파일럿 연구, 비교, 단일 센터, 무작위, 교차, 이중 맹검, 위약 대비, 어린 시절의 교대 편마비에서 트리헵타노인 오일의 효과 테스트 (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoyne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
연구 개요
상세 설명
소아기 교대 편마비(AHC)의 임상 스펙트럼은 광범위하며 소아기에 시작되는 영구적 및 발작성(마비, 근육긴장이상, 안구, 간질, 자율신경 이상 사건) 신경학적 사건의 연관성을 특징으로 합니다. 대부분의 AHC 환자는 ATP1A3 유전자에 돌연변이를 가지고 있습니다. 이 유전자는 Na+/K+ ATPase 마녀를 암호화하며 원형질막을 가로질러 나트륨과 칼륨의 화학적 및 전기적 구배를 생성하는 막관통 이온 펌프입니다. ATP1A3 유전자에 돌연변이가 있는 AHC 환자의 발작성 사건은 포도당/에너지 대사 또는 뇌내 흥분성 장애와 관련될 수 있습니다.
트리헵타노인은 트리글리세리드이며 그 파생물은 혈액-뇌 장벽을 통과하고 크렙스 주기 기능을 향상시킵니다. 따라서 트리헵타노인은 뇌에서 상당한 양의 에너지를 소비하는 Na+/K+ ATPase의 기능에 필수적인 뇌에 에너지 공급을 허용할 수 있습니다.
연구자의 목표는 ATP1A3 돌연변이에 이차적인 소아기 교대 편마비 환자의 소그룹에서 발작 증상에 대한 효과와 트리헵타노인의 안전성을 테스트하기 위한 파일럿 연구를 수행하는 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75013
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- ATP1A3 유전자에 돌연변이가 있는 AHC
- 연령 ≥ 15세 3개월
- 연구 시작 전 마지막 3개월 동안 ≥ 6개의 신경학적 발작 사건
- 특정 식단 없음
- 프랑스 사회보장제도 적용
- 이 연구에 참여하는 데 자유롭게 동의하고 이 연구의 특성, 위험 및 이점을 이해하고 서면 동의서를 제공하는 환자. (부모 또는 법정대리인의 동의가 필요한 사항 외에 청소년의 경우 임상시험 참여에 대한 추가 동의서 제공 가능)
제외 기준:
- 연령 < 15세 3개월
- 정신 장애의 증거
- 연구에 부적합하게 만드는 동반이환 의학적 상태, 예를 들어 HIV, 당뇨병
- 임신 또는 분만 또는 수유 중인 여성
- 출산할 수 있을 만큼 나이가 든 여성에서 이중 효과적인 피임법의 부재
- 비정상적인 MRI의 경우 정보를 제공하지 않으려 함
- 서명된 동의서 부재
- 프랑스 사회 보장 제도가 적용되지 않음
- 사법적 또는 행정적 결정에 의하여 자유를 박탈당한 자
- 다른 연구를 위한 제외기간 대상자
- 프랑스 법에서 요구하는 제외 기준이 있는 과목
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 트리헵타노인
트리헵타노인/위약 12주 동안 먼저 활성 트리헵타노인을 무작위로 투여받습니다. 크로스오버에서 참가자는 12주 동안 위약을 받게 됩니다. 각 약물은 연속적으로 분배됩니다. 트리헵타노인 단계와 위약 단계 사이에 4주 동안 1개월 휴약 기간이 계획되어 있습니다. |
트리헵타노인은 3개의 헵타노에이트(C7 지방산) 에스테르로 구성된 트리글리세리드입니다. 트리헵타노인은 글리세롤과 헵탄산으로부터 화학적 합성에 의해 제조됩니다. 트리헵타노인은 경구(PO) 투여용 액체입니다. 참가자는 약 1g/kg의 트리헵타노인을 적어도 세 번(오전 8시, 정오, 오후 8시) 나누어 투여합니다. 전체 용량에 도달하기 전에 0.5g/kg 증분을 사용하여 1일의 적정 기간이 사용됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약/트리헵타노인 12주 동안 먼저 활성 위약을 무작위로 받음. 크로스오버에서 참가자는 12주 동안 트리헵타노인을 받게 됩니다. 각 약물은 연속적으로 분배됩니다. 위약 단계와 트리헵타노인 단계 사이에 4주 동안 1개월 휴약 기간이 계획되어 있습니다. |
위약은 경구(PO) 투여를 위한 유성 액체입니다.
참가자는 약 1g/kg의 위약을 적어도 3번의 용량(오전 8시, 정오, 오후 8시)으로 나누어 제공됩니다.
전체 용량에 도달하기 전에 0.5g/kg 증분을 사용하여 1일의 적정 기간이 사용됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자 일기에 보고된 신경학적 발작 사건의 수
기간: 7개월
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0일에 1차 방문, 12주차에 2차 방문, 16주차에 3차 방문, 28주차에 4차 방문
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7개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신경학적 발작 사건의 수, 기간 및 심각도를 결합하는 종합 점수.
기간: 7개월
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0일에 1차 방문, 12주차에 2차 방문, 16주차에 3차 방문, 28주차에 4차 방문
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7개월
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임상적 전반적인 인상 척도 - 개선
기간: 7개월
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12주차에 2차 방문, 28주차에 4차 방문
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7개월
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약식 (36) 건강 설문 조사
기간: 7개월
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0일에 1차 방문, 12주차에 2차 방문, 16주차에 3차 방문, 28주차에 4차 방문
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7개월
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뇌 31인 자기 공명 분광법
기간: 7개월
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12주차에 2차 방문, 28주차에 4차 방문 시각 자극 동안 포스포크레아틴에 대한 무기 인산염(Pi)의 비율
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7개월
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설문지로 측정한 임상 안전성
기간: 7개월
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12주차에 2차 방문, 28주차에 4차 방문
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7개월
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아실카르니틴 프로필, 유기산 투여량으로 측정한 생물학적 안전성
기간: 7개월
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12주차에 2차 방문, 28주차에 4차 방문
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7개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- C14-53
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