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Pilotstudie, vergleichend, monozentrisch, randomisiert, Crossover, doppelblind, gegen Placebo, Prüfung der Wirksamkeit von Triheptanoinöl bei alternierender Hemiplegie im Kindesalter (HEMIHEP)

3. Dezember 2025 aktualisiert von: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hemiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP

Der Zweck dieses Projekts ist die Untersuchung der Wirksamkeit von Triheptanoinöl bei Patienten mit alternierender Hemiplegie des Kindesalters (AHC) aufgrund einer ATP1A3-Genmutation.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das klinische Spektrum der Alternierenden Hemiplegie des Kindesalters (AHC) ist breit und durch die Assoziation von permanenten und paroxysmalen (Lähmung, Dystonie, okulare, epileptische, dysautonome Ereignisse) neurologischen Ereignissen mit Beginn in der Kindheit gekennzeichnet. Die meisten AHC-Patienten tragen Mutationen im ATP1A3-Gen. Dieses Gen kodiert für die Na+/K+ ATPase Hexe ist eine transmembrane Ionenpumpe, die einen chemischen und elektrischen Gradienten von Natrium und Kalium durch die Plasmamembran erzeugt. Diese anfallsartigen Ereignisse bei AHC-Patienten mit Mutationen im ATP1A3-Gen könnten mit einem glucidischen/energetischen Stoffwechsel oder einer intrazerebralen Erregbarkeitsstörung assoziiert sein.

Triheptanoin ist ein Triglycerid, dessen Derivate die Blut-Hirn-Schranke passieren und die Funktionen des Krebszyklus verbessern. Triheptanoin könnte daher die Energieversorgung des Gehirns ermöglichen, die für das Funktionieren der Na+/K+-ATPase, die eine erhebliche Menge an Energie im Gehirn verbraucht, unerlässlich ist.

Das Ziel der Forscher ist es, eine Pilotstudie durchzuführen, um die Wirksamkeit bei paroxystischen Manifestationen und die Sicherheit von Triheptanoin in einer kleinen Gruppe von Patienten mit alternierender Hemiplegie im Kindesalter infolge von ATP1A3-Mutationen zu testen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

11 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • AHC mit Mutation im ATP1A3-Gen
  • Alter ≥ 15 Jahre und 3 Monate
  • ≥ 6 neurologische paroxystische Ereignisse während der letzten 3 Monate vor Beginn der Studie
  • Keine spezielle Diät
  • Gedeckt durch die französische Sozialversicherung
  • Patienten, die freiwillig der Teilnahme an dieser Studie zustimmen und die Art, Risiken und Vorteile dieser Studie verstehen und ihre schriftliche Einverständniserklärung abgeben. (Zusätzlich zum Erfordernis der Zustimmung der Eltern oder des gesetzlichen Vertreters können Jugendliche eine zusätzliche informierte Zustimmung zur Teilnahme an klinischen Studien geben.)

Ausschlusskriterien:

  • Alter < 15 Jahre und 3 Monate
  • Nachweis einer psychiatrischen Störung
  • Begleiterkrankungen, die sie für die Studie ungeeignet machen würden, z. Aids, Diabetes
  • Schwangere oder gebärende oder stillende Frauen
  • Das Fehlen der doppelt wirksamen Empfängnisverhütung bei den Frauen, die alt genug sind, um sich fortzupflanzen
  • Unwilligkeit, im Falle eines anormalen MRT informiert zu werden
  • Fehlen einer unterschriebenen Einverständniserklärung
  • Nein von der französischen Sozialversicherung abgedeckt
  • Personen, denen die Freiheit durch Gerichts- oder Verwaltungsentscheidung entzogen ist
  • Person, die einer Ausschlussfrist für eine andere Forschung unterliegt
  • Fächer mit Ausschlusskriterien nach französischem Recht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Triheptanoin

Triheptanoin/ Placebo Randomisiert, um zunächst aktives Triheptanoin für 12 Wochen zu erhalten. Beim Crossover erhalten die Teilnehmer 12 Wochen lang ein Placebo.

Jedes Medikament wird nacheinander abgegeben. Zwischen Triheptanoin- und Placebo-Phase ist eine einmonatige Auswaschphase von 4 Wochen vorgesehen.
Arzneimittel: Triheptanoin

Triheptanoin ist ein Triglycerid, das aus drei Heptanoat (C7-Fettsäure)-Estern besteht. Triheptanoin wird durch chemische Synthese aus Glycerin und Heptansäure hergestellt. Triheptanoin ist eine Flüssigkeit, die zur oralen (PO) Verabreichung bestimmt ist.

Die Teilnehmer erhalten ungefähr 1 g/kg Triheptanoin, aufgeteilt in mindestens drei Dosen (um 8:00 Uhr, 12:00 Uhr und 20:00 Uhr). Es wird ein eintägiger Titrationszeitraum verwendet, wobei 0,5-g/kg-Schritte verwendet werden, bevor die volle Dosis erreicht wird.

Andere Namen:
  • UX007
  • Glycerintriheptanoat
Placebo-Komparator: Placebo

Placebo / Triheptanoin Randomisiert, um zunächst 12 Wochen lang aktives Placebo zu erhalten. Beim Crossover erhalten die Teilnehmer Triheptanoin für 12 Wochen.

Jedes Medikament wird nacheinander abgegeben. Zwischen Placebo- und Triheptanoin-Phase ist eine einmonatige Auswaschphase von 4 Wochen vorgesehen.
Arzneimittel: Placebo
Placebo ist eine ölige Flüssigkeit, die zur oralen (PO) Verabreichung bestimmt ist. Die Teilnehmer erhalten ungefähr 1 g/kg Placebo, aufgeteilt in mindestens drei Dosen (um 8:00 Uhr, 12:00 Uhr und 20:00 Uhr). Es wird ein eintägiger Titrationszeitraum verwendet, wobei 0,5-g/kg-Schritte verwendet werden, bevor die volle Dosis erreicht wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der im Patiententagebuch gemeldeten neurologischen paroxystischen Ereignisse
Zeitfenster: 7 Monate
Besuch 1 an Tag 0, Besuch 2 in Woche 12, Besuch 3 in Woche 16, Besuch 4 in Woche 28
7 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammengesetzter Score, der die Anzahl der neurologischen paroxystischen Ereignisse, ihre Dauer und ihren Schweregrad zusammenfasst.
Zeitfenster: 7 Monate
Besuch 1 an Tag 0, Besuch 2 in Woche 12, Besuch 3 in Woche 16, Besuch 4 in Woche 28
7 Monate
Clinical Global Impression Scales – Verbesserung
Zeitfenster: 7 Monate
Besuch 2 in Woche 12, Besuch 4 in Woche 28
7 Monate
Die Kurzform (36) Gesundheitsumfrage
Zeitfenster: 7 Monate
Besuch 1 an Tag 0, Besuch 2 in Woche 12, Besuch 3 in Woche 16, Besuch 4 in Woche 28
7 Monate
Gehirn-31-Phosphor-Magnetresonanzspektroskopie
Zeitfenster: 7 Monate
Verhältnis von anorganischem Phosphat (Pi) zu Phosphokreatin während der visuellen Stimulation, Besuch 2 in Woche 12, Besuch 4 in Woche 28
7 Monate
Klinische Sicherheit, gemessen anhand eines Fragebogens
Zeitfenster: 7 Monate
Besuch 2 in Woche 12, Besuch 4 in Woche 28
7 Monate
Biologische Sicherheit gemessen am Acylcarnitin-Profil, Dosierung organischer Säuren
Zeitfenster: 7 Monate
Besuch 2 in Woche 12, Besuch 4 in Woche 28
7 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Ermittler

  • Hauptermittler: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. April 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. April 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

3. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

10. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C14-53

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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