Pilotní studie, srovnávací, jednocentrová, randomizovaná, zkřížená, dvojitě zaslepená, proti placebu, testování účinnosti triheptanoinového oleje u střídavé hemiplegie v dětství (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Klinické spektrum alternující hemiplegie v dětství (AHC) je široké a charakterizuje ho asociace trvalých a paroxysmálních (obrna, dystonie, oční, epileptické, dysautonomní příhody) neurologických příhod s počátkem v dětství. Většina pacientů s AHC nese mutace v genu ATP1A3. Tento gen kóduje Na+/K+ ATPázu, což je transmembránová iontová pumpa generující chemický a elektrický gradient sodíku a draslíku přes plazmatickou membránu. Tyto paroxystické příhody u pacientů s AHC s mutacemi v genu ATP1A3 by mohly být spojeny s glucidním/energetickým metabolismem nebo poruchou intracerebrální excitability.
Triheptanoin je triglycerid, jehož deriváty procházejí hematoencefalickou bariérou a posilují funkce Krebsova cyklu. Triheptanoin by tedy mohl umožnit zásobování mozku energií, což je nezbytné pro fungování Na+/K+ ATPázy, která v mozku spotřebovává značné množství energie.
Cílem výzkumníků je provést pilotní studii k testování účinnosti na paroxystické projevy a bezpečnost triheptanoinu u malé skupiny pacientů se střídavou hemiplegií v dětství sekundární k mutacím ATP1A3.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- AHC s mutací v genu ATP1A3
- Věk ≥ 15 let a 3 měsíce
- ≥ 6 neurologických paroxystických příhod během posledních 3 měsíců před začátkem studie
- Žádná specifická dieta
- Pokryto francouzským sociálním zabezpečením
- Pacienti, kteří svobodně souhlasí s účastí v této studii a rozumí povaze, rizikům a přínosům této studie a dávají svůj písemný informovaný souhlas. (Kromě požadavku na souhlas rodičů nebo zákonného zástupce mohou mladiství poskytnout další informovaný souhlas s účastí v klinických studiích)
Kritéria vyloučení:
- Věk < 15 let a 3 měsíce
- Důkaz psychiatrické poruchy
- Komorbidní zdravotní stav, který by je učinil nevhodnými pro studii, např. HIV, cukrovka
- Těhotné nebo rodící nebo kojící ženy
- Absence dvojitě účinné antikoncepce u žen, které jsou dostatečně staré na to, aby mohly otěhotnět
- Neochota být informován v případě abnormální MRI
- Absence podepsaného informovaného souhlasu
- Není kryto francouzským sociálním zabezpečením
- Osoby zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím
- Osoba, na kterou se vztahuje vyloučení z jiného výzkumu
- Subjekty s kritérii vyloučení požadovanými francouzskými zákony
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Triheptanoin
Triheptanoin/placebo Randomizováno k prvnímu podávání aktivního triheptanoinu po dobu 12 týdnů. Při cross-overu budou účastníci dostávat placebo po dobu 12 týdnů. Každý lék bude vydáván postupně. Mezi fázemi triheptanoinu a placeba je plánováno jednoměsíční vymývací období po dobu 4 týdnů. |
Triheptanoin je triglycerid složený ze tří esterů heptanoátu (C7 mastné kyseliny). Triheptanoin se vyrábí chemickou syntézou z glycerolu a kyseliny heptanové. Triheptanoin je tekutina určená k perorálnímu (PO) podání. Účastníkům bude podán přibližně 1 g/kg triheptanoinu rozdělený alespoň do tří dávek (v 8:00, 12:00 a 20:00). Použije se jednodenní titrační období s použitím přírůstků 0,5 g/kg před dosažením plné dávky.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo / Triheptanoin Randomizováno k podávání aktivního placeba nejprve po dobu 12 týdnů. Při cross-overu budou účastníci dostávat Triheptanoin po dobu 12 týdnů. Každý lék bude vydáván postupně. Mezi fázemi placeba a triheptanoinu je plánováno jednoměsíční vymývací období po dobu 4 týdnů. |
Placebo je olejovitá kapalina určená k perorálnímu (PO) podání.
Účastníci dostanou přibližně 1 g/kg placeba rozděleného alespoň do tří dávek (v 8:00, 12:00 a 20:00).
Použije se jednodenní titrační období s použitím přírůstků 0,5 g/kg před dosažením plné dávky.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet neurologických záchvatovitých příhod hlášených v deníku pacienta
Časové okno: 7 měsíců
|
návštěva 1 v den 0, návštěva 2 v týdnu 12, návštěva 3 v týdnu 16, návštěva 4 v týdnu 28
|
7 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Složené skóre spojující počet neurologických záchvatovitých příhod, jejich trvání a závažnost.
Časové okno: 7 měsíců
|
návštěva 1 v den 0, návštěva 2 v týdnu 12, návštěva 3 v týdnu 16, návštěva 4 v týdnu 28
|
7 měsíců
|
|
Klinické globální škály dojmů – zlepšení
Časové okno: 7 měsíců
|
návštěva 2 v týdnu 12, návštěva 4 v týdnu 28
|
7 měsíců
|
|
Krátká forma (36) Zdravotní průzkum
Časové okno: 7 měsíců
|
návštěva 1 v den 0, návštěva 2 v týdnu 12, návštěva 3 v týdnu 16, návštěva 4 v týdnu 28
|
7 měsíců
|
|
Mozková 31fosforová magnetická rezonanční spektroskopie
Časové okno: 7 měsíců
|
Poměr anorganického fosfátu (Pi) k fosfokreatinu během návštěvy zrakové stimulace 2 v týdnu 12, návštěvy 4 v týdnu 28
|
7 měsíců
|
|
Klinická bezpečnost měřená dotazníkem
Časové okno: 7 měsíců
|
návštěva 2 v týdnu 12, návštěva 4 v týdnu 28
|
7 měsíců
|
|
Biologická bezpečnost měřená profilem acylkarnitinu, dávkováním organické kyseliny
Časové okno: 7 měsíců
|
návštěva 2 v týdnu 12, návštěva 4 v týdnu 28
|
7 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C14-53
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .