Étude pilote, comparative, unicentrique, randomisée, croisée, en double aveugle, contre placebo, testant l'efficacité de l'huile de triheptanoïne dans l'hémiplégie alternée de l'enfance (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le spectre clinique de l'Hémiplégie Alternante de l'Enfance (AHC) est large et caractérisé par l'association d'événements neurologiques permanents et paroxystiques (paralysie, dystonie, événements oculaires, épileptiques, dysautonomiques), avec un début dans l'enfance. La plupart des patients atteints d'AHC portent des mutations du gène ATP1A3. Ce gène code pour la Na+/K+ ATPase qui est une pompe ionique transmembranaire générant un gradient chimique et électrique de sodium et de potassium à travers la membrane plasmique. Ces événements paroxystiques chez les patients atteints d'AHC avec des mutations du gène ATP1A3 pourraient être associés à un métabolisme glucidique/énergétique ou à un trouble de l'excitabilité intracérébrale.
La triheptanoïne est un triglycéride dont les dérivés traversent la barrière hémato-encéphalique et améliorent les fonctions du cycle de Krebs. La triheptanoïne pourrait donc permettre l'apport d'énergie au cerveau, indispensable au fonctionnement de la Na+/K+ ATPase qui consomme une quantité importante d'énergie dans le cerveau.
L'objectif des investigateurs est de réaliser une étude pilote pour tester l'efficacité sur les manifestations paroxystiques et l'innocuité de la triheptanoïne chez un petit groupe de patients atteints d'hémiplégie alternante de l'enfance secondaire à des mutations ATP1A3.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Paris, France, 75013
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- AHC avec mutation du gène ATP1A3
- Âge ≥ 15 ans et 3 mois
- ≥ 6 événements paroxystiques neurologiques au cours des 3 derniers mois précédant le début de l'étude
- Pas de régime spécifique
- Couvert par la sécurité sociale française
- Les patients qui acceptent librement de participer à cette étude et comprennent la nature, les risques et les avantages de cette étude et donnent leur consentement éclairé écrit. (En plus de l'exigence du consentement des parents ou du représentant légal, les adolescents peuvent fournir un consentement éclairé supplémentaire pour participer à des essais cliniques)
Critère d'exclusion:
- Âge < 15 ans et 3 mois
- Preuve de trouble psychiatrique
- Condition médicale comorbide qui les rendrait inaptes à l'étude, par ex. VIH, diabète
- Femmes enceintes ou parturientes ou allaitantes
- Absence de double contraception efficace chez les femmes en âge de procréer
- Refus d'être informé en cas d'IRM anormal
- Absence de consentement éclairé signé
- Non couvert par la sécurité sociale française
- Personnes privées de liberté par décision judiciaire ou administrative
- Personne faisant l'objet d'un délai d'exclusion pour une autre recherche
- Sujets avec critères d'exclusion requis par la loi française
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Triheptanoïne
Triheptanoïne/placebo Randomisé pour recevoir d'abord de la triheptanoïne active pendant 12 semaines. Au croisement, les participants recevront un placebo pendant 12 semaines. Chaque médicament sera distribué successivement. Une période de sevrage d'un mois est prévue pendant 4 semaines entre les phases de triheptanoïne et de placebo. |
La triheptanoïne est un triglycéride composé de trois esters d'heptanoate (acide gras en C7). La triheptanoïne est fabriquée par synthèse chimique à partir de glycérol et d'acide heptanoïque. La triheptanoïne est un liquide destiné à l'administration orale (PO). Les participants recevront environ 1 g/kg de triheptanoïne divisé au moins en trois doses (à 8 h, 12 h et 20 h). Une période de titration d'un jour sera utilisée, en utilisant des incréments de 0,5 g/kg avant d'arriver à la dose complète.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Placebo / triheptanoïne Randomisé pour recevoir d'abord un placebo actif pendant 12 semaines. Au croisement, les participants recevront Triheptanoin pendant 12 semaines. Chaque médicament sera distribué successivement. Une période de sevrage d'un mois est prévue pendant 4 semaines entre les phases placebo et triheptanoïne. |
Le placebo est un liquide huileux, destiné à une administration orale (PO).
Les participants recevront environ 1 g/kg de placebo divisé au moins en trois doses (à 8 h, 12 h et 20 h).
Une période de titration d'un jour sera utilisée, en utilisant des incréments de 0,5 g/kg avant d'arriver à la dose complète.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'événements paroxystiques neurologiques rapportés dans le journal du patient
Délai: 7 mois
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visite 1 au jour 0, visite 2 à la semaine 12, visite 3 à la semaine 16, visite 4 à la semaine 28
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7 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score composite alliant le nombre d'événements paroxystiques neurologiques, leur durée et leur gravité.
Délai: 7 mois
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visite 1 au jour 0, visite 2 à la semaine 12, visite 3 à la semaine 16, visite 4 à la semaine 28
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7 mois
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Échelles d'impression globale clinique - Amélioration
Délai: 7 mois
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visite 2 à la semaine 12, visite 4 à la semaine 28
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7 mois
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Le questionnaire abrégé (36) de l'enquête sur la santé
Délai: 7 mois
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visite 1 au jour 0, visite 2 à la semaine 12, visite 3 à la semaine 16, visite 4 à la semaine 28
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7 mois
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Spectroscopie par résonance magnétique du cerveau 31phosphore
Délai: 7 mois
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Rapport de phosphate inorganique (Pi) sur la phosphocréatine lors de la visite de stimulation visuelle 2 à la semaine 12, visite 4 à la semaine 28
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7 mois
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Sécurité clinique mesurée par questionnaire
Délai: 7 mois
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visite 2 à la semaine 12, visite 4 à la semaine 28
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7 mois
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Sécurité biologique mesurée par le profil d'acylcarnitine, dosage d'acide organique
Délai: 7 mois
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visite 2 à la semaine 12, visite 4 à la semaine 28
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7 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- C14-53
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