Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio pilota, comparativo, monocentrico, randomizzato, crossover, in doppio cieco, contro placebo, per testare l'efficacia dell'olio di trieptanoina nell'emiplegia alternante dell'infanzia (HEMIHEP)

3 dicembre 2025 aggiornato da: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP

Lo scopo di questo progetto è studiare l'efficacia dell'olio di trieptanoina in pazienti con emiplegia alternante dell'infanzia (AHC) dovuta alla mutazione del gene ATP1A3.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo spettro clinico dell'Emiplegia Alternante dell'Infanzia (AHC) è ampio e caratterizzato dall'associazione di eventi neurologici permanenti e parossistici (paralisi, distonia, eventi oculari, epilettici, disautonomici), con esordio nell'infanzia. La maggior parte dei pazienti affetti da AHC è portatrice di mutazioni nel gene ATP1A3. Questo gene codifica per la strega Na+/K+ ATPasi che è una pompa ionica transmembrana che genera un gradiente chimico ed elettrico di sodio e potassio attraverso la membrana plasmatica. Questi eventi parossistici nei pazienti con AHC con mutazioni nel gene ATP1A3 potrebbero essere associati a un metabolismo glucidico/energetico oa un disturbo dell'eccitabilità intracerebrale.

La trieptanoina è un trigliceride i cui derivati ​​oltrepassano la barriera ematoencefalica e potenziano le funzioni del ciclo di Krebs. La trieptanoina potrebbe quindi consentire l'approvvigionamento energetico del cervello, essenziale per il funzionamento della Na+/K+ ATPasi che consuma una notevole quantità di energia nel cervello.

L'obiettivo dei ricercatori è quello di condurre uno studio pilota per testare l'efficacia sulle manifestazioni parossistiche e la sicurezza della trieptanoina in un piccolo gruppo di pazienti con emiplegia alternante dell'infanzia secondaria a mutazioni ATP1A3.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

11 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • AHC con mutazione nel gene ATP1A3
  • Età ≥ 15 anni e 3 mesi
  • ≥ 6 eventi parossistici neurologici negli ultimi 3 mesi prima dell'inizio dello studio
  • Nessuna dieta specifica
  • Coperto dalla previdenza sociale francese
  • Pazienti che accettano liberamente di partecipare a questo studio e comprendono la natura, i rischi e i benefici di questo studio e danno il loro consenso informato scritto. (Oltre al requisito del consenso dei genitori o del rappresentante legale, gli adolescenti possono fornire un ulteriore consenso informato per partecipare a studi clinici)

Criteri di esclusione:

  • Età < 15 anni e 3 mesi
  • Evidenza di disturbo psichiatrico
  • Condizione medica comorbile che li renderebbe inadatti allo studio, ad es. HIV, diabete
  • Donne incinte o partorienti o che allattano
  • Assenza di doppia contraccezione efficace nelle donne in età da procreare
  • Riluttanza a essere informati in caso di risonanza magnetica anomala
  • Assenza di consenso informato firmato
  • Non coperto dalla previdenza sociale francese
  • Persone private della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa
  • Persona soggetta a periodo di esclusione per altra ricerca
  • Soggetti con criteri di esclusione richiesti dalla legge francese

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Trieptanoina

Triheptanoin/Placebo Randomizzato per ricevere prima Triheptanoin attivo per 12 settimane. Al crossover, i partecipanti riceveranno placebo per 12 settimane.

Ciascun farmaco verrà erogato successivamente. È previsto un periodo di wash-out di un mese per 4 settimane tra le fasi trieptanoina e placebo.
Droga: Trieptanoina

La trieptanoina è un trigliceride composto da tre esteri di eptanoato (acido grasso C7). La trieptanoina è prodotta per sintesi chimica dal glicerolo e dall'acido eptanoico. Triheptanoin è un liquido, destinato alla somministrazione orale (PO).

Ai partecipanti verrà somministrato circa 1 g / kg di Triheptanoin diviso almeno in tre dosi (alle 8:00, alle 12:00 e alle 20:00). Verrà utilizzato un periodo di titolazione di un giorno, utilizzando incrementi di 0,5 g/kg prima di arrivare alla dose completa.

Altri nomi:
  • UX007
  • trieptanoato di glicerolo
Comparatore placebo: Placebo

Placebo / Triheptanoin Randomizzato per ricevere prima Placebo attivo per 12 settimane. Al crossover, i partecipanti riceveranno Triheptanoin per 12 settimane.

Ciascun farmaco verrà erogato successivamente. È previsto un periodo di wash-out di un mese per 4 settimane tra le fasi placebo e trieptanoina.
Droga: Placebo
Il placebo è un liquido oleoso, destinato alla somministrazione orale (PO). Ai partecipanti verrà somministrato circa 1 g/kg di placebo diviso almeno in tre dosi (alle 8:00, alle 12:00 e alle 20:00). Verrà utilizzato un periodo di titolazione di un giorno, utilizzando incrementi di 0,5 g/kg prima di arrivare alla dose completa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi parossistici neurologici segnalati nel diario del paziente
Lasso di tempo: 7 mesi
visita 1 al giorno 0, visita 2 alla settimana 12, visita 3 alla settimana 16, visita 4 alla settimana 28
7 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio composito che unisce il numero di eventi parossistici neurologici, la loro durata e gravità.
Lasso di tempo: 7 mesi
visita 1 al giorno 0, visita 2 alla settimana 12, visita 3 alla settimana 16, visita 4 alla settimana 28
7 mesi
Scale di impressioni globali cliniche - Miglioramento
Lasso di tempo: 7 mesi
visita 2 alla settimana 12, visita 4 alla settimana 28
7 mesi
L'indagine sulla salute in forma breve (36).
Lasso di tempo: 7 mesi
visita 1 al giorno 0, visita 2 alla settimana 12, visita 3 alla settimana 16, visita 4 alla settimana 28
7 mesi
Spettroscopia di risonanza magnetica del cervello 31fosforo
Lasso di tempo: 7 mesi
Rapporto tra fosfato inorganico (Pi) e fosfocreatina durante la visita di stimolazione visiva 2 alla settimana 12, visita 4 alla settimana 28
7 mesi
Sicurezza clinica misurata dal questionario
Lasso di tempo: 7 mesi
visita 2 alla settimana 12, visita 4 alla settimana 28
7 mesi
Sicurezza biologica misurata dal profilo di acilcarnitina, dosaggio di acido organico
Lasso di tempo: 7 mesi
visita 2 alla settimana 12, visita 4 alla settimana 28
7 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Investigatori

  • Investigatore principale: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

5 aprile 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

5 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 aprile 2015

Primo Inserito (Stimato)

3 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

10 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C14-53

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trieptanoina

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Myanmar

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi