Pilotstudie, jämförande, singelcenter, randomiserad, crossover, dubbelblind, mot placebo, testning av effektiviteten av triheptanoinolja vid alternerande hemiplegi i barndomen (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det kliniska spektrumet av Alternating Hemiplegia of Childhood (AHC) är brett och kännetecknas av associeringen av permanenta och paroxysmala (pares, dystoni, okulära, epileptiska, dysautonoma händelser) neurologiska händelser, med debut i barndomen. De flesta AHC-patienter bär mutationer i ATP1A3-genen. Denna gen kodar för Na+/K+ ATPasen som är en transmembranjonpump som genererar kemisk och elektrisk gradient av natrium och kalium över plasmamembranet. Dessa paroxystiska händelser hos AHC-patienter med mutationer i ATP1A3-genen kan associeras med en glucidisk/energetisk metabolism eller intracerebral excitabilitetsstörning.
Triheptanoin är en triglycerid, vars derivat passerar blod-hjärnbarriären och förbättrar Krebs-cykelns funktioner. Triheptanoin kan därför tillåta energitillförsel till hjärnan, vilket är väsentligt för funktionen av Na+/K+ ATPaset som förbrukar en betydande mängd energi i hjärnan.
Utredarnas mål är att göra en pilotstudie för att testa effektiviteten på paroxystiska manifestationer och säkerheten av triheptanoin i en liten grupp patienter med Alternating Hemiplegia of Childhood sekundärt till ATP1A3-mutationer.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- AHC med mutation i ATP1A3-genen
- Ålder ≥ 15 år och 3 månader
- ≥ 6 neurologiska paroxystiska händelser under de senaste 3 månaderna före studiens början
- Ingen specifik diet
- Täcks av fransk socialförsäkring
- Patienter som fritt samtycker till att delta i denna studie och förstår arten, riskerna och fördelarna med denna studie och ger sitt skriftliga informerade samtycke. (Utöver kravet på samtycke från föräldrar eller det juridiska ombudet, kan ungdomar ge ytterligare informerat samtycke för att delta i kliniska prövningar)
Exklusions kriterier:
- Ålder < 15 år och 3 månader
- Bevis på psykiatrisk störning
- Komorbida medicinska tillstånd som skulle göra dem olämpliga för studien, t.ex. HIV, diabetes
- Gravida eller förlossande eller ammande kvinnor
- Avsaknad av dubbel effektiv preventivmedel hos kvinnor som är tillräckligt gamla för att fortplanta sig
- Ovilja att bli informerad vid onormal MR
- Frånvaro av undertecknat informerat samtycke
- Inte täckt av fransk socialförsäkring
- Personer som berövats sin frihet genom rättsliga eller administrativa beslut
- Person som omfattas av en exkluderingstid för annan forskning
- Ämnen med uteslutningskriterier som krävs enligt fransk lag
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Triheptanoin
Triheptanoin/ Placebo Randomiserat för att få aktivt Triheptanoin först i 12 veckor. Vid cross-over kommer deltagarna att få placebo i 12 veckor. Varje läkemedel kommer att dispenseras successivt. En uttvättningsperiod på en månad är planerad under 4 veckor mellan triheptanoin- och placebofasen. |
Triheptanoin är en triglycerid som består av tre heptanoatestrar (C7-fettsyra). Triheptanoin tillverkas genom kemisk syntes av glycerol och heptansyra. Triheptanoin är en vätska, avsedd för oral (PO) administrering. Deltagarna kommer att ges cirka 1 g/kg triheptanoin uppdelat i minst tre doser (kl. 8.00, 12.00 och 20.00). En endags titreringsperiod kommer att användas, med steg om 0,5 g/kg innan full dos uppnås.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo / Triheptanoin Randomiserat för att få aktiv placebo först i 12 veckor. Vid cross-over kommer deltagarna att få Triheptanoin i 12 veckor. Varje läkemedel kommer att dispenseras successivt. En uttvättningsperiod på en månad är planerad under 4 veckor mellan placebo- och triheptanoinfasen. |
Placebo är en oljig vätska, avsedd för oral (PO) administrering.
Deltagarna kommer att ges cirka 1 g/kg placebo fördelat på minst tre doser (kl. 8.00, 12.00 och 20.00).
En endags titreringsperiod kommer att användas, med steg om 0,5 g/kg innan full dos uppnås.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal neurologiska paroxystiska händelser rapporteras i patientens dagbok
Tidsram: 7 månader
|
besök 1 vid dag 0, besök 2 vid vecka 12, besök 3 vid vecka 16, besök 4 vid vecka 28
|
7 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammansatt poäng som överensstämmer med antalet neurologiska paroxystiska händelser, deras varaktighet och svårighetsgrad.
Tidsram: 7 månader
|
besök 1 vid dag 0, besök 2 vid vecka 12, besök 3 vid vecka 16, besök 4 vid vecka 28
|
7 månader
|
|
Clinical Global Impression Scales - Förbättring
Tidsram: 7 månader
|
besök 2 vecka 12, besök 4 vecka 28
|
7 månader
|
|
The Short Form (36) Health Survey
Tidsram: 7 månader
|
besök 1 vid dag 0, besök 2 vid vecka 12, besök 3 vid vecka 16, besök 4 vid vecka 28
|
7 månader
|
|
Hjärna 31 fosfor magnetisk resonansspektroskopi
Tidsram: 7 månader
|
Förhållandet mellan oorganiskt fosfat (Pi) över fosfokreatin under visuell stimuleringsbesök 2 vid vecka 12, besök 4 vid vecka 28
|
7 månader
|
|
Klinisk säkerhet mätt med frågeformulär
Tidsram: 7 månader
|
besök 2 vecka 12, besök 4 vecka 28
|
7 månader
|
|
Biologisk säkerhet mätt med acylkarnitinprofil, organisk syradosering
Tidsram: 7 månader
|
besök 2 vecka 12, besök 4 vecka 28
|
7 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- C14-53
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .