パイロット研究、比較、単一施設、無作為化、クロスオーバー、二重盲検、プラセボに対して、小児の交互性片麻痺におけるトリヘプタノインオイルの有効性をテスト (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparison, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hemiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
調査の概要
詳細な説明
小児交互性片麻痺 (AHC) の臨床範囲は広く、小児期に発症する永続的および発作性 (麻痺、ジストニア、眼、てんかん、自律神経障害) 神経学的事象の関連を特徴としています。 AHC 患者のほとんどは、ATP1A3 遺伝子に変異を持っています。 この遺伝子は Na+/K+ ATPase をコードしており、細胞膜を横切るナトリウムとカリウムの化学的および電気的勾配を生成する膜貫通型イオン ポンプです。 ATP1A3 遺伝子に変異がある AHC 患者のこれらの発作イベントは、糖質/エネルギー代謝または脳内興奮性障害に関連している可能性があります。
トリヘプタノインはトリグリセリドであり、その誘導体は血液脳関門を通過し、クレブス回路の機能を高めます。 したがって、トリヘプタノインは、脳内で大量のエネルギーを消費する Na+/K+ ATPase の機能に不可欠な、脳へのエネルギー供給を可能にする可能性があります。
研究者の目標は、ATP1A3 変異に続発する小児交互性片麻痺患者の小グループで、発作性症状に対する有効性とトリヘプタノインの安全性をテストするパイロット研究を行うことです。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Paris、フランス、75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- ATP1A3遺伝子に変異のあるAHC
- 年齢≧15歳3ヶ月
- -研究開始前の過去3か月間に6回以上の神経学的発作イベント
- 特定の食事なし
- フランスの社会保障でカバー
- -この研究に参加することに自由に同意し、この研究の性質、リスク、および利点を理解し、書面によるインフォームドコンセントを提供する患者。 (両親または法定代理人の同意が必要なほか、青少年は臨床試験に参加するための追加のインフォームド コンセントを提供できます)
除外基準:
- 年齢 < 15 歳 3 か月
- 精神障害の証拠
- それらを研究に不適切にする併存する病状。 HIV、糖尿病
- 妊娠中または出産中または授乳中の女性
- 出産するのに十分な年齢の女性での二重の効果的な避妊の欠如
- 異常な MRI の場合に通知されることを望まない
- 署名されたインフォームドコンセントの不在
- フランスの社会保障の対象外
- 司法上または行政上の決定により自由を奪われた者
- 他の研究のための除外期間の対象者
- フランスの法律で義務付けられている除外基準のある被験者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：トリヘプタノイン
トリヘプタノイン / プラセボ 最初に活性トリヘプタノインを 12 週間投与するように無作為化されました。 クロスオーバー時に、参加者は 12 週間プラセボを受け取ります。 各薬剤は連続して調剤されます。 トリヘプタノインとプラセボのフェーズの間に 4 週間、1 か月のウォッシュ アウト期間が計画されています。 |
トリヘプタノインは、3 つのヘプタン酸 (C7 脂肪酸) エステルから構成されるトリグリセリドです。 トリヘプタノインは、グリセロールとヘプタン酸から化学合成によって製造されます。 トリヘプタノインは、経口 (PO) 投与用の液体です。 参加者には、約 1g/kg のトリヘプタノインが少なくとも 3 回に分けて投与されます (午前 8 時、正午、午後 8 時)。 全用量に到達する前に 0.5 g/kg の増分を使用して、1 日の滴定期間が使用されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ / トリヘプタノイン 最初に 12 週間有効なプラセボを受け取るように無作為化されました。 クロスオーバー時に、参加者はトリヘプタノインを 12 週間受け取ります。 各薬剤は連続して調剤されます。 プラセボとトリヘプタノインのフェーズの間に 4 週間、1 か月のウォッシュ アウト期間が計画されています。 |
プラセボは、経口（PO）投与用の油性液体です。
参加者には、約 1 g/kg のプラセボが少なくとも 3 回に分けて投与されます (午前 8 時、正午、午後 8 時)。
全用量に到達する前に 0.5 g/kg の増分を使用して、1 日の滴定期間が使用されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者日誌に報告された神経学的発作イベントの数
時間枠：7ヶ月
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0日目に1を訪問、12週目に2を訪問、16週目に3を訪問、28週目に4を訪問
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7ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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神経学的発作イベントの数、その期間および重症度を関連付ける複合スコア。
時間枠：7ヶ月
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0日目に1を訪問、12週目に2を訪問、16週目に3を訪問、28週目に4を訪問
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7ヶ月
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臨床全体印象尺度 - 改善
時間枠：7ヶ月
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12 週目に 2、28 週目に 4 を訪問
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7ヶ月
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短縮形 (36) 健康調査
時間枠：7ヶ月
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0日目に1を訪問、12週目に2を訪問、16週目に3を訪問、28週目に4を訪問
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7ヶ月
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脳の31リン磁気共鳴分光法
時間枠：7ヶ月
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視覚刺激中のホスホクレアチンに対する無機リン酸塩 (Pi) の比率 12 週目に 2 回目、28 週目に 4 回目
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7ヶ月
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アンケートで測定した臨床安全性
時間枠：7ヶ月
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12 週目に 2、28 週目に 4 を訪問
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7ヶ月
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アシルカルニチンプロファイル、有機酸投与量によって測定される生物学的安全性
時間枠：7ヶ月
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12 週目に 2、28 週目に 4 を訪問
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7ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD、INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。