Pilotstudie, vergelijkend, single-center, gerandomiseerd, cross-over, dubbelblind, tegen placebo, testen van de effectiviteit van triheptanoïne-olie bij alternerende hemiplegie bij kinderen (HEMIHEP)
"Etude Pilote, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het klinische spectrum van alternerende hemiplegie bij kinderen (AHC) is breed en wordt gekenmerkt door de associatie van permanente en paroxismale (verlamming, dystonie, oculaire, epileptische, dysautonome gebeurtenissen) neurologische gebeurtenissen, beginnend in de kindertijd. De meeste AHC-patiënten dragen mutaties in het ATP1A3-gen. Dit gen codeert voor het Na+/K+ ATPase, een transmembraan-ionenpomp die een chemische en elektrische gradiënt van natrium en kalium over het plasmamembraan genereert. Die paroxystische gebeurtenissen bij AHC-patiënten met mutaties in het ATP1A3-gen kunnen in verband worden gebracht met een glucide/energetisch metabolisme of een intracerebrale prikkelbaarheidsstoornis.
Triheptanoïne is een triglyceride, waarvan de derivaten de bloed-hersenbarrière passeren en de Krebs-cyclusfuncties versterken. Triheptanoïne zou daarom de energietoevoer naar de hersenen mogelijk kunnen maken, wat essentieel is voor het functioneren van de Na+/K+ ATPase die een aanzienlijke hoeveelheid energie in de hersenen verbruikt.
Het doel van de onderzoekers is om een proefstudie uit te voeren om de effectiviteit op paroxystische manifestaties en de veiligheid van triheptanoïne te testen in een kleine groep patiënten met afwisselende hemiplegie van kinderen secundair aan ATP1A3-mutaties.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie Salpetriere
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- AHC met mutatie in ATP1A3-gen
- Leeftijd ≥ 15 jaar en 3 maanden
- ≥ 6 neurologische paroxystische voorvallen gedurende de laatste 3 maanden voorafgaand aan het begin van het onderzoek
- Geen specifiek dieet
- Gedekt door de Franse sociale zekerheid
- Patiënten die vrijwillig instemmen met deelname aan deze studie en de aard, risico's en voordelen van deze studie begrijpen en hun schriftelijke geïnformeerde toestemming geven. (Naast de vereiste toestemming van de ouders of de wettelijke vertegenwoordiger kunnen adolescenten aanvullende geïnformeerde toestemming geven om deel te nemen aan klinische onderzoeken)
Uitsluitingscriteria:
- Leeftijd < 15 jaar en 3 maanden
- Bewijs van psychiatrische stoornis
- Comorbide medische aandoening die hen ongeschikt zou maken voor het onderzoek, b.v. Hiv, suikerziekte
- Zwangere of barende of zogende vrouwen
- Afwezigheid van dubbele effectieve anticonceptie bij vrouwen die oud genoeg zijn om zich voort te planten
- Onwil om geïnformeerd te worden bij afwijkende MRI
- Afwezigheid van ondertekende geïnformeerde toestemming
- Niet gedekt door de Franse sociale zekerheid
- Personen die bij rechterlijke of administratieve beslissing van hun vrijheid zijn beroofd
- Persoon voor wie een uitsluitingsperiode geldt voor een ander onderzoek
- Onderwerpen met uitsluitingscriteria vereist door de Franse wet
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Triheptanoïne
Triheptanoïne/Placebo Gerandomiseerd om gedurende 12 weken eerst actief triheptanoïne te krijgen. Bij cross-over krijgen de deelnemers gedurende 12 weken een placebo. Elk medicijn wordt achtereenvolgens verstrekt. Tussen de triheptanoïne- en de placebofase is een wash-outperiode van een maand van 4 weken gepland. |
Triheptanoïne is een triglyceride dat is samengesteld uit drie heptanoaat (C7 vetzuur) esters. Triheptanoin wordt vervaardigd door chemische synthese van glycerol en heptaanzuur. Triheptanoïne is een vloeistof, bedoeld voor orale (PO) toediening. De deelnemers krijgen ongeveer 1 g/kg triheptanoïne, verdeeld over ten minste drie doses (om 8.00 uur, 12.00 uur en 20.00 uur). Er wordt een titratieperiode van één dag gebruikt, met stappen van 0,5 g/kg voordat de volledige dosis wordt bereikt.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo / triheptanoïne Gerandomiseerd om gedurende 12 weken eerst actieve placebo te krijgen. Bij cross-over krijgen deelnemers gedurende 12 weken triheptanoïne. Elk medicijn wordt achtereenvolgens verstrekt. Tussen de placebo- en triheptanoïnefase is een wash-outperiode van een maand van 4 weken gepland. |
Placebo is een olieachtige vloeistof, bedoeld voor orale (PO) toediening.
De deelnemers krijgen ongeveer 1 g/kg Placebo toegediend, verdeeld over ten minste drie doses (om 8.00 uur, 12.00 uur en 20.00 uur).
Er wordt een titratieperiode van één dag gebruikt, met stappen van 0,5 g/kg voordat de volledige dosis wordt bereikt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal neurologische paroxystische gebeurtenissen gerapporteerd in patiëntendagboek
Tijdsspanne: 7 maanden
|
bezoek 1 op dag 0, bezoek 2 in week 12, bezoek 3 in week 16, bezoek 4 in week 28
|
7 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Samengestelde score die het aantal neurologische paroxystische gebeurtenissen, hun duur en ernst verenigt.
Tijdsspanne: 7 maanden
|
bezoek 1 op dag 0, bezoek 2 in week 12, bezoek 3 in week 16, bezoek 4 in week 28
|
7 maanden
|
|
Clinical Global Impression Scales - Verbetering
Tijdsspanne: 7 maanden
|
bezoek 2 in week 12, bezoek 4 in week 28
|
7 maanden
|
|
Het korte formulier (36) Gezondheidsenquête
Tijdsspanne: 7 maanden
|
bezoek 1 op dag 0, bezoek 2 in week 12, bezoek 3 in week 16, bezoek 4 in week 28
|
7 maanden
|
|
Hersenen 31fosfor magnetische resonantie spectroscopie
Tijdsspanne: 7 maanden
|
Verhouding van anorganisch fosfaat (Pi) ten opzichte van fosfocreatine tijdens visuele stimulatie bezoek 2 in week 12, bezoek 4 in week 28
|
7 maanden
|
|
Klinische veiligheid zoals gemeten met een vragenlijst
Tijdsspanne: 7 maanden
|
bezoek 2 in week 12, bezoek 4 in week 28
|
7 maanden
|
|
Biologische veiligheid zoals gemeten door acylcarnitineprofiel, dosering organisch zuur
Tijdsspanne: 7 maanden
|
bezoek 2 in week 12, bezoek 4 in week 28
|
7 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- C14-53
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .