. Januar 2020 aktualisiert von: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Stickstoffmonoxid-Supplementierung als therapeutische Intervention bei Argininosuccinic-Azidurie

Dies ist eine Studie mit einem Nahrungsergänzungsmittel. Patienten mit Argininosuccinat-Azidurie werden nach dem Zufallsprinzip zwei Wochen lang entweder einem Nahrungsergänzungsmittel mit Stickstoffmonoxid oder einem Placebo zugeteilt und dann zwei Wochen lang auf die andere Behandlung umgestellt.

Die Forscher erwarten Folgendes: 1) Patienten mit ASS haben aufgrund von Stickstoffmonoxidmangel eine verringerte Fähigkeit ihrer Arterien, sich zu erweitern, 2) die Behandlung von ASS mit dem Stickstoffmonoxid-Supplement wird die Fähigkeit ihrer Arterien zur Erweiterung verbessern, und 3 ) Durch das Testen von Fibroblasten (Zellen im Bindegewebe, die Kollagen und andere Fasern produzieren) hoffen die Forscher vorhersagen zu können, welche Patienten auf eine NO-Ergänzung ansprechen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Forscher werden eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Crossover-Studie zur NO-Ergänzung bei ASS-Patienten durchführen, bei der die Endothelfunktion und der Blutdruck als primäre Endpunkte und Marker der Stickoxidproduktion als explorative Endpunkte bewertet werden.

Die Probanden erhalten vor Beginn und während des Versuchszeitraums eine nitritbeschränkte Diät. Die Rezepturen für diätetische Proteine ​​werden nicht geändert. Nach dem Screening und der Einverständniserklärung werden die Probanden den Studienverfahren im Clinical Research Center (CRC) des Texas Children's Hospital, Houston, TX, unterzogen.

Sicherheitslabore werden durchgeführt. Für nachfolgende Studien werden Fibroblasten- und Lymphoblastenkulturen angelegt. Eine Grundlinienbewertung der vaskulären endothelialen NO-Produktion und -Funktion wird unter Verwendung von FMD der Brachialarterie unter Verwendung von Standardtechniken bewertet (1). Die Probanden werden randomisiert, um 2 Wochen lang entweder ein Nahrungsergänzungsmittel mit Stickstoffmonoxid oder ein Placebo zu erhalten, und dann zwei Wochen lang auf die andere Behandlung umgestellt. Die Investigational Pharmacy Services am Texas Children's Hospital werden die erste Behandlungsgruppe nach dem Zufallsprinzip im Verhältnis 1:1 unter Verwendung etablierter Randomisierungsverfahren zuweisen. Nach der Randomisierung erhalten die Probanden 14 Tage lang entweder Neo40® 40 mg/kg/Tag in zwei getrennten Dosen) oder Placebo. Diese Dosis ist die Nahrungsergänzungsdosis und wurde sowohl in den Probanden der Proof-of-Concept-Behandlung als auch in anderen klinischen Studien zu Herz-Kreislauf-Erkrankungen gut vertragen. Die Probanden kehren am Tag 14 zum CRC zurück, wo sie einer Beurteilung der FMD der Brachialarterie, wiederholten BP-Messungen und einem Assay des NO-Status unterzogen werden. Die Probanden werden dann auf die alternative Behandlung umgestellt und die Studienverfahren werden in identischer Weise wie im ersten Arm wiederholt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 64 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine bestätigte Diagnose von ASA basierend auf biochemischen, enzymatischen oder genetischen Tests
  • Fähigkeit, Studienverfahren abzuschließen
  • Vorgeschichte der Einhaltung von Diät und Behandlung

Ausschlusskriterien:

  • Eine aktive Infektion (viral oder bakteriell), alle Zustände, die eine metabolische Dekompensation auslösen können
  • Eine Überempfindlichkeit gegen Nitrit
  • Ein Serum-Kreatinin > 1,5-mal über dem Normalwert
  • Eine klinische oder Laboranomalie von Grad 3 oder höher gemäß CTCAE V4.0 (mit Ausnahme von Erhöhungen von AST oder ALT, die Teil der Krankheit sind), die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit gefährdet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Stickoxid-Ergänzungsarm
Während dieses Arms erhalten die Probanden eine Lutschtablette mit Stickstoffmonoxid-Ergänzung
Nahrungsergänzungsmittel: Stickoxid-Ergänzung
Jede aktive Vergleichsergänzung ist eine ganz natürliche Stickoxidergänzung. Die Probanden nehmen zweimal täglich eine Lutschtablette.
Placebo-Komparator: Placebo-Arm
Während dieses Arms erhalten die Probanden ein Placebo
Nahrungsergänzungsmittel: Placebo
Placebo enthält keine Stickstoffmonoxid-Ergänzung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vaskuläre Endothelfunktion, bestimmt durch FMD der Brachialarterie
Zeitfenster: 2 Wochen
Die primären Ergebnismaße sind die vaskuläre Endothelfunktion, wie sie anhand der durch Doppler-Ultraschall gemessenen flussvermittelten Dilatation (FMD) der Arteria brachialis beurteilt wird.
2 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. September 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-33236

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