Estudo piloto, comparativo, de centro único, randomizado, cruzado, duplo-cego, contra placebo, testando a eficácia do óleo de triheptanoína na hemiplegia alternada da infância (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O espectro clínico da Hemiplegia Alternante da Infância (HAC) é amplo e caracterizado pela associação de eventos neurológicos permanentes e paroxísticos (paralisia, distonia, oculares, epilépticos, eventos disautonômicos), com início na infância. A maioria dos pacientes com AHC carrega mutações no gene ATP1A3. Este gene codifica a Na+/K+ ATPase que é uma bomba iônica transmembrana gerando gradiente químico e elétrico de sódio e potássio através da membrana plasmática. Esses eventos paroxísticos em pacientes com AHC com mutações no gene ATP1A3 podem estar associados a um metabolismo glicídico/energético ou distúrbio da excitabilidade intracerebral.
A triheptanoína é um triglicerídeo, cujos derivados atravessam a barreira hematoencefálica e potencializam as funções do ciclo de Krebs. A triheptanoína poderia, portanto, permitir o fornecimento de energia ao cérebro, o que é essencial para o funcionamento da Na+/K+ ATPase que consome uma quantidade significativa de energia no cérebro.
O objetivo dos investigadores é fazer um estudo piloto para testar a eficácia nas manifestações paroxísticas e a segurança da triheptanoína em um pequeno grupo de pacientes com Hemiplegia Alternante da Infância secundária a mutações do ATP1A3.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
Paris, França, 75013
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- AHC com mutação no gene ATP1A3
- Idade ≥ 15 anos e 3 meses
- ≥ 6 eventos paroxísticos neurológicos durante os últimos 3 meses anteriores ao início do estudo
- Sem dieta específica
- Coberto pela segurança social francesa
- Pacientes que concordam livremente em participar deste estudo e entendem a natureza, riscos e benefícios deste estudo e dão seu consentimento informado por escrito. (Além da exigência de consentimento dos pais ou do representante legal, os adolescentes podem fornecer consentimento informado adicional para participar de ensaios clínicos)
Critério de exclusão:
- Idade < 15 anos e 3 meses
- Evidência de transtorno psiquiátrico
- Condição médica comórbida que os tornaria inadequados para o estudo, por ex. HIV, diabetes
- Mulheres grávidas ou parturientes ou lactantes
- Ausência de dupla contracepção efetiva nas mulheres com idade para procriar
- Falta de vontade de ser informado em caso de ressonância magnética anormal
- Ausência de consentimento informado assinado
- Não coberto pela segurança social francesa
- Pessoas privadas de liberdade por decisão judicial ou administrativa
- Pessoa sujeita a período de exclusão para outra pesquisa
- Sujeitos com critérios de exclusão exigidos pela lei francesa
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Triheptanoína
Triheptanoína/Placebo Randomizado para receber Triheptanoína ativa primeiro por 12 semanas. No cross-over, os participantes receberão placebo por 12 semanas. Cada medicamento será dispensado sucessivamente. Um período de wash out de um mês está planejado para 4 semanas entre as fases de triheptanoína e placebo. |
A triheptanoína é um triglicerídeo composto por três ésteres de heptanoato (ácido graxo C7). A triheptanoína é produzida por síntese química a partir do glicerol e do ácido heptanóico. A triheptanoína é um líquido, destinado à administração oral (PO). Os participantes receberão aproximadamente 1g/kg de triheptanoína dividido em pelo menos três doses (às 8h, 12h e 20h). Um período de titulação de um dia será usado, usando incrementos de 0,5 g/kg antes de chegar à dose completa.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo / Triheptanoin Randomizado para receber Placebo ativo primeiro por 12 semanas. No cross-over, os participantes receberão Triheptanoin por 12 semanas. Cada medicamento será dispensado sucessivamente. Um período de wash out de um mês está planejado para 4 semanas entre as fases de placebo e triheptanoína. |
O placebo é um líquido oleoso, destinado à administração oral (PO).
Os participantes receberão aproximadamente 1g/kg de Placebo dividido em pelo menos três doses (às 8h, 12h e 20h).
Um período de titulação de um dia será usado, usando incrementos de 0,5 g/kg antes de chegar à dose completa.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de relatórios de eventos paroxísticos neurológicos no diário do paciente
Prazo: 7 meses
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visita 1 no dia 0, visita 2 na semana 12, visita 3 na semana 16, visita 4 na semana 28
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7 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escore composto que associa o número de eventos paroxísticos neurológicos, sua duração e gravidade.
Prazo: 7 meses
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visita 1 no dia 0, visita 2 na semana 12, visita 3 na semana 16, visita 4 na semana 28
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7 meses
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Escalas de Impressão Clínica Global - Aperfeiçoamento
Prazo: 7 meses
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visita 2 na semana 12, visita 4 na semana 28
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7 meses
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A Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido (36)
Prazo: 7 meses
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visita 1 no dia 0, visita 2 na semana 12, visita 3 na semana 16, visita 4 na semana 28
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7 meses
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Espectroscopia de ressonância magnética de fósforo cerebral 31
Prazo: 7 meses
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Proporção de Fosfato Inorgânico (Pi) sobre Fosfocreatina durante a visita de estimulação visual 2 na semana 12, visita 4 na semana 28
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7 meses
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Segurança clínica medida por questionário
Prazo: 7 meses
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visita 2 na semana 12, visita 4 na semana 28
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7 meses
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Segurança biológica medida pelo perfil de acilcarnitina, dosagem de ácido orgânico
Prazo: 7 meses
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visita 2 na semana 12, visita 4 na semana 28
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7 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- C14-53
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