Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie, komparativ, enkeltsenter, randomisert, crossover, dobbeltblind, mot placebo, testing av effektiviteten til triheptanoinolje i vekslende hemiplegi i barndommen (HEMIHEP)

3. desember 2025 oppdatert av: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP

Formålet med dette prosjektet er å studere effekten av triheptanoinolje hos pasienter med Alternating Hemiplegia of Childhood (AHC) på grunn av ATP1A3 genmutasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det kliniske spekteret av Alternating Hemiplegia of Childhood (AHC) er bredt og preget av assosiasjonen av permanente og paroksysmale (parese, dystoni, okulære, epileptiske, dysautonome hendelser) nevrologiske hendelser, med utbrudd i barndommen. De fleste AHC-pasienter bærer mutasjoner i ATP1A3-genet. Dette genet koder for Na+/K+ ATPase, som er en transmembranionepumpe som genererer kjemisk og elektrisk gradient av natrium og kalium over plasmamembranen. Disse paroksystiske hendelsene hos AHC-pasienter med mutasjoner i ATP1A3-genet kan være assosiert med en glucidisk/energetisk metabolisme eller intracerebral eksitabilitetsforstyrrelse.

Triheptanoin er et triglyserid, hvis derivater passerer blod-hjerne-barrieren og forbedrer Krebs-syklusfunksjonene. Triheptanoin kan derfor tillate energitilførsel til hjernen, noe som er essensielt for funksjonen til Na+/K+ ATPase som forbruker en betydelig mengde energi i hjernen.

Etterforskernes mål er å gjøre en pilotstudie for å teste effektiviteten på paroksystiske manifestasjoner og sikkerheten til triheptanoin i en liten gruppe pasienter med Alternating Hemiplegia of Childhood sekundært til ATP1A3-mutasjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

11 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • AHC med mutasjon i ATP1A3-genet
  • Alder ≥ 15 år og 3 måneder
  • ≥ 6 nevrologiske paroksystiske hendelser i løpet av de siste 3 månedene før begynnelsen av studien
  • Ingen spesifikk diett
  • Dekket av fransk trygd
  • Pasienter som fritt samtykker i å delta i denne studien og forstår arten, risikoene og fordelene ved denne studien og gir sitt skriftlige informerte samtykke. (I tillegg til kravet om samtykke fra foreldre eller den juridiske representanten, kan ungdom gi ytterligere informert samtykke til å delta i kliniske studier)

Ekskluderingskriterier:

  • Alder < 15 år og 3 måneder
  • Bevis på psykiatrisk lidelse
  • Komorbid medisinsk tilstand som ville gjøre dem uegnet for studien, f.eks. HIV, diabetes
  • Gravide eller fødende eller ammende kvinner
  • Fravær av dobbel effektiv prevensjon hos kvinner som er gamle nok til å formere seg
  • Uvilje til å bli informert ved unormal MR
  • Fravær av signert informert samtykke
  • Ikke dekket av fransk trygd
  • Personer som er berøvet friheten ved rettslig eller administrativ avgjørelse
  • Person som er underlagt en eksklusjonsperiode for annen forskning
  • Emner med eksklusjonskriterier som kreves av fransk lov

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Triheptanoin

Triheptanoin/ Placebo Randomisert til å motta aktivt Triheptanoin først i 12 uker. Ved cross-over vil deltakerne få placebo i 12 uker.

Hvert medikament vil bli dispensert suksessivt. En utvaskingsperiode på én måned er planlagt i 4 uker mellom triheptanoin- og placebofasen.
Legemiddel: Triheptanoin

Triheptanoin er et triglyserid sammensatt av tre heptanoate (C7 fettsyre) estere. Triheptanoin er produsert ved kjemisk syntese fra glyserol og heptansyre. Triheptanoin er en væske, beregnet for oral (PO) administrering.

Deltakerne vil få omtrent 1 g/kg triheptanoin fordelt på minst tre doser (kl. 08.00, 12.00 og 20.00). En én-dags titreringsperiode vil bli brukt, med 0,5 g/kg trinn før full dose oppnås.

Andre navn:
  • UX007
  • glyseroltriheptanoat
Placebo komparator: Placebo

Placebo / Triheptanoin Randomisert til å motta aktiv placebo først i 12 uker. Ved cross-over vil deltakerne motta Triheptanoin i 12 uker.

Hvert medikament vil bli dispensert suksessivt. En utvaskingsperiode på én måned er planlagt i 4 uker mellom placebo- og triheptanoinfasen.
Legemiddel: Placebo
Placebo er en oljeaktig væske, beregnet for oral (PO) administrering. Deltakerne vil få omtrent 1 g/kg placebo fordelt på minst tre doser (kl. 08.00, 12.00 og 20.00). En én-dags titreringsperiode vil bli brukt, med 0,5 g/kg trinn før full dose oppnås.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall nevrologiske paroksystiske hendelser rapporteres i pasientens dagbok
Tidsramme: 7 måneder
besøk 1 på dag 0, besøk 2 i uke 12, besøk 3 ved uke 16, besøk 4 i uke 28
7 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensatt poengsum som allierer antall nevrologiske paroksystiske hendelser, deres varighet og alvorlighetsgrad.
Tidsramme: 7 måneder
besøk 1 på dag 0, besøk 2 i uke 12, besøk 3 ved uke 16, besøk 4 i uke 28
7 måneder
Clinical Global Impression Scales - Forbedring
Tidsramme: 7 måneder
besøk 2 i uke 12, besøk 4 i uke 28
7 måneder
The Short Form (36) Health Survey
Tidsramme: 7 måneder
besøk 1 på dag 0, besøk 2 i uke 12, besøk 3 ved uke 16, besøk 4 i uke 28
7 måneder
Hjerne 31 fosfor magnetisk resonansspektroskopi
Tidsramme: 7 måneder
Forholdet mellom uorganisk fosfat (Pi) over fosfokreatin under visuell stimuleringsbesøk 2 i uke 12, besøk 4 ved uke 28
7 måneder
Klinisk sikkerhet målt med spørreskjema
Tidsramme: 7 måneder
besøk 2 i uke 12, besøk 4 i uke 28
7 måneder
Biologisk sikkerhet målt ved acylkarnitinprofil, organisk syredosering
Tidsramme: 7 måneder
besøk 2 i uke 12, besøk 4 i uke 28
7 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

5. april 2017

Studiet fullført (Faktiske)

5. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2015

Først lagt ut (Antatt)

3. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

10. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C14-53

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alternerende Hemiplegia of Childhood

Kliniske studier på Triheptanoin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere