Badanie pilotażowe, porównawcze, jednoośrodkowe, randomizowane, krzyżowe, podwójnie ślepe, przeciwko placebo, testujące skuteczność oleju triheptanoinowego w naprzemiennym porażeniu połowiczym wieku dziecięcego (HEMIHEP)
„Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant” HEMIHEP
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Spektrum kliniczne naprzemiennego porażenia połowiczego wieku dziecięcego (AHC) jest szerokie i charakteryzuje się połączeniem trwałych i napadowych (porażenie, dystonia, zdarzenia oczne, epileptyczne, dysautonomiczne) zdarzeń neurologicznych, rozpoczynających się w dzieciństwie. Większość pacjentów z AHC jest nosicielami mutacji w genie ATP1A3. Gen ten koduje ATPazę Na+/K+, która jest przezbłonową pompą jonową generującą chemiczny i elektryczny gradient sodu i potasu przez błonę plazmatyczną. Te zdarzenia napadowe u pacjentów z AHC z mutacjami w genie ATP1A3 mogą być związane z metabolizmem glukozy/energetycznym lub zaburzeniem pobudliwości śródmózgowej.
Triheptanoina jest trójglicerydem, którego pochodne przenikają przez barierę krew - mózg i wzmacniają funkcje cyklu Krebsa. Triheptanoina mogłaby zatem umożliwić dostarczanie energii do mózgu, która jest niezbędna do funkcjonowania ATPazy Na+/K+, która zużywa znaczną ilość energii w mózgu.
Celem badaczy jest przeprowadzenie badania pilotażowego w celu sprawdzenia skuteczności na objawy napadowe i bezpieczeństwa triheptanoiny w małej grupie pacjentów z naprzemienną hemiplegią wieku dziecięcego wtórną do mutacji ATP1A3.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- AHC z mutacją w genie ATP1A3
- Wiek ≥ 15 lat i 3 miesiące
- ≥ 6 napadowych zdarzeń neurologicznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania
- Brak określonej diety
- Objęty francuskim ubezpieczeniem społecznym
- Pacjenci, którzy dobrowolnie zgadzają się na udział w tym badaniu i rozumieją charakter, ryzyko i korzyści tego badania oraz wyrażają pisemną świadomą zgodę. (Oprócz wymogu uzyskania zgody rodziców lub przedstawiciela ustawowego, młodzież może wyrazić dodatkową świadomą zgodę na udział w badaniach klinicznych)
Kryteria wyłączenia:
- Wiek < 15 lat i 3 miesiące
- Dowody na zaburzenia psychiczne
- Współistniejąca choroba, która czyniłaby ich niezdolnymi do badania, np. HIV, cukrzyca
- Kobiety w ciąży lub rodzące lub karmiące piersią
- Brak podwójnej skutecznej antykoncepcji u kobiet w wieku prokreacyjnym
- Niechęć do bycia informowanym w przypadku nieprawidłowego MRI
- Brak podpisanej świadomej zgody
- Nie podlega francuskiemu ubezpieczeniu społecznemu
- Osoby pozbawione wolności na mocy decyzji sądowej lub administracyjnej
- Osoba podlegająca okresowi wykluczenia do innego badania
- Osoby z kryteriami wykluczenia wymaganymi przez prawo francuskie
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Triheptanoina
Triheptanoina/placebo Przydzielono losowo do grupy otrzymującej najpierw aktywną triheptanoinę przez 12 tygodni. W momencie przejścia uczestnicy będą otrzymywać placebo przez 12 tygodni. Każdy lek będzie wydawany kolejno. Miesięczny okres wypłukiwania jest planowany na 4 tygodnie pomiędzy fazami triheptanoiny i placebo. |
Triheptanoina to trigliceryd składający się z trzech estrów heptanianowych (kwasów tłuszczowych C7). Triheptanoina jest wytwarzana w drodze syntezy chemicznej z glicerolu i kwasu heptanowego. Triheptanoina jest płynem, przeznaczonym do podawania doustnego (PO). Uczestnicy otrzymają około 1 g/kg triheptanoiny podzielonej przynajmniej na trzy dawki (o 8 rano, 12 w południe i 20 wieczorem). Zastosowany zostanie jednodniowy okres miareczkowania, z zastosowaniem przyrostów o 0,5 g/kg przed osiągnięciem pełnej dawki.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo / Triheptanoina Przydzielono losowo do pierwszego aktywnego placebo przez 12 tygodni. Podczas przejścia uczestnicy będą otrzymywać triheptanoinę przez 12 tygodni. Każdy lek będzie wydawany kolejno. Miesięczny okres wypłukiwania jest planowany na 4 tygodnie pomiędzy fazami placebo i triheptanoiny. |
Placebo jest oleistą cieczą przeznaczoną do podawania doustnego (PO).
Uczestnicy otrzymają około 1 g/kg placebo podzielone co najmniej na trzy dawki (o 8 rano, 12 w południe i 20 wieczorem).
Zastosowany zostanie jednodniowy okres miareczkowania, z zastosowaniem przyrostów o 0,5 g/kg przed osiągnięciem pełnej dawki.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba neurologicznych zdarzeń napadowych odnotowanych w dzienniczku pacjenta
Ramy czasowe: 7 miesięcy
|
wizyta 1 w dniu 0, wizyta 2 w 12 tygodniu, wizyta 3 w 16 tygodniu, wizyta 4 w 28 tygodniu
|
7 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik złożony łączący liczbę napadowych zdarzeń neurologicznych, czas ich trwania i nasilenie.
Ramy czasowe: 7 miesięcy
|
wizyta 1 w dniu 0, wizyta 2 w 12 tygodniu, wizyta 3 w 16 tygodniu, wizyta 4 w 28 tygodniu
|
7 miesięcy
|
|
Skale ogólnego wrażenia klinicznego — poprawa
Ramy czasowe: 7 miesięcy
|
wizyta 2 w 12 tygodniu, wizyta 4 w 28 tygodniu
|
7 miesięcy
|
|
Krótka ankieta (36) dotycząca zdrowia
Ramy czasowe: 7 miesięcy
|
wizyta 1 w dniu 0, wizyta 2 w 12 tygodniu, wizyta 3 w 16 tygodniu, wizyta 4 w 28 tygodniu
|
7 miesięcy
|
|
Mózg 31 spektroskopia rezonansu magnetycznego fosforu
Ramy czasowe: 7 miesięcy
|
Stosunek fosforanów nieorganicznych (Pi) do fosfokreatyny podczas stymulacji wzrokowej wizyta 2 w 12 tygodniu, wizyta 4 w 28 tygodniu
|
7 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo kliniczne mierzone za pomocą kwestionariusza
Ramy czasowe: 7 miesięcy
|
wizyta 2 w 12 tygodniu, wizyta 4 w 28 tygodniu
|
7 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo biologiczne mierzone profilem acylokarnityny, dawka kwasu organicznego
Ramy czasowe: 7 miesięcy
|
wizyta 2 w 12 tygodniu, wizyta 4 w 28 tygodniu
|
7 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- C14-53
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .