精氨基琥珀酸尿症中的一氧化氮补充剂
一氧化氮补充作为精氨基琥珀酸尿症的治疗干预
这是一项涉及膳食补充剂的研究。 精氨基琥珀酸尿症患者将被随机分配接受一氧化氮膳食补充剂或安慰剂治疗 2 周，然后交叉接受其他治疗两周。
研究人员希望看到：1) ASA 患者的动脉扩张能力会因一氧化氮缺乏而下降，2) 用一氧化氮补充剂治疗 ASA 会提高他们的动脉扩张能力，以及 3 ) 通过测试受试者的成纤维细胞（结缔组织中产生胶原蛋白和其他纤维的细胞），研究人员希望预测哪些患者可能会对补充 NO 产生反应。
研究概览
详细说明
研究人员将对 ASA 患者进行 NO 补充的双盲、随机、安慰剂对照、交叉研究，以评估内皮功能和血压作为主要终点，并将一氧化氮生成标志物作为探索性终点。
受试者将在开始前和试验期间接受限制亚硝酸盐的饮食。 膳食蛋白质处方不会改变。 在筛选、知情同意后，受试者将在德克萨斯州休斯顿的德克萨斯儿童医院的临床研究中心 (CRC) 接受研究程序。
将进行安全实验室。 将建立成纤维细胞和淋巴母细胞培养物用于后续研究。将使用标准技术 (1) 使用肱动脉 FMD 评估血管内皮 NO 产生和功能的基线评估。 受试者将随机接受膳食一氧化氮补充剂或安慰剂 2 周，然后交叉接受其他治疗两周。 德克萨斯儿童医院的调查药房服务将使用既定的随机化程序以 1:1 的比例随机分配初始治疗组。 随机分组后，受试者将接受 Neo40® 40 mg/kg/天，分两次服用）或安慰剂，持续 14 天。 该剂量是膳食补充剂量，在概念治疗受试者的研究人员证明以及心血管疾病的其他临床研究中具有良好的耐受性。 受试者将在第 14 天返回 CRC，在那里他们将接受肱动脉 FMD 评估、重复 BP 测量和 NO 状态测定。 然后受试者将被交叉接受替代治疗，研究程序将以与初始组相同的方式重复。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 基于生化、酶学或基因检测的 ASA 确诊
- 能够完成学习程序
- 遵守饮食和治疗的历史
排除标准：
- 活动性感染（病毒或细菌），任何可能导致代谢失代偿的情况
- 对亚硝酸盐过敏
- 血清肌酐 > 正常值的 1.5 倍
- 根据 CTCAE V4.0 的 3 级或更高级别的临床或实验室异常（作为疾病一部分的 AST 或 ALT 升高除外），在研究者看来这会危及安全
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：一氧化氮补充臂
在这支手臂中，受试者将接受含一氧化氮补充剂的锭剂
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每个活性比较补充剂都是一种全天然的一氧化氮补充剂。
受试者每天两次服用一颗锭剂。
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安慰剂比较：安慰剂组
在这支手臂中，受试者将接受安慰剂
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安慰剂将不含一氧化氮补充剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过肱动脉 FMD 评估血管内皮功能
大体时间：2周
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主要结果指标将是血管内皮功能，如通过多普勒超声测量的肱动脉血流介导扩张 (FMD) 所评估的那样。
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2周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG、Baylor College of Medicine
出版物和有用的链接
一般刊物
- Corretti MC, Anderson TJ, Benjamin EJ, Celermajer D, Charbonneau F, Creager MA, Deanfield J, Drexler H, Gerhard-Herman M, Herrington D, Vallance P, Vita J, Vogel R; International Brachial Artery Reactivity Task Force. Guidelines for the ultrasound assessment of endothelial-dependent flow-mediated vasodilation of the brachial artery: a report of the International Brachial Artery Reactivity Task Force. J Am Coll Cardiol. 2002 Jan 16;39(2):257-65. doi: 10.1016/s0735-1097(01)01746-6. Erratum In: J Am Coll Cardiol 2002 Mar 20;39(6):1082.
- Nagamani SC, Campeau PM, Shchelochkov OA, Premkumar MH, Guse K, Brunetti-Pierri N, Chen Y, Sun Q, Tang Y, Palmer D, Reddy AK, Li L, Slesnick TC, Feig DI, Caudle S, Harrison D, Salviati L, Marini JC, Bryan NS, Erez A, Lee B. Nitric-oxide supplementation for treatment of long-term complications in argininosuccinic aciduria. Am J Hum Genet. 2012 May 4;90(5):836-46. doi: 10.1016/j.ajhg.2012.03.018. Epub 2012 Apr 26.
- Nagamani SC, Lee B, Erez A. Optimizing therapy for argininosuccinic aciduria. Mol Genet Metab. 2012 Sep;107(1-2):10-4. doi: 10.1016/j.ymgme.2012.07.009. Epub 2012 Jul 20.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
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