중증 혈우병 A가 있는 아일랜드 성인의 맞춤형 예방 요법에 따른 무증상 관절 출혈 (PERSONAL)

혈우병의 무증상 관절 출혈(SJB)은 초기 및 진행성 관절 손상을 유발할 수 있습니다. 임상적 혈관절증은 혈우병 임상시험에서 전통적인 결과 측정법이지만 관절병증의 정도와 항상 상관관계가 있는 것은 아닙니다. 혈관절증이 없더라도 MRI에서 이상이 발견될 수 있습니다. MRI는 조기 관절 손상에 대해 신체 검사보다 더 높은 감도를 제공하며 IPSG(International Prophylaxis Study Group) 점수를 사용하면 임상 시험 전반에 걸쳐 표준화할 수 있습니다. 혈우병 관절병증에 대한 조기 인식은 전반적인 관절 결과를 개선하기 위한 물리 치료, 특정 운동 프로그램, 예방 및 보조기의 최적화를 통한 개입을 촉진할 수 있습니다.

인자 VIII(FVIII) 수치가 0.01 IU/mL 미만인 시간은 알려진 출혈 위험입니다. 기존의 예방 일정은 체중 기반 요법을 따르고 임상 출혈에 따라 적정됩니다. FVIII 약동학(PK)은 적절한 FVIII 최저 수준을 유지하면서 FVIII 예방 요법을 최적화하는 데 사용할 수 있습니다. 이것은 개별 요법을 맞춤화할 수 있는 가능성을 제공할 뿐만 아니라 잠재적으로 임상 및 준임상 관절 출혈의 비율을 줄일 수 있습니다.

이것은 중증 혈우병 A가 있는 성인의 PK 맞춤형 예방의 타당성을 조사하는 조사관 주도의 국가 임상 시험입니다. 이 시험은 중증 혈우병 A가 있는 아일랜드 성인의 SJB 및 관절 건강을 전향적으로 그리고 종단적으로 평가할 것입니다.

SJB는 표준(체중 기반, 20-40 IU/kg) 및 PK 맞춤형 예방(최저 FVIII > 0.015 IU/mL 유지)에서 비교됩니다. 이것은 참가자들이 표준 예방에 0-6개월을 보낸 다음 7-18개월 동안 PK 맞춤 투여로 전환하는 교차 연구입니다. 출혈 이력, 임상 검사, 신체 활동, 전문 물리 치료 검토, 양측 발목, 무릎 및 팔꿈치의 X-선 및 MRI 스캐닝을 포함하는 포괄적인 관절 평가가 0,6 및 18개월에 수행됩니다. 혈우병 관절 건강 점수(HJHS), IPAQ(International Physical Activity) 및 EQ5D(EuroQoL 5-Dimensions) 설문지도 이 세 시점에서 수행됩니다.

임상 출혈 및 FVIII 사용은 환자가 인자 VIII 사용을 기록할 수 있는 스마트폰 애플리케이션인 조사관 홈 스캔 시스템을 사용하여 시험 기간 동안 기록됩니다.

결과는 1차 및 2차 예방에 대한 양 팔 사이와 참가자 사이에서 비교됩니다. 나이브 관절과 확립된 관절병증을 가진 사람들에 대한 정보를 비교할 것입니다.

중증 혈우병 A는 상대적으로 드물기 때문에 조사관은 총 20명의 환자를 모집할 계획입니다. 모든 환자는 두 요법을 비교할 수 있도록 교차 전에 공동 평가와 함께 표준에서 PK 맞춤형 예방으로 교차하여 자신의 대조군으로 작용할 것입니다.