Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stikstofmonoxide-suppletie bij argininobarnsteenacidurie

14 januari 2020 bijgewerkt door: Sandesh Chakravarthy Sreenath Nagamani, Baylor College of Medicine

Stikstofmonoxide-suppletie als een therapeutische interventie bij argininobarnsteenacidurie

Dit is een onderzoek met een voedingssupplement. Patiënten met argininobarnsteenzuuracidurie worden willekeurig toegewezen om gedurende 2 weken ofwel een stikstofmonoxide-voedingssupplement of een placebo te krijgen, en vervolgens over te steken om de andere behandeling gedurende twee weken te krijgen.

De onderzoekers verwachten te zien dat: 1) Patiënten met ASA een verminderd vermogen zullen hebben om hun slagaders te verwijden als gevolg van stikstofmonoxidedeficiëntie, 2) Behandeling van ASA met het stikstofmonoxidesupplement zal het verwijdingsvermogen van hun slagaders verbeteren, en 3 ) Door het testen van de fibroblasten van proefpersonen (cellen in bindweefsel die collageen en andere vezels produceren), hopen de onderzoekers te voorspellen welke patiënten mogelijk reageren op GEEN suppletie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers zullen een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie uitvoeren van NO-suppletie bij ASA-patiënten waarbij de endotheliale functie en bloeddruk als primaire eindpunten worden beoordeeld, en markers van stikstofmonoxideproductie als verkennende eindpunten.

Proefpersonen krijgen voorafgaand aan de start en tijdens de proefperiode een nitrietbeperkt dieet. De eiwitvoorschriften voor de voeding worden niet gewijzigd. Na screening, geïnformeerde toestemming, ondergaan proefpersonen studieprocedures in het Clinical Research Center (CRC) in het Texas Children's Hospital, Houston, TX.

Er zullen veiligheidslaboratoria worden uitgevoerd. Er zullen fibroblast- en lymfoblastkweken worden opgezet voor vervolgstudies. Een basislijnbeoordeling van de vasculaire endotheliale NO-productie en -functie zal worden beoordeeld met behulp van FMD van de arteria brachialis met behulp van standaardtechnieken (1). Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om gedurende 2 weken ofwel stikstofmonoxidesupplement via de voeding of placebo te krijgen, en vervolgens over te steken om de andere behandeling gedurende twee weken te krijgen. De Investigational Pharmacy Services van het Texas Children's Hospital zullen de initiële behandelingsgroep willekeurig toewijzen in een verhouding van 1:1 met behulp van vastgestelde randomisatieprocedures. Na randomisatie krijgen proefpersonen gedurende 14 dagen ofwel Neo40® 40 mg/kg/dag in twee verdeelde doses) of placebo. Deze dosis is de aanvullende voedingsdosis en werd goed verdragen door de proefpersoon van de onderzoeker die het concept behandelde, evenals in andere klinische onderzoeken naar hart- en vaatziekten. De proefpersonen zullen op dag 14 terugkeren naar het CRC, waar ze een beoordeling van FMD van de arteria brachialis, herhaalde bloeddrukmetingen en een test van de NO-status zullen ondergaan. De proefpersonen zullen dan worden overgestoken om de alternatieve behandeling te krijgen en de onderzoeksprocedures zullen op dezelfde manier worden herhaald als in de initiële arm.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

12

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 64 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een bevestigde diagnose van ASA op basis van biochemische, enzymatische of genetische testen
  • In staat om studieprocedures te voltooien
  • Geschiedenis van naleving van dieet en behandeling

Uitsluitingscriteria:

  • Een actieve infectie (viraal of bacterieel), elke aandoening(en) die een metabole decompensatie kunnen veroorzaken
  • Overgevoeligheid voor nitriet
  • Een serumcreatinine > 1,5 maal hoger dan normaal
  • Een klinische of laboratoriumafwijking van graad 3 of hoger volgens de CTCAE V4.0 (behalve verhogingen van ASAT of ALAT die deel uitmaken van de ziekte) die volgens de onderzoeker de veiligheid in gevaar brengt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Stikstofmonoxide-supplementarm
Tijdens deze arm krijgen proefpersonen een zuigtablet met stikstofmonoxidesupplement
Voedingssupplement: Stikstofmonoxide supplement
Elk actief comparatorsupplement is een volledig natuurlijk stikstofmonoxidesupplement. De proefpersonen nemen tweemaal daags één zuigtablet.
Placebo-vergelijker: Placebo-arm
Tijdens deze arm krijgen de proefpersonen een placebo
Voedingssupplement: Placebo
Placebo bevat geen stikstofmonoxidesupplement.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vasculaire endotheliale functie zoals beoordeeld door FMD van arteria brachialis
Tijdsspanne: 2 weken
De primaire uitkomstmaten zijn de vasculaire endotheliale functie zoals beoordeeld door de stroomgemedieerde dilatatie (FMD) van de arteria brachialis, gemeten met Doppler-echografie.
2 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 september 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

30 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H-33236

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren