Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tilskud af nitrogenoxid i argininosuccinic aciduria

14. januar 2020 opdateret af: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Tilskud af nitrogenoxid som en terapeutisk intervention i argininoravsyresyre

Dette er en undersøgelse, der involverer et kosttilskud. Patienter med argininosuccinic aciduri vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten et nitrogenoxid-kosttilskud eller placebo i 2 uger og derefter krydset over for at modtage den anden behandling i to uger.

Efterforskerne forventer at se, at: 1) Patienter med ASA vil have en nedsat evne for deres arterier til at udvide sig på grund af nitrogenoxidmangel, 2) Behandling af ASA med nitrogenoxidtilskuddet vil forbedre deres arteriers evne til at udvide sig, og 3 ) Gennem testning af forsøgspersoners fibroblaster (celler i bindevæv, der producerer kollagen og andre fibre), håber efterforskerne at forudsige, hvilke patienter der kan reagere NO-tilskud.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forskerne vil udføre et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, crossover-studie af NO-tilskud hos ASA-patienter, der vurderer endotelfunktion og blodtryk som primære endepunkter, og markører for nitrogenoxidproduktion som eksplorative endepunkter.

Forsøgspersonerne vil modtage en nitrit-begrænset diæt før start og under forsøgsperioden. Kostproteinrecepterne vil ikke blive ændret. Efter screening, informeret samtykke vil forsøgspersonerne gennemgå undersøgelsesprocedurer på Clinical Research Center (CRC) på Texas Children's Hospital, Houston, TX.

Der vil blive udført sikkerhedslaboratorier. Fibroblast- og lymfoblastkulturer vil blive etableret til efterfølgende undersøgelser. En baseline vurdering af den vaskulære endotheliale NO-produktion og funktion vil blive vurderet ved brug af MKS i brachialis arterie ved hjælp af standardteknikker (1). Forsøgspersonerne vil blive randomiseret til at modtage enten nitrogenoxidtilskud i kosten eller placebo i 2 uger og derefter krydset over for at modtage den anden behandling i to uger. Investigational Pharmacy Services på Texas Children's Hospital vil tildele den indledende behandlingsgruppe tilfældigt i et 1:1-forhold ved hjælp af etablerede randomiseringsprocedurer. Efter randomisering vil forsøgspersoner enten modtage Neo40® 40 mg/kg/dag i to opdelte doser) eller placebo i 14 dage. Denne dosis er kosttilskudsdosis og blev veltolereret i efterforskernes proof of concept-behandlingsfag såvel som andre kliniske undersøgelser af hjerte-kar-sygdomme. Forsøgspersoner vil vende tilbage på dag 14 til CRC, hvor de vil gennemgå en vurdering af FMD i brachialisarterien, gentagne BP-målinger og analyse af NO-status. Forsøgspersonerne vil derefter blive krydset over for at modtage den alternative behandling, og undersøgelsesprocedurerne vil blive gentaget på identisk måde med den oprindelige arm.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

12

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 64 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En bekræftet diagnose af ASA baseret på biokemiske, enzymatiske eller genetiske tests
  • I stand til at gennemføre undersøgelsesprocedurer
  • Historie om overholdelse af kost og behandling

Ekskluderingskriterier:

  • En aktiv infektion (viral eller bakteriel), enhver tilstand, der kan fremkalde en metabolisk dekompensation
  • Overfølsomhed over for nitrit
  • Et serumkreatinin > 1,5 gange over det normale
  • En klinisk abnormitet eller laboratorieabnormitet af grad 3 eller højere i henhold til CTCAE V4.0 (undtagen forhøjelser af AST eller ALAT, som er en del af sygdommen), som efter investigators opfattelse kompromitterer sikkerheden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Nitrogenoxid tilskudsarm
Under denne arm vil forsøgspersoner modtage en sugetablet med nitrogenoxidtilskud
Kosttilskud: Tilskud af nitrogenoxid
Hvert aktivt komparatortilskud er et helt naturligt nitrogenoxidtilskud. Forsøgspersonerne vil tage en sugetablet to gange om dagen.
Placebo komparator: Placebo arm
Under denne arm vil forsøgspersoner modtage placebo
Kosttilskud: Placebo
Placebo vil ikke indeholde nitrogenoxidtilskud.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vaskulær endotelfunktion vurderet ved FMD i brachialisarterie
Tidsramme: 2 uger
De primære udfaldsmål vil være vaskulær endotelfunktion som vurderet ved den flowmedierede dilatation (FMD) af brachialisarterien målt ved Doppler-ultralyd.
2 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. september 2014

Først opslået (Skøn)

30. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-33236

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Urea cyklus lidelser

Kliniske forsøg med Tilskud af nitrogenoxid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner