Suplementacja tlenkiem azotu w kwasicy argininobursztynowej

Badacze przeprowadzą podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, krzyżowe badanie suplementacji NO u pacjentów z ASA, oceniając funkcję śródbłonka i ciśnienie krwi jako główne punkty końcowe oraz markery produkcji tlenku azotu jako eksploracyjne punkty końcowe.

Pacjenci otrzymają dietę o ograniczonej zawartości azotynów przed rozpoczęciem iw trakcie okresu próbnego. Recepty na białko w diecie nie ulegną zmianie. Po badaniu przesiewowym i uzyskaniu świadomej zgody, uczestnicy zostaną poddani procedurom badawczym w Centrum Badań Klinicznych (CRC) w Texas Children's Hospital, Houston, TX.

Wykonane zostaną laboratoria bezpieczeństwa. Hodowle fibroblastów i limfoblastów zostaną przygotowane do dalszych badań. Wyjściowa ocena produkcji i funkcji śródbłonka naczyniowego NO zostanie oceniona za pomocą FMD tętnicy ramiennej przy użyciu standardowych technik (1). Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej dietetyczny suplement tlenku azotu lub placebo przez 2 tygodnie, a następnie zostaną przeniesieni do grupy otrzymującej inne leczenie przez dwa tygodnie. Investigational Pharmacy Services w Texas Children's Hospital losowo przydzielą grupę do leczenia wstępnego w stosunku 1:1, stosując ustalone procedury randomizacji. Po randomizacji pacjenci będą otrzymywać albo Neo40® 40 mg/kg/dzień w dwóch dawkach podzielonych) albo placebo przez 14 dni. Ta dawka jest dietetyczną dawką uzupełniającą i była dobrze tolerowana przez badaczy w badaniu potwierdzającym słuszność koncepcji leczenia, jak również w innych badaniach klinicznych dotyczących chorób sercowo-naczyniowych. Pacjenci wrócą w dniu 14 do CRC, gdzie zostaną poddani ocenie FMD tętnicy ramiennej, powtórnym pomiarom BP i oznaczeniu statusu NO. Pacjenci zostaną następnie przeniesieni w celu otrzymania leczenia alternatywnego, a procedury badania zostaną powtórzone w identyczny sposób jak w grupie początkowej.