Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilotstudie, jämförande, singelcenter, randomiserad, crossover, dubbelblind, mot placebo, testning av effektiviteten av triheptanoinolja vid alternerande hemiplegi i barndomen (HEMIHEP)

11 februari 2020 uppdaterad av: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP

Syftet med detta projekt är att studera effekten av triheptanoinolja hos patienter med Alternating Hemiplegia of Childhood (AHC) på grund av ATP1A3 genmutation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det kliniska spektrumet av Alternating Hemiplegia of Childhood (AHC) är brett och kännetecknas av associeringen av permanenta och paroxysmala (pares, dystoni, okulära, epileptiska, dysautonoma händelser) neurologiska händelser, med debut i barndomen. De flesta AHC-patienter bär mutationer i ATP1A3-genen. Denna gen kodar för Na+/K+ ATPasen som är en transmembranjonpump som genererar kemisk och elektrisk gradient av natrium och kalium över plasmamembranet. Dessa paroxystiska händelser hos AHC-patienter med mutationer i ATP1A3-genen kan associeras med en glucidisk/energetisk metabolism eller intracerebral excitabilitetsstörning.

Triheptanoin är en triglycerid, vars derivat passerar blod-hjärnbarriären och förbättrar Krebs-cykelns funktioner. Triheptanoin kan därför tillåta energitillförsel till hjärnan, vilket är väsentligt för funktionen av Na+/K+ ATPaset som förbrukar en betydande mängd energi i hjärnan.

Utredarnas mål är att göra en pilotstudie för att testa effektiviteten på paroxystiska manifestationer och säkerheten av triheptanoin i en liten grupp patienter med Alternating Hemiplegia of Childhood sekundärt till ATP1A3-mutationer.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • AHC med mutation i ATP1A3-genen
  • Ålder ≥ 15 år och 3 månader
  • ≥ 6 neurologiska paroxystiska händelser under de senaste 3 månaderna före studiens början
  • Ingen specifik diet
  • Täcks av fransk socialförsäkring
  • Patienter som fritt samtycker till att delta i denna studie och förstår arten, riskerna och fördelarna med denna studie och ger sitt skriftliga informerade samtycke. (Utöver kravet på samtycke från föräldrar eller det juridiska ombudet, kan ungdomar ge ytterligare informerat samtycke för att delta i kliniska prövningar)

Exklusions kriterier:

  • Ålder < 15 år och 3 månader
  • Bevis på psykiatrisk störning
  • Komorbida medicinska tillstånd som skulle göra dem olämpliga för studien, t.ex. HIV, diabetes
  • Gravida eller förlossande eller ammande kvinnor
  • Avsaknad av dubbel effektiv preventivmedel hos kvinnor som är tillräckligt gamla för att fortplanta sig
  • Ovilja att bli informerad vid onormal MR
  • Frånvaro av undertecknat informerat samtycke
  • Inte täckt av fransk socialförsäkring
  • Personer som berövats sin frihet genom rättsliga eller administrativa beslut
  • Person som omfattas av en exkluderingstid för annan forskning
  • Ämnen med uteslutningskriterier som krävs enligt fransk lag

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Triheptanoin

Triheptanoin/ Placebo Randomiserat för att få aktivt Triheptanoin först i 12 veckor. Vid cross-over kommer deltagarna att få placebo i 12 veckor.

Varje läkemedel kommer att dispenseras successivt. En uttvättningsperiod på en månad är planerad under 4 veckor mellan triheptanoin- och placebofasen.
Läkemedel: Triheptanoin

Triheptanoin är en triglycerid som består av tre heptanoatestrar (C7-fettsyra). Triheptanoin tillverkas genom kemisk syntes av glycerol och heptansyra. Triheptanoin är en vätska, avsedd för oral (PO) administrering.

Deltagarna kommer att ges cirka 1 g/kg triheptanoin uppdelat i minst tre doser (kl. 8.00, 12.00 och 20.00). En endags titreringsperiod kommer att användas, med steg om 0,5 g/kg innan full dos uppnås.

Andra namn:
  • UX007
  • glyceroltriheptanoat
Placebo-jämförare: Placebo

Placebo / Triheptanoin Randomiserat för att få aktiv placebo först i 12 veckor. Vid cross-over kommer deltagarna att få Triheptanoin i 12 veckor.

Varje läkemedel kommer att dispenseras successivt. En uttvättningsperiod på en månad är planerad under 4 veckor mellan placebo- och triheptanoinfasen.
Läkemedel: Placebo
Placebo är en oljig vätska, avsedd för oral (PO) administrering. Deltagarna kommer att ges cirka 1 g/kg placebo fördelat på minst tre doser (kl. 8.00, 12.00 och 20.00). En endags titreringsperiod kommer att användas, med steg om 0,5 g/kg innan full dos uppnås.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal neurologiska paroxystiska händelser rapporteras i patientens dagbok
Tidsram: 7 månader
besök 1 vid dag 0, besök 2 vid vecka 12, besök 3 vid vecka 16, besök 4 vid vecka 28
7 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammansatt poäng som överensstämmer med antalet neurologiska paroxystiska händelser, deras varaktighet och svårighetsgrad.
Tidsram: 7 månader
besök 1 vid dag 0, besök 2 vid vecka 12, besök 3 vid vecka 16, besök 4 vid vecka 28
7 månader
Clinical Global Impression Scales - Förbättring
Tidsram: 7 månader
besök 2 vecka 12, besök 4 vecka 28
7 månader
The Short Form (36) Health Survey
Tidsram: 7 månader
besök 1 vid dag 0, besök 2 vid vecka 12, besök 3 vid vecka 16, besök 4 vid vecka 28
7 månader
Hjärna 31 fosfor magnetisk resonansspektroskopi
Tidsram: 7 månader
Förhållandet mellan oorganiskt fosfat (Pi) över fosfokreatin under visuell stimuleringsbesök 2 vid vecka 12, besök 4 vid vecka 28
7 månader
Klinisk säkerhet mätt med frågeformulär
Tidsram: 7 månader
besök 2 vecka 12, besök 4 vecka 28
7 månader
Biologisk säkerhet mätt med acylkarnitinprofil, organisk syradosering
Tidsram: 7 månader
besök 2 vecka 12, besök 4 vecka 28
7 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Utredare

  • Huvudutredare: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 april 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

5 april 2017

Avslutad studie (Faktisk)

5 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 april 2015

Första postat (Uppskatta)

3 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 februari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 februari 2020

Senast verifierad

1 februari 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C14-53

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Alternerande Hemiplegia of Childhood

Kliniska prövningar på Triheptanoin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera