Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Suplementace oxidu dusnatého u argininojantarové acidury

14. ledna 2020 aktualizováno: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Suplementace oxidu dusnatého jako terapeutická intervence u argininojantarové acidury

Jedná se o studii zahrnující doplněk stravy. Pacienti s argininosukcinovou acidurií budou náhodně rozděleni tak, aby dostávali buď doplněk stravy s oxidem dusnatým, nebo placebo po dobu 2 týdnů, a poté byli převedeni na druhou léčbu po dobu dvou týdnů.

Vyšetřovatelé očekávají, že uvidí, že: 1) Pacienti s ASA budou mít sníženou schopnost jejich tepen dilatovat kvůli nedostatku oxidu dusnatého, 2) Léčba ASA doplňkem oxidu dusnatého zlepší schopnost jejich tepen dilatovat a 3 ) Prostřednictvím testování fibroblastů subjektů (buněk v pojivové tkáni, které produkují kolagen a další vlákna), vědci doufají, že předpovídají, kteří pacienti mohou reagovat na suplementaci NO.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci provedou dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou, zkříženou studii suplementace NO u pacientů s ASA hodnotící endoteliální funkci a krevní tlak jako primární koncové body a markery produkce oxidu dusnatého jako výzkumné koncové body.

Subjekty budou dostávat dietu s omezeným obsahem dusitanů před začátkem a během zkušebního období. Dietní receptury proteinů se nezmění. Po screeningu, informovaném souhlasu, subjekty podstoupí studijní procedury v Clinical Research Center (CRC) v Texas Children's Hospital, Houston, TX.

Budou provedeny bezpečnostní laboratoře. Fibroblastové a lymfoblastové kultury budou založeny pro následné studie. Základní hodnocení produkce a funkce vaskulárního endotelu NO bude hodnoceno pomocí FMD brachiální arterie za použití standardních technik (1). Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly buď dietní doplněk oxidu dusnatého nebo placebo po dobu 2 týdnů, a poté byly převedeny na další léčbu po dobu dvou týdnů. Investigational Pharmacy Services v Texas Children's Hospital přidělí počáteční léčebnou skupinu náhodně v poměru 1:1 pomocí zavedených randomizačních postupů. Po randomizaci budou subjekty dostávat buď Neo40® 40 mg/kg/den ve dvou rozdělených dávkách) nebo placebo po dobu 14 dnů. Tato dávka je dietní doplňkovou dávkou a byla dobře tolerována v důkazu výzkumného subjektu o konceptu léčby, stejně jako v jiných klinických studiích kardiovaskulárních onemocnění. Subjekty se vrátí 14. den do CRC, kde podstoupí hodnocení FMD brachiální arterie, opakovaná měření TK a test stavu NO. Subjekty budou poté překříženy, aby dostaly alternativní léčbu a postupy studie se budou opakovat stejným způsobem jako v počáteční větvi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

12

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 64 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza ASA na základě biochemického, enzymatického nebo genetického vyšetření
  • Schopnost absolvovat studijní procedury
  • Anamnéza dodržování diety a léčby

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní infekce (virová nebo bakteriální), jakýkoli stav (stavy), který může urychlit metabolickou dekompenzaci
  • Přecitlivělost na dusitany
  • Sérový kreatinin > 1,5krát nad normou
  • Klinická nebo laboratorní abnormalita 3. nebo vyššího stupně podle CTCAE V4.0 (kromě zvýšení AST nebo ALT, které je součástí onemocnění), která podle názoru zkoušejícího ohrožuje bezpečnost

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Rameno doplňku oxidu dusnatého
Během tohoto ramene dostanou subjekty pastilku s doplňkem oxidu dusnatého
Doplněk stravy: Doplněk oxidu dusnatého
Každý aktivní srovnávací doplněk je čistě přírodní doplněk oxidu dusnatého. Subjekty budou užívat jednu pastilku dvakrát denně.
Komparátor placeba: Placebo Arm
Během tohoto ramene budou subjekty dostávat placebo
Doplněk stravy: Placebo
Placebo nebude obsahovat doplněk oxidu dusnatého.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cévní endoteliální funkce hodnocená FMD brachiální arterie
Časové okno: 2 týdny
Primárním výsledným měřítkem bude vaskulární endoteliální funkce hodnocená průtokem zprostředkovanou dilatací (FMD) brachiální arterie měřenou dopplerovským ultrazvukem.
2 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baylor College of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

30. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H-33236

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Doplněk oxidu dusnatého

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit