고위험 백혈병 및 MDS에 대한 일치 표적 요법
2025년 12월 17일 업데이트: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
재발성, 불응성 또는 고위험 백혈병 및 골수이형성 증후군 환자를 위한 일치 표적 요법(MTT) 권장 사항
이 연구는 소아 및 청소년의 재발성, 불응성 또는 고위험 백혈병에 대한 새로운 지식을 얻기 위해 노력하고 있습니다.
이 연구는 백혈병 프로파일링이라는 특수 검사의 사용을 평가하고 있습니다. 프로파일링이 수행되면 의사, 과학자 및 약사로 구성된 전문가 패널이 결과를 평가합니다. 이로 인해 특정 암 치료 또는 MTT(일치 표적 치료)라는 임상 시험에 대한 권장 사항이 나올 수 있습니다. 백혈병 프로파일링 결과 및 해당되는 경우 MTT 권장 사항은 참가자의 1차 종양 전문의에게 전달됩니다.
연구 개요
상세 설명
이번 연구를 통해 프로파일링 결과 활용이 가능한지, 백혈병 환자에 대한 매칭 표적치료제를 결정할 예정이다. 이 유형의 프로파일링을 통해 백혈병 환자에서 발견되는 돌연변이의 범위를 설명하고 일치하는 표적 치료를 받는 환자의 임상 결과를 설명합니다.
우리의 조직과 기관은 세포로 구성되어 있습니다. 암은 일반적으로 세포 성장을 제어하는 분자가 손상될 때 발생합니다. 손상으로 인해 확인되지 않은 세포 성장이 발생하여 암 세포 집합체인 종양이 발생합니다. 손상을 변경이라고 합니다. 암을 유발하는 변형에는 여러 유형이 있습니다. 유전자는 올바른 단백질이 성장하고 작동하도록 만드는 방법을 세포에 알려주는 지침을 포함하는 세포의 일부입니다. 유전자는 이러한 명령을 철자하는 DNA 문자로 구성됩니다.
이 연구에 참여함으로써 참가자의 백혈병 세포는 변화를 일으키는 암에 대해 테스트를 받게 됩니다. 이 검사를 백혈병 프로파일링이라고 합니다. 백혈병 프로파일링은 임상 시험 중에 이미 얻은 골수 또는 혈액을 사용하여 수행됩니다. 또는 일상적인 임상 치료의 일부로 얻을 예정인 백혈병 세포에서 프로파일링을 수행할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
338
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- The University of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospital's and Clinics of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University at St. Louis School of Medicine
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19404
- Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
30년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 시작 시 출생 ~ 30세 이하
- 진단: 환자는 진단에 따라 두 코호트 중 하나에 등록됩니다.
코호트 1: 재발성/불응성 백혈병
- 급성 림프구성 백혈병, 첫 번째 이상의 재발
- 급성 골수성 백혈병, 최초 이상의 재발
- 유도 화학 요법에 불응성 백혈병
- 기타 재발성 백혈병
- 골수이형성 증후군(MDS), 첫 번째 이상의 재발 또는 초기 치료에 대한 불응성
코호트 2: 새로운 진단
- 급성 골수성 백혈병, 새로운 진단
- 새로운 진단 영아 MLL-재배열 ALL 또는 낮은 저이배수체(염색체 40개 미만) ALL
- 희귀 백혈병- 예: JMML, 모호한 계통의 백혈병
- 이차성 백혈병
- 골수이형성 증후군(MDS)은 줄기 세포 이식에 적합하지 않음
병리학적 기준
- 진단 또는 재발 시 백혈병의 조직학적 확인
표본 샘플
- 진단 또는 재발에서 프로파일링에 사용할 수 있는 충분한 백혈병 표본 또는 골수 흡인/채혈/채혈/검사를 위한 최소 표본 수집을 허용할 것으로 예상되는 임상 치료를 위해 계획된 환자 백혈병 세포의 기타 새로운 샘플.
제외 기준:
- 진단 또는 재발에서 프로파일링에 사용할 수 있는 백혈병 표본이 불충분합니다. 또는 임상 치료를 위해 확보할 계획이 없는 골수 평가/채혈/기타 백혈병 세포 샘플; 또는 말초 모세포 백분율 <20% 및 임상 혈액 채취가 계획되지 않음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 재발성/불응성 백혈병
코호트 1: 재발성/불응성 백혈병
선별 절차를 거쳐 환자의 적격성을 확인한 후:
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백혈병 세포의 유전적 프로파일링은 전문가 패널에 의해 수행되고 분석됩니다.
가능한 경우 프로파일링 결과를 기반으로 일치하는 표적 치료 권장 사항이 만들어집니다.
가능한 경우 권장 사항은 1차 종양 전문의에게 전달됩니다.
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실험적: 새로운 진단
코호트 2: 새로운 진단
심사 절차를 거쳐 자격이 확인된 후:
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백혈병 세포의 유전적 프로파일링은 전문가 패널에 의해 수행되고 분석됩니다.
가능한 경우 프로파일링 결과를 기반으로 일치하는 표적 치료 권장 사항이 만들어집니다.
가능한 경우 권장 사항은 1차 종양 전문의에게 전달됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실행 가능한 변경이 있는 환자의 비율
기간: 실행 가능한 변경은 FISH(Fluorescence in situ hybridization)/세포유전학 및 시퀀싱의 조합을 기반으로 확인되었습니다. 완전한 결과를 얻기까지의 평균 시간은 2주였습니다.
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실행 가능한 변경은 사용 가능한 표적 약물이 있는 암 관련 게놈 이벤트로 정의되었습니다.
실행 가능한 유전자 변이는 연구의 일부로 수행된 표준 치료 세포유전학/형광 제자리 하이브리드화(FISH) 및 시퀀싱의 조합에 의해 확인되었습니다.
이 연구는 분석된 참가자의 최소 13%가 프로필 데이터와 식별 가능한 실행 가능한 변경 사항을 가지고 있는 경우 실행 가능한 것으로 간주됩니다.
관찰된 비율을 13%와 비교하기 위해 실행 가능한 변경이 있는 환자의 비율에 대해 90% 정확한 이항 신뢰 구간이 제공됩니다.
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실행 가능한 변경은 FISH(Fluorescence in situ hybridization)/세포유전학 및 시퀀싱의 조합을 기반으로 확인되었습니다. 완전한 결과를 얻기까지의 평균 시간은 2주였습니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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체세포 게놈 변경 비율
기간: 2 년
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이 2차 결과는 게놈 분석에 의해 발견된 코호트 1(재발성/불응성 백혈병 부문) 및 코호트 2(신규 진단 부문)의 체세포 게놈 변경을 설명함으로써 다루어질 것입니다.
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2 년
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결과 보고율
기간: 2 년
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이 2차 결과는 결과 보고 시간에 대한 설명으로 해결됩니다.
샘플 접수 및 처리 시간, 프로세스의 각 단계에서 활용되는 자원 및 인력, 결과 보고 시간, 전문가 패널의 해석 및 검토, 1차 종양 전문의에게 결과 전달에 대한 문서가 캡처됩니다.
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2 년
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유전자 검사에 대한 부모의 감정과 이해
기간: 2 년
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이 2차 결과는 재발성/불응성/고위험 신생 백혈병이 있는 아동의 부모가 자녀의 백혈병에 대한 게놈 검사와 관련하여 기대하고 우려하는 점과 검사에 대한 이해를 설명하고 희망과 우려가 충족되었는지 평가함으로써 다루어질 것입니다. 결과 반환 후 실현.
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2 년
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원발성 백혈병 민감도 검사 분석 및 이종이식 모델 구축
기간: 2 년
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이 2차 결과는 약물 또는 shRNA 패널에 대한 1차 백혈병 감수성 테스트의 분석을 완료하고 전용 참여 연구 실험실에서 이종이식 모델을 설정하고 동물 모델이 설정되면 권장되는 일치 요법으로 공동 임상 시험을 수행함으로써 해결될 것입니다.
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Yana Pikman, MD, Dana-Farber Cancer Institute
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 8월 17일
기본 완료 (실제)
2022년 5월 16일
연구 완료 (추정된)
2028년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 1월 29일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2026년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 15-384
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
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