Pilottitutkimus, vertaileva, yhden keskuksen, satunnaistettu, ristikkäinen, kaksoissokkoutettu, lumelääkettä vastaan, triheptanoiiniöljyn tehokkuuden testaus lapsuuden vaihtelevassa hemiplegiassa (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaihtelevan lapsuuden hemiplegian (AHC) kliininen kirjo on laaja, ja sille on ominaista pysyvien ja kohtauksellisten (halvaus, dystonia, silmät, epileptiset, dysautonomiset tapahtumat) neurologisten tapahtumien yhteys, jotka alkavat lapsuudessa. Suurin osa AHC-potilaista kantaa mutaatioita ATP1A3-geenissä. Tämä geeni koodaa Na+/K+-ATPaasi-kytkintä, joka on transmembraaninen ionipumppu, joka tuottaa natriumin ja kaliumin kemiallisen ja sähköisen gradientin plasmakalvon poikki. Nämä paroksistiset tapahtumat AHC-potilailla, joilla on mutaatioita ATP1A3-geenissä, voivat liittyä glusidiseen/energeettiseen aineenvaihduntaan tai aivojen sisäiseen kiihtyvyyshäiriöön.
Triheptanoiini on triglyseridi, jonka johdannaiset läpäisevät veri-aivoesteen ja tehostavat Krebsin syklin toimintoja. Triheptanoiini voisi siksi mahdollistaa energian saannin aivoihin, mikä on välttämätöntä Na+/K+ ATPaasin toiminnalle, joka kuluttaa huomattavan määrän energiaa aivoissa.
Tutkijoiden tavoitteena on tehdä pilottitutkimus, jolla testataan tehoa paroksistisiin ilmenemismuotoihin ja triheptanoiinin turvallisuutta pienessä ryhmässä potilaita, joilla on ATP1A3-mutaatioiden sekundaarinen lapsuuden hemiplegia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- AHC, jossa on mutaatio ATP1A3-geenissä
- Ikä ≥ 15 vuotta ja 3 kuukautta
- ≥ 6 neurologista kohtauskohtausta viimeisen 3 kuukauden aikana ennen tutkimuksen alkua
- Ei erityistä ruokavaliota
- Ranskan sosiaaliturvan piirissä
- Potilaat, jotka vapaaehtoisesti suostuvat osallistumaan tähän tutkimukseen ja ymmärtävät tämän tutkimuksen luonteen, riskit ja hyödyt sekä antavat kirjallisen tietoisen suostumuksensa. (Vanhempien tai laillisen edustajan suostumuksen lisäksi nuoret voivat antaa tietoon perustuvan suostumuksen kliinisiin tutkimuksiin osallistumiseen)
Poissulkemiskriteerit:
- Ikä < 15 vuotta ja 3 kuukautta
- Todisteet psykiatrisesta häiriöstä
- Komorbidi sairaus, joka tekisi niistä sopimattomia tutkimukseen, esim. HIV, diabetes
- Raskaana oleville tai synnyttäville tai imettäville naisille
- Kaksinkertaisen tehokkaan ehkäisyn puuttuminen naisilta, jotka ovat tarpeeksi vanhoja lisääntymään
- Haluttomuus saada tietoa epänormaalista magneettikuvauksesta
- Allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen puuttuminen
- Ei kuulu ranskalaisen sosiaaliturvan piiriin
- Henkilöt, joilta on riistetty vapaus oikeuden tai hallinnon päätöksellä
- Henkilö, jolle on asetettu poissulkemisaika toisesta tutkimuksesta
- Aiheet, joilla on Ranskan lain edellyttämät poissulkemiskriteerit
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Triheptanoiini
Triheptanoiini/Plasebo Satunnaistettu saamaan ensin aktiivista triheptanoiinia 12 viikon ajan. Jatkossa osallistujat saavat lumelääkettä 12 viikon ajan. Jokainen lääke annostellaan peräkkäin. Triheptanoiini- ja plasebovaiheiden väliin suunnitellaan kuukauden mittaisen 4 viikon pesujakson. |
Triheptanoiini on triglyseridi, joka koostuu kolmesta heptanoaatti (C7-rasvahappo) esteristä. Triheptanoiinia valmistetaan kemiallisella synteesillä glyserolista ja heptaanihaposta. Triheptanoiini on neste, joka on tarkoitettu annettavaksi suun kautta (PO). Osallistujille annetaan noin 1 g/kg triheptanoiinia jaettuna vähintään kolmeen annokseen (klo 8, 12 ja 20). Käytetään yhden päivän titrausjaksoa käyttäen 0,5 g/kg lisäyksiä ennen täyden annoksen saavuttamista.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo/Triheptanoiini Satunnaistettu saamaan ensin aktiivista lumelääkettä 12 viikon ajan. Jatkossa osallistujat saavat triheptanoiinia 12 viikon ajan. Jokainen lääke annostellaan peräkkäin. Plasebo- ja triheptanoiinivaiheiden väliin suunnitellaan kuukauden mittaisen 4 viikon pesujakson. |
Plasebo on öljyinen neste, joka on tarkoitettu annettavaksi suun kautta (PO).
Osallistujille annetaan noin 1 g/kg plaseboa jaettuna vähintään kolmeen annokseen (klo 8, 12 ja 20).
Käytetään yhden päivän titrausjaksoa käyttäen 0,5 g/kg lisäyksiä ennen täyden annoksen saavuttamista.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaspäiväkirjassa raportoitujen neurologisten kohtauskohtausten määrä
Aikaikkuna: 7 kuukautta
|
käynti 1 päivänä 0, käynti 2 viikolla 12, käynti 3 viikolla 16, käynti 4 viikolla 28
|
7 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistelmäpistemäärä, joka vertaa neurologisten kohtauskohtausten määrää, niiden kestoa ja vakavuutta.
Aikaikkuna: 7 kuukautta
|
käynti 1 päivänä 0, käynti 2 viikolla 12, käynti 3 viikolla 16, käynti 4 viikolla 28
|
7 kuukautta
|
|
Kliiniset globaalit impressioasteikot – parantaminen
Aikaikkuna: 7 kuukautta
|
käynti 2 viikolla 12, käynti 4 viikolla 28
|
7 kuukautta
|
|
Lyhyen lomakkeen (36) terveystutkimus
Aikaikkuna: 7 kuukautta
|
käynti 1 päivänä 0, käynti 2 viikolla 12, käynti 3 viikolla 16, käynti 4 viikolla 28
|
7 kuukautta
|
|
Aivojen 31-fosforimagneettinen resonanssispektroskopia
Aikaikkuna: 7 kuukautta
|
Epäorgaanisen fosfaatin (Pi) suhde fosfokreatiiniin visuaalisen stimulaation aikana 2 viikolla 12, käynti 4 viikolla 28
|
7 kuukautta
|
|
Kliininen turvallisuus kyselylomakkeella mitattuna
Aikaikkuna: 7 kuukautta
|
käynti 2 viikolla 12, käynti 4 viikolla 28
|
7 kuukautta
|
|
Biologinen turvallisuus mitattuna asyylikarnitiiniprofiililla, orgaanisen hapon annoksella
Aikaikkuna: 7 kuukautta
|
käynti 2 viikolla 12, käynti 4 viikolla 28
|
7 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C14-53
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .