Kísérleti tanulmány, összehasonlító, egyközpontú, véletlenszerű, keresztezett, kettős vak, placebo ellen, a triheptanoin olaj hatékonyságának tesztelése a gyermekkori hemiplegiában (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Alternating Hemiplegia of Childhood (AHC) klinikai spektruma széles, és a permanens és paroxizmális (bénulás, dystonia, okuláris, epilepsziás, dysautonomiás események) neurológiai események társulása jellemzi, amelyek gyermekkorban kezdődnek. A legtöbb AHC-beteg mutációt hordoz az ATP1A3 génben. Ez a gén a Na+/K+ ATPázt kódolja, amely egy transzmembrán ionpumpa, amely nátrium és kálium kémiai és elektromos gradiensét generálja a plazmamembránon keresztül. Az ATP1A3 gén mutációit mutató AHC-betegek paroxisztikus események glucid/energetikai anyagcserével vagy intracerebrális ingerlékenységi zavarral hozhatók összefüggésbe.
A triheptanoin egy triglicerid, amelynek származékai átjutnak a vér-agy gáton és fokozzák a Krebs-ciklus funkcióit. A triheptanoin tehát lehetővé teheti az agy energiaellátását, ami elengedhetetlen a Na+/K+ ATPáz működéséhez, amely jelentős mennyiségű energiát fogyaszt az agyban.
A kutatók célja egy kísérleti vizsgálat elvégzése a paroxisztikus megnyilvánulások hatékonyságának és a triheptanoin biztonságosságának tesztelésére olyan betegek kis csoportjában, akik ATP1A3 mutációk miatti szekunder gyermekkori hemiplegiában szenvednek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- AHC mutációval az ATP1A3 génben
- Életkor ≥ 15 év és 3 hónap
- ≥ 6 neurológiai paroxisztikus esemény a vizsgálat kezdete előtti utolsó 3 hónapban
- Nincs speciális étrend
- A francia társadalombiztosítás fedezi
- Azok a betegek, akik önként vállalják, hogy részt vesznek ebben a vizsgálatban, megértik ennek a vizsgálatnak a természetét, kockázatait és előnyeit, és írásos beleegyezésüket adják. (A szülők vagy a törvényes képviselő hozzájárulásának követelménye mellett a serdülők további tájékozott hozzájárulást adhatnak a klinikai vizsgálatokban való részvételhez)
Kizárási kritériumok:
- Életkor < 15 év és 3 hónap
- Pszichiátriai rendellenesség bizonyítéka
- Komorbid egészségügyi állapot, amely alkalmatlanná teszi őket a vizsgálatra, pl. HIV, cukorbetegség
- Terhes, szülõ vagy szoptató nõk
- A kettős hatékony fogamzásgátlás hiánya a nemzőképességhez elég idős nőknél
- Nem hajlandó tájékoztatást kapni kóros MRI esetén
- Az aláírt, tájékozott beleegyezés hiánya
- Nem fedezi a francia társadalombiztosítás
- A szabadságuktól bírósági vagy közigazgatási határozattal megfosztott személyek
- Egy másik kutatásból kizárási időszak alá eső személy
- A francia törvények által előírt kizárási feltételekkel rendelkező alanyok
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Triheptanoin
Triheptanoin/Placebo Véletlenszerű sorrendben, hogy először aktív triheptanoint kapjanak 12 hétig. A keresztezés során a résztvevők 12 hétig placebót kapnak. Minden gyógyszer egymás után kerül kiosztásra. A triheptanoin és a placebo fázisok között egy hónapos kimosási időszakot terveznek 4 hétre. |
A triheptanoin egy triglicerid, amely három heptanoát (C7 zsírsav) észterből áll. A triheptanoint glicerinből és heptánsavból kémiai szintézissel állítják elő. A triheptanoin egy folyékony, orális (PO) beadásra szánt készítmény. A résztvevők körülbelül 1 g/kg Triheptanoint kapnak, legalább három adagra elosztva (reggel 8-kor, déli 12-kor és este 8-kor). Egy napos titrálási időszakot kell alkalmazni, 0,5 g/kg-os lépésekben, mielőtt elérné a teljes adagot.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo / Triheptanoin Véletlenszerű sorrendben, hogy először aktív placebót kapjanak 12 hétig. A keresztezés során a résztvevők 12 hétig Triheptanoint kapnak. Minden gyógyszer egymás után kerül kiosztásra. A placebo és a triheptanoin fázis között egy hónapos kimosási időszakot terveznek 4 hétre. |
A placebo egy olajos folyadék, amelyet orális (PO) beadásra szántak.
A résztvevők körülbelül 1 g/kg placebót kapnak, legalább három adagra osztva (reggel 8-kor, déli 12-kor és este 8-kor).
Egy napos titrálási időszakot kell alkalmazni, 0,5 g/kg-os lépésekben, mielőtt elérné a teljes adagot.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Neurológiai paroxisztikus események száma a betegnaplóban
Időkeret: 7 hónap
|
1. látogatás a 0. napon, 2. látogatás a 12. héten, 3. látogatás a 16. héten, 4. látogatás a 28. héten
|
7 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Összetett pontszám, amely a neurológiai paroxisztikus események számát, időtartamát és súlyosságát hasonlítja össze.
Időkeret: 7 hónap
|
1. látogatás a 0. napon, 2. látogatás a 12. héten, 3. látogatás a 16. héten, 4. látogatás a 28. héten
|
7 hónap
|
|
Klinikai globális benyomási skálák – fejlesztés
Időkeret: 7 hónap
|
a 2. látogatás a 12. héten, a 4. látogatás a 28. héten
|
7 hónap
|
|
The Short Form (36) Health Survey
Időkeret: 7 hónap
|
1. látogatás a 0. napon, 2. látogatás a 12. héten, 3. látogatás a 16. héten, 4. látogatás a 28. héten
|
7 hónap
|
|
Agy 31 foszfor mágneses rezonancia spektroszkópiája
Időkeret: 7 hónap
|
A szervetlen foszfát (Pi) és a foszfokreatin aránya a 2. vizuális stimulációs vizit során a 12. héten, a 4. látogatáson a 28. héten
|
7 hónap
|
|
Klinikai biztonság kérdőívvel mérve
Időkeret: 7 hónap
|
a 2. látogatás a 12. héten, a 4. látogatás a 28. héten
|
7 hónap
|
|
Biológiai biztonság az acilkarnitin profillal, szerves sav adagolásával mérve
Időkeret: 7 hónap
|
a 2. látogatás a 12. héten, a 4. látogatás a 28. héten
|
7 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C14-53
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .