初步研究、比较、单中心、随机、交叉、双盲、对照安慰剂，测试三庚酸甘油酯油在儿童交替性偏瘫中的有效性 (HEMIHEP)
“Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant” HEMIHEP
研究概览
详细说明
儿童交替性偏瘫 (AHC) 的临床范围很广，其特征是与儿童期发病的永久性和阵发性（麻痹、肌张力障碍、眼部、癫痫、自主神经异常事件）神经系统事件相关。 大多数 AHC 患者携带 ATP1A3 基因突变。 该基因编码 Na+/K+ ATP 酶，它是一种跨膜离子泵，可在质膜上产生钠和钾的化学梯度和电梯度。 具有 ATP1A3 基因突变的 AHC 患者的那些阵发性事件可能与糖分/能量代谢或脑内兴奋性障碍有关。
Triheptanoin 是一种甘油三酯，其衍生物可通过血-脑屏障并增强克雷布斯循环功能。 因此，三庚酸甘油酯可以为大脑提供能量，这对于消耗大脑中大量能量的 Na+/K+ ATPase 的功能至关重要。
研究人员的目标是进行一项初步研究，以测试三庚酸甘油酯在一小群继发于 ATP1A3 突变的儿童交替性偏瘫患者中对阵发性表现的有效性和安全性。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
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Paris、法国、75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 具有 ATP1A3 基因突变的 AHC
- 年龄≥15岁零3个月
- 在研究开始前的最后 3 个月内发生 ≥ 6 次神经阵发性事件
- 没有特定的饮食
- 享受法国社会保障
- 自愿同意参加本研究并了解本研究的性质、风险和益处并提供书面知情同意书的患者。 （除需征得父母或法定代理人同意外，青少年可额外提供知情同意书参与临床试验）
排除标准：
- 年龄 < 15 岁零 3 个月
- 精神障碍的证据
- 使他们不适合研究的合并症，例如 艾滋病、糖尿病
- 孕妇或产妇或哺乳期妇女
- 达到生育年龄的妇女缺乏双重有效避孕措施
- 如果 MRI 异常，不愿被告知
- 没有签署知情同意书
- 不在法国社会保障范围内
- 因司法或行政决定被剥夺自由的人
- 受另一项研究排除期限制的人
- 具有法国法律要求的排除标准的受试者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：三庚酸甘油酯
三庚酸甘油酯/安慰剂 随机化，首先接受活性三庚酸甘油酯，持续 12 周。 在交叉时，参与者将接受为期 12 周的安慰剂。 每种药物将依次分配。 计划在三庚酸和安慰剂阶段之间为期 4 周的一个月清除期。 |
三庚酸甘油酯是由三个庚酸（C7 脂肪酸）酯组成的甘油三酯。 三庚酸甘油酯是由甘油和庚酸通过化学合成法生产的。 三庚酸甘油酯是一种液体，用于口服 (PO) 给药。 参与者将获得大约 1g/kg 的三庚酸甘油酯，至少分为三剂（上午 8 点、中午 12 点和晚上 8 点）。 将使用一天的滴定期，在达到全剂量之前使用 0.5 g/kg 的增量。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂/三庚酸甘油酯随机化，首先接受活性安慰剂治疗 12 周。 在交叉时，参与者将接受为期 12 周的三庚酸甘油酯。 每种药物将依次分配。 计划在安慰剂和三庚酸甘油酯阶段之间进行为期 4 周的为期一个月的清除期。 |
安慰剂是一种油性液体，用于口服 (PO) 给药。
参与者将获得大约 1g/kg 的安慰剂，至少分为三剂（上午 8 点、中午 12 点和晚上 8 点）。
将使用一天的滴定期，在达到全剂量之前使用 0.5 g/kg 的增量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患者日记中报告的神经系统阵发性事件的数量
大体时间：7个月
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第 0 天访问 1，第 12 周访问 2，第 16 周访问 3，第 28 周访问 4
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7个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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结合神经阵发性事件的数量、持续时间和严重程度的综合评分。
大体时间：7个月
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第 0 天访问 1，第 12 周访问 2，第 16 周访问 3，第 28 周访问 4
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7个月
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临床整体印象量表 - 改进
大体时间：7个月
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第 12 周访问 2，第 28 周访问 4
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7个月
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简表 (36) 健康调查
大体时间：7个月
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第 0 天访问 1，第 12 周访问 2，第 16 周访问 3，第 28 周访问 4
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7个月
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脑31磷磁共振波谱
大体时间：7个月
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视觉刺激期间无机磷酸盐 (Pi) 与磷酸肌酸的比率 第 12 周访问 2，第 28 周访问 4
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7个月
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通过问卷测量的临床安全性
大体时间：7个月
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第 12 周访问 2，第 28 周访问 4
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7个月
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通过酰基肉碱概况、有机酸剂量测量的生物安全性
大体时间：7个月
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第 12 周访问 2，第 28 周访问 4
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7个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD、INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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