Estudio piloto, comparativo, unicéntrico, aleatorizado, cruzado, doble ciego, contra placebo, que prueba la eficacia del aceite de triheptanoína en la hemiplejía alternante de la niñez (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El espectro clínico de la Hemiplejía Alternante de la Infancia (AHC) es amplio y se caracteriza por la asociación de eventos neurológicos permanentes y paroxísticos (parálisis, distonía, eventos oculares, epilépticos, disautonómicos), con inicio en la infancia. La mayoría de los pacientes con AHC son portadores de mutaciones en el gen ATP1A3. Este gen codifica la Na+/K+ ATPasa que es una bomba iónica transmembrana que genera un gradiente químico y eléctrico de sodio y potasio a través de la membrana plasmática. Esos eventos paroxísticos en pacientes con AHC con mutaciones en el gen ATP1A3 podrían estar asociados con un metabolismo glucídico/energético o un trastorno de excitabilidad intracerebral.
La triheptanoína es un triglicérido, cuyos derivados atraviesan la barrera hematoencefálica y potencian las funciones del ciclo de Krebs. Por lo tanto, la triheptanoína podría permitir el suministro de energía al cerebro, que es esencial para el funcionamiento de la Na+/K+ ATPasa que consume una cantidad significativa de energía en el cerebro.
El objetivo de los investigadores es realizar un estudio piloto para probar la eficacia sobre las manifestaciones paroxísticas y la seguridad de la triheptanoína en un pequeño grupo de pacientes con hemiplejía alternante de la infancia secundaria a mutaciones ATP1A3.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- AHC con mutación en el gen ATP1A3
- Edad ≥ 15 años y 3 meses
- ≥ 6 eventos paroxísticos neurológicos durante los últimos 3 meses previos al inicio del estudio
- Sin dieta específica
- Cubierto por la seguridad social francesa
- Pacientes que acepten libremente participar en este estudio y comprendan la naturaleza, los riesgos y los beneficios de este estudio y den su consentimiento informado por escrito. (Además del requisito del consentimiento de los padres o del representante legal, los adolescentes pueden brindar un consentimiento informado adicional para participar en ensayos clínicos)
Criterio de exclusión:
- Edad < 15 años y 3 meses
- Evidencia de trastorno psiquiátrico.
- Condición médica comórbida que los haría inadecuados para el estudio, p. VIH, diabetes
- Mujeres embarazadas, parturientas o lactantes
- Ausencia de métodos anticonceptivos de doble eficacia en las mujeres con edad suficiente para procrear
- Falta de voluntad para ser informado en caso de resonancia magnética anormal
- Ausencia de consentimiento informado firmado
- No cubierto por la seguridad social francesa
- Personas privadas de libertad por decisión judicial o administrativa
- Persona sujeta a un período de exclusión para otra investigación
- Sujetos con criterios de exclusión exigidos por la legislación francesa
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Triheptanoína
Triheptanoína/placebo Aleatorizado para recibir triheptanoína activa primero durante 12 semanas. En el cruce, los participantes recibirán placebo durante 12 semanas. Cada fármaco se dispensará de forma sucesiva. Se planea un período de lavado de un mes durante 4 semanas entre las fases de triheptanoína y placebo. |
La triheptanoína es un triglicérido compuesto por tres ésteres de heptanoato (ácido graso C7). La triheptanoína se fabrica mediante síntesis química a partir de glicerol y ácido heptanoico. La triheptanoína es un líquido, destinado a la administración oral (PO). Los participantes recibirán aproximadamente 1 g/kg de triheptanoína dividida al menos en tres dosis (a las 8 am, 12 del mediodía y 8 pm). Se utilizará un período de titulación de un día, con incrementos de 0,5 g/kg antes de llegar a la dosis completa.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo/triheptanoína Aleatorizado para recibir primero un placebo activo durante 12 semanas. En el cruce, los participantes recibirán triheptanoína durante 12 semanas. Cada fármaco se dispensará de forma sucesiva. Se planifica un período de lavado de un mes durante 4 semanas entre las fases de placebo y triheptanoína. |
El placebo es un líquido aceitoso, destinado a la administración oral (PO).
Los participantes recibirán aproximadamente 1 g/kg de Placebo dividido al menos en tres dosis (a las 8 am, 12 pm y 8 pm).
Se utilizará un período de titulación de un día, con incrementos de 0,5 g/kg antes de llegar a la dosis completa.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos paroxísticos neurológicos informados en el diario del paciente
Periodo de tiempo: 7 meses
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visita 1 en el día 0, visita 2 en la semana 12, visita 3 en la semana 16, visita 4 en la semana 28
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7 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación compuesta que relaciona el número de eventos paroxísticos neurológicos, su duración y gravedad.
Periodo de tiempo: 7 meses
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visita 1 en el día 0, visita 2 en la semana 12, visita 3 en la semana 16, visita 4 en la semana 28
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7 meses
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Escalas de Impresión Clínica Global - Mejora
Periodo de tiempo: 7 meses
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visita 2 en la semana 12, visita 4 en la semana 28
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7 meses
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La encuesta de salud de formato corto (36)
Periodo de tiempo: 7 meses
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visita 1 en el día 0, visita 2 en la semana 12, visita 3 en la semana 16, visita 4 en la semana 28
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7 meses
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Espectroscopía de resonancia magnética de fósforo 31 del cerebro
Periodo de tiempo: 7 meses
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Proporción de fosfato inorgánico (Pi) sobre fosfocreatina durante la visita de estimulación visual 2 en la semana 12, visita 4 en la semana 28
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7 meses
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Seguridad clínica medida por cuestionario
Periodo de tiempo: 7 meses
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visita 2 en la semana 12, visita 4 en la semana 28
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7 meses
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Seguridad biológica medida por el perfil de acilcarnitina, dosificación de ácido orgánico
Periodo de tiempo: 7 meses
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visita 2 en la semana 12, visita 4 en la semana 28
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7 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C14-53
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